Inhibítor Tavneos sa chystá schváliť v EÚ: Vaskulitída súvisiaca s ANCA!

ChemoCentryx nedávno oznámil, že Výbor Európskej agentúry pre lieky (EMA) pre lieky na humánne použitie (CHMP) vydal pozitívne preskúmanie, ktoré naznačuje schválenie Tavneosu (avacopan), perorálneho selektívneho inhibítora 5a receptora (C5aR) v kombinácii s mabtherou (mabtherou) alebo cyklofosfamidovým režimom na liečbu dospelých pacientov so závažnou, aktívnou granulomatóznou polyangiitídou (GPA) alebo mikroskopickou polyangiitídou (MPA). GPA a MPA sú dva hlavné typy anti-neutrofilnej cytoplazmickej autoprotilátiovej (ANCA) súvisiacej vaskulitídy (tiež známej ako VASKULITÍDA ANCA). Teraz sa stanoviská CHMP predložia Európskej komisii (EK) na preskúmanie, ktorá zvyčajne prijme konečné rozhodnutie o preskúmaní do 2 mesiacov.

V septembri tohto roku bol Tavneos prvý, kto získal japonský súhlas na liečbu vaskulitídy ANCA. V októbri tohto roku bol Tavneos schválený v Spojených štátoch: ako adjuvantný liek v kombinácii so štandardnými terapiami sa používa u dospelých pacientov na liečbu ťažko aktívnej vaskulitídy ANCA (GPA a MPA). Stojí za zmienku, že Tavneos je prvý inhibítor perorálneho doplnku 5a receptora (C5aR) schválený americkým FDA a prvý liek schválený na liečbu vaskulitídy súvisiacej s ANCA za desať rokov.

ANCA vaskulitída je zriedkavé a závažné systémové autoimunitné ochorenie. Nadmerná aktivácia komplementového systému ďalej aktivuje neutrofily, čo vedie k zápalu a nakoniec k zničeniu malých krvných ciev. Ochorenie môže spôsobiť poškodenie orgánov a zlyhanie. Oblička je hlavným cieľovým orgánom a je často smrteľná, ak sa nelieči.

Dr. Thomas J. Schall, prezident a generálny riaditeľ spoločnosti ChemoCentryx, povedal: "Návrh CHMP na schválenie Tavneosa je pozitívnym krokom k nášmu cieľu. Naším cieľom je sprístupniť Tavneos na kľúčových trhoch po celom svete. Po nedávnom štarte v Spojených štátoch. Po získaní súhlasu regulačných orgánov s Japonskom dúfame, že pacienti v Európe budú môcť čoskoro dostať liečbu Tavneosom."

Chemická štruktúra Avacopanu

Vaskulitída spojená s ANCA je zničujúce ochorenie a súčasná liečba často vedie k vážnym alebo dokonca smrteľným vedľajším účinkom a znižuje život zachraňujúcu liečbu. Schválenie spoločnosti Tavneos na trhu poskytne veľmi potrebnú novú možnosť liečby a prinesie pacientom svetlejšiu budúcnosť.

Schválenie regulačnými orgánmi spoločnosti Tavneos je založené na údajoch z globálneho kľúčového klinického skúšania ADVOCATE fázy 3. Štúdia dosiahla primárne koncové body remisie ochorenia v 26. týždni a trvalej remisie v 52. týždni.

Údaje ukázali, že podľa hodnotenia birminghamskej vaskulitídy (BVAS) v porovnaní so skupinou liečenou prednizónom mala skupina liečená avacopán štatistickú výhodu v remisii ochorenia v 26. týždni a trvalej remisie v 52. týždni. V tejto štúdii sa v porovnaní so skupinou liečenou prednizónom významne znížila toxicita glukokortikoidov skupiny liečenej avacopánom, výrazne sa zlepšila funkcia obličiek a výrazne sa zlepšili aj ukazovatele kvality života súvisiace so zdravím.

Mechanizmus účinku Avacopan (CCX168)

Avacopan je perorálna malá molekula a selektívny inhibítor komplementu C5a receptor C5aR1. Presným blokovaním receptora (C5aR) prozápalového komplementového fragmentu komplementálneho systému C5a (C5aR), ktorý sa nachádza na povrchu deštruktívnych zápalových buniek, ako sú neutrofily, môže avacopan zabrániť tomu, aby tieto bunky poškodili schopnosť aktivácie C5a, čo je krvná cieva ANCA Hnacie faktory zápalu. Liečba Avacopanom je navrhnutá tak, aby účinne kontrolovala proces zápalovej vaskulitídy, zabránila opakovaniu a znížila riziko poškodenia súvisiaceho s liečbou. Okrem toho avacopan len selektívne inhibuje C5aR1, aby cesta C5a I fungovala normálne prostredníctvom receptora C5L2.

ChemoCentryx je zodpovedný za objav a vývoj avacopanu a má právo komercializovať liek v Spojených štátoch. Spoločnosť Vifor Pharma získala výhradné právo komercializovať avacopan na trhoch mimo Spojených štátov prostredníctvom aliancie pre zdravie obličiek dosiahnutej s ChemoCentryxom.

V súčasnosti chemiCentryx tiež vyvíja avacopan na liečbu pacientov s glomerulopatiou C3 (C3G) a hidradenitis suppurativa (HS). V minulosti americký FDA udelil avacopan označenie lieku na ojedinelé ochorenia na liečbu vaskulitídy súvisiacej s ANCA, C3G a atypického hemolytického uremického syndrómu (aHUS). V Európskej únii ema udelila avacopan označenie lieku na ojedinelé ochorenia na liečbu C3G a dvoch typov vaskulitídy ANCA (GPA a MPA).