Agonista agonistu receptora trombopoetínu druhej generácie Doptelet (avatrombopag) bude čoskoro schválený v EÚ!

Švédska farmaceutická spoločnosť Swedish Orphan Biovitrum AB (SOBI) nedávno oznámila, že Výbor Európskej agentúry pre lieky (EMA) pre lieky na humánne použitie (CHMP) vydal kladné revízne stanovisko, v ktorom odporučil schválenie na rozšírenie rozsahu uplatňovania dopteletu (avatrombopag) na liečbu Dospelí pacienti s primárnou chronickou imunitnou trombocytopéniou (ITP), ktorí nereagovali na inú liečbu (ako sú kortikosteroidy , imunoglobulíny). Stanoviská výboru CHMP sa teraz predložia Európskej komisii (EK) na preskúmanie, ktorá zvyčajne prijme konečné rozhodnutie o preskúmaní do dvoch mesiacov.

Imunitná trombocytopénia (ITP) je autoimunitné ochorenie charakterizované nízkym početom krvných doštičiek, čo vedie k zvýšenému riziku modrín a krvácania. Odhaduje sa, že 100 z každého milióna ľudí má ITP, a keď príznaky pretrvávajú dlhšie ako 12 mesiacov, choroba sa považuje za chronickú. Incidencia primárneho ITP u dospelej populácie je 3,3 na 100 000 ľudí ročne. V súčasnosti neexistuje žiadny liek na ITP. Títo pacienti zvyčajne relapsujú po obdržaní rôznych liečebných postupov a stále potrebujú lieky na zníženie rizika závažného klinického krvácania.

Dopteletova účinná farmaceutická zložka avatrombopag je agonista perorálneho trombopoetínu (TPO- RA) druhej generácie, ktorý môže napodobňovať účinky TPO, ktorý je hlavným regulátorom normálnej tvorby krvných doštičiek.

V Spojených štátoch, Doptelet bol schválený FDA v máji 2018 na liečbu trombocytopénie u dospelých pacientov s chronickým ochorením pečene (CLD), ktorí plánujú podstúpiť operáciu. V júni 2019 FDA schválila rozšírenie rozsahu aplikácie Dopteletu na liečbu trombocytopénie u dospelých pacientov s chronickou imunitnou trombocytopéniou (ITP), ktorí neodpovedali na predchádzajúce terapie. V Európskej únii bol Doptelet schválený v júni 2019 na liečbu závažnej trombocytopénie u dospelých pacientov s CLD, ktorí plánujú podstúpiť invazívnu operáciu.

Hlavný lekár SOBI a vedúci výskumu a vývoja Ravi Rao povedal: "Táto správa je dôležitým krokom pri poskytovaní možností liečby európskym pacientom s ITP. Dnešné kladné stanovisko výboru CHMP je dôležitým míľnikom pre pacientov s ITP v celej Európe. Ak ho dostanete so súhlasom Európskej komisie, Doptelet poskytne pacientom a zdravotníckym odborníkom nový režim perorálnej liečby bez akéhokoľvek obmedzenia druhov potravín."