VISEN Pharmaceuticals oznamuje schválenie jeho TransCon C-typ natriuretickej peptid fázy II Čína Klinické skúšanie aplikácie

7. januára 2021, Šanghaj, Čína / VISEN Pharmaceuticals, ktorá sa zameriava na liečbu endokrinných chorôb, dnes oznámila, že predložila TransCon CNP (TransCon C-type) na injekciu do Národnej správy zdravotníckych výrobkov (NMPA) Číny. Natriuretický peptid) pre novú aplikáciu klinického skúšania fázy II pre pacientov s achondropláziou (ACH). ACcomplisH Čína klinické skúšanie bude čoskoro zahájená v Číne, a to dosiahne partnerstvo s ACcomplisH (TransCon C-typ vyvíja Ascendis Pharma). (Globálne klinické štúdie natriuretických peptidov fázy II) sa synchronizujú globálne. TransCon CNP nepretržite poskytuje aktívnu CNP inhibovať cez-aktivovaný fibroblastový rastový faktor receptor 3 (FGFR3) signalizačné dráhy. Podáva sa raz týždenne a pomaly sa uvoľňuje. Je navrhnutý tak, aby pomohol deťom s ACH obnoviť rovnováhu rastu kostí, a zároveň zlepšiť a prevenciu komplikácií ACH. TransCon CNP získala označenie lieku na ojedinelé ochorenia od Amerického úradu pre potraviny a liečivá a Od Európskej komisie.

Pacienti s achondropláziou čelia viacerým dilemám a je potrebné ich vyriešiť

Chondroplázia je najčastejšou asymetrickou malou postavou. Je to spôsobené autozomálnu dominantnú aktivačnú mutáciu v géne fibroblastového rastového faktora receptora 3 (FGFR3), čo vedie k účinkom FGFR3 a CNP signalizačných ciest. Nerovnováha je autozomálne dominantné genetické ochorenie. Asi 80% pacientov má normálnych rodičov a ochorenie je spôsobené patogénnou génovou mutáciou u novorodenca [1]. Podľa v súčasnosti známych údajov je výskyt ACH pri živom pôrode 1:25 000 [2], čo postihuje približne 250 000 ľudí na celom svete [3]. Pacienti majú zvyčajne krátke končatiny, veľké hlavy a charakteristické črty tváre s výrazným zatiahnutím čela a tváre. Hypotónia v detstve je typickým prejavom. Do dospelosti je výška len asi 1,3 metra [4]. Okrem toho, ACH môže tiež spôsobiť celý rad závažných komplikácií, vrátane foramen magnum zníženie, spánkového apnoe, a chronické ušné infekcie, ktoré zvyšujú riziko úmrtia a zlá kvalita života.

U väčšiny pacientov s ACH môže byť diagnóza vykonaná prostredníctvom špecifických klinických a zobrazovacích nálezov. U niektorých pacientov s nejasnou diagnózou alebo atypickými prejavmi môže byť diagnóza potvrdená detekciou mutácií heterozygotných génov FGFR3. Pokiaľ ide o liečbu, v súčasnosti neexistujú žiadne veľmi účinné lieky schválené na liečbu ACH2 na svetovom trhu. Vzhľadom na nedostatok základných liečebných metód, aby sa zabránilo a kontrolovať rôzne komorbidity, pacienti môžu znášať vysoké náklady na zdravotnú starostlivosť, čo prináša veľkú záťaž pre jednotlivcov, rodiny a systém sociálneho zabezpečenia. Keďže pacienti majú ťažkosti so životom samy o sebe, problémy so vzdelávaním a zamestnaním, nízke príjmy a iné faktory, je pre nich ťažké začleniť sa do spoločnosti, čo ďalej zvyšuje životné bremeno, čo zase vedie k nedostatku rodinnej práce a zvýšeniu výdavkov na sociálne zabezpečenie. Preto je naliehavo potrebné urýchliť výskum a vývoj nových liekov na príčinu ochorenia, aby sa znížilo zaťaženie pacientov, rodín a spoločnosti.

Klinický výskum fázy II TransCon CNP sa synchronizuje globálne, čo urýchľuje proces vývoja

Podľa predklinických a klinických údajov môže cesta CNP podporovať rast. Zvýšená CNP môže kompenzovať účinky mutácií FGFR3, čím podporuje rast kostí. Polčas prirodzenej CNP u ľudí je však krátky, len 2- 3 minúty [5], čo si vyžaduje kontinuálnu intravenóznu infúziu, čo sťažuje klinickú aplikaciu.

V súčasnosti je TransCon CNP jedinou dlhodobo pôsobiacim CNP na svete, ktorá je vo fáze klinickej alebo komercializácie s použitím patentovanej technológie "Prechodné konjugácie" a jej polčas môže dosiahnuť 120 hodín [6]. Výsledky pokusov na zvieratách ukazujú, že TransCon CNP môže zlepšiť rast kostí achondroplasia model myší a zabrániť predčasnému uzavretiu foramen magnum chrupavky [7]. Údaje z globálnej klinickej štúdie fázy I, ktoré uskutočnila spoločnosť Ascendis Pharma, preukázali farmakokinetiku a kardiovaskulárnu bezpečnosť v predklinických štúdiách a boli dobre tolerované. Neboli hlásené žiadne závažné nežiaduce udalosti ani výskyt protilátok proti CNP [8].

"Naša štúdia ACcomplisH China schválená v Číne je tentoraz dôležitou súčasťou globálneho plánu klinického rozvoja. Po úplnom preukázaní a opakovanom oznamovaní jeho racionality a bezpečnosti sme získali schválenie nového klinického skúšania lieku. To bude dôležitou súčasťou vývoja chrupavky. Na vyhodnotenie bezpečnosti a účinnosti subkutánneho podávania TransCon CNP raz týždenne u pacientov s neúplnosťou, multicentrickú, randomizovanú, kontrolovanú klinickú skúšku fázy II." Dr Jun Yang, hlavný lekár VISEN Pharmaceuticals, povedal: "Hlavným účelom výskumu je zhodnotiť liečbu. bezpečnosti a jej vplyvu na 12-mesačné ročné tempo rastu. Urýchlime pokrok v globálnom výskume a vývoji a zároveň zabezpečíme bezpečnosť pacientov a kvalitu skúšok."

VISEN Pharmaceuticals sa zaviazala "najprv pacienta" a podporuje globálny proces výskumu a vývoja s čínskymi klinickými údajmi

V posledných rokoch naša krajina pripisuje veľký význam vedeniu zriedkavých chorôb a prijala súbor opatrení na podporu rozvoja prevencie a liečby zriedkavých chorôb. V článku 60 kapitoly V základného zákona o lekárskej hygiene a podpore zdravia vyhláseného v roku 2020 sa jasne stanovuje, že krajina zriadi a zlepší systém klinického preskúmania a schvaľovania liekov zameraný na dopyt a podporí naliehavo potrebné lieky v klinickej praxi a prevenciu a liečbu zriedkavých chorôb a veľkých chorôb. Výskum a výroba liekov na choroby a iné lieky spĺňajú potreby prevencie a liečby chorôb.

"Vďaka podpore vlády a neutíchajúce úsilie mnohých partnerov, tento TransCon CNP dosiahla fázy II klinického skúšania v Číne synchrónne so svetom. To pomôže viac čínskych ACH pacientov získať potenciál pre patogenézu v prvom rade. Účinná liečba. Okrem toho budú čínske klinické údaje slúžiť ako dôležitá podpora pre urýchlenie globálneho procesu výskumu a vývoja tohto inovačného lieku, čím pomôžu pacientom s ACH na celom svete." Generálny riaditeľ spoločnosti VISEN Pharmaceuticals Lu Anbang uviedol: "VISEN dodržiava cieľ "pacient ako prvý". V budúcnosti budeme pokračovať v aktívnej práci s partnermi s cieľom spoločne zvýšiť pozornosť spoločnosti pacientom s ACH v Číne, urýchliť zlepšenie súčasného stavu diagnostiky a liečby ACH v Číne a pomôcť včasnej realizácii "Zdravej Číny 2030"!"

O spoločnosti VISEN Pharmaceuticals

VISEN Pharmaceuticals sa zaviazala stať sa odborníkom v oblasti liečby súvisiacej s endokrinným systémom, zavedením popredných svetových liečebných metód a liekov do Číny v nádeji, že umožní viac čínskych pacientov využívať pokročilé a spoľahlivé plány liečby na svete skôr.

Spoločnosť VISEN Pharmaceuticals bola založená v roku 2018 spoločným investorom vedeným spoločnosťami Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) a Vivo Capital. Sofinnova Ventures sa zúčastnila prvého kola investícií. VISEN Pharmaceuticals Ascendis je výhradne oprávnený vyvíjať a propagovať svoje endokrinné terapie riešenia vo Veľkej Číne, a je oprávnený pokryť pevninskej Číne, Hong Kongu, Macau a Taiwane.

Informácie o technológii TransConTM

TransCon odkazuje na "dočasné pripojenie" (Prechodné konjugácia). Technologická platforma TransCon vyvíja nové liečebné plány prostredníctvom inovatívnych technológií na potenciálne optimalizáciu účinkov liečby vrátane účinnosti, bezpečnosti a frekvencie ťaku.

Molekula TransCon sa skladá z troch častí: nemodifikovaný prototyp lieku, molekula inertného nosiča, ktorá chráni prototyp lieku, a spojovacie štruktúry, ktorá dočasne spája dva. Keď sú tieto tri časti kombinované, nosná molekula môže inaktivovať prototyp lieku a nesmie byť vymazaná telom. Pri injekcii do ľudského tela, za fyziologických podmienok pH a telesnej teploty, aktívny, nemodifikovaný prototyp lieku bude uvoľnený kontrolovaným spôsobom. Keďže prototyp lieku nie jemodifikovaný, jeho pôvodný farmakologický mechanizmus sa môže zachovať. Technológia TransCon môže byť široko aplikovaná na bielkoviny, peptidy alebo malé molekuly v rôznych terapeutických oblastiach a môže byť aplikovaná systémovo alebo lokálne.

Výhľadové vyhlásenie

Táto tlačová správa obsahuje výhľadové vyhlásenia týkajúce sa budúceho pokroku klinického výskumu TransCon CNP, ktoré zahŕňajú očakávané výsledky s rizikami a neistotou. Toto vyhlásenie je založené na predpokladoch a odhadoch spoločnosti VISEN Pharmaceuticals a podlieha rizikám a neistotám. Všetky informácie v tejto tlačovej správe sú len k dátumu tejto tlačovej správy. VISEN Pharmaceuticals týmto vyhlasuje, že ak vzniknú nové informácie, budúce udalosti alebo iné okolnosti, spoločnosť nie je povinná verejne aktualizovať alebo revidovať akékoľvek výhľadové vyhlásenia v tejto tlačovej správe z uvedených dôvodov.