Nový faktor VIII terapia efanesoctocog alfa získala rýchlovku od americkej FDA!

Spoločnosť Sanofi nedávno oznámila, že americký Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) udelil alfa (predtým BIVV001, rFVIIIFc-VWF-XTEN) kvalifikáciu zrýchleného účastníčky (FTD) na liečbu pacientov s ochorením krvi typu A. efanesoctocog alfa je nový typ liečby faktorom VIII, ktorý je nezávislý od von Willebrandovho faktora (vWF) a poskytuje takmer normálne hladiny aktivity faktora počas väčšiny týždňa v režime preventívnej liečby jedenkrát týždenne.

V auguste 2017 americký FDA a Európska komisia (EK) udelili označenie lieku na ojedinelé ochorenia (ODD) efanesoctocog alfa. Spoločnosti Sanofi a Sobi dosiahli spoluprácu pri vývoji a komercializme efanesoctocog alfa.

Cieľom zrýchlenej kvalifikácie (FTD) je urýchliť vývoj liekov a rýchle preskúmanie závažných ochorení s cieľom riešiť vážne neuspokojené zdravotné potreby v kľúčových oblastiach. Získanie zrýchlenej kvalifikácie pre experimentálne lieky znamená, že farmaceutické spoločnosti môžu častejšie komunikovať s FDA počas fázy výskumu a vývoja. Po predložení žiadosti o uvedenie na trh majú nárok na zrýchlené schválenie a prioritné preskúmanie, ak spĺňajú príslušné normy. Okrem toho sú tiež oprávnené na priebežné preskúmanie.

Efanesoctocog alfa má potenciál zmeniť substitučnú liečbu faktorom u pacientov s hemofíliou A a predstavuje potenciálny nový typ substitučnej liečby faktorom VIII. Polčas tradičnej liečby faktorom VIII je obmedzený účinkom von Willebrandovho faktora (vWF) garde, o ktorom sa predpokladá, že obmedzuje čas zotrvania faktora v tele. efanesoctocog alfa je nový typ fúznych proteínov vyvinutý na základe inovatívnej technológie fúzie Fc pridaním oblasti peptidov vWF a XTEN® na predĺženie času v krvnom obehu.

Efanesoctocog alfa má potenciál poskytovať takmer normálnu ochranu proti krvácaniu počas väčšiny týždňa a zvýšenie polčasu môže znížiť frekvenciu preventívnej liečby dávkovania na jedenkrát týždenne.

V predklinickom modeli hemofílie A je hemostatický kontrolný účinok efanesoctocogu alfa 4- krát vyšší ako účinok rFVIII. Očakáva sa, že liek poskytne pacientom ťažkú hemofíliu A lepšiu a širšiu ochranu pred všetkými typmi krvácania.

V súčasnosti prebiehajúca štúdia FÁZY 3 XTEND- 1 hodnotí bezpečnosť a účinnosť predtým liečených pacientov vo veku ≥12 rokov (n=150) so závažným ochorením krvi typu A. XTEND-1 je otvorená, nenáhodná intervenčná štúdia s 2 paralelnými skupinami. Jedinci v skupine s prevenciou dostávali 50 IU/ kg profylaktickej liečby efanesoctocog alfa každý týždeň počas 52 týždňov. Jedinci v liečebnej skupine na požiadanie dostávali efanesoctocog alfa (50 IU/ kg) podľa potreby počas 26 týždňov a potom prešli na efanesokokog alfa raz týždenne počas 26 týždňov.

V súčasnosti sa efanesoctocog alfa podrobuje klinickému výskumu a jeho bezpečnosť a účinnosť neboli preskúmané žiadnym regulačným orgánom.