67 % pacientov významne zlepšilo príznaky efgartigimodmyasthenia gravis dosiahlo primárny koncový ukazovateľ

Dnes argenx oznámil, že sa vyvinul efgartigimod, "first-in-class" terapia zameraná FcRn, kľúčová fáza 3 klinické štúdie ADAPT v liečbe pacientov s anti-acetylcholínreceptor (AChR) protilátky-pozitívny systémová myasthenia gravis (gMG) Hlavný koncový ukazovateľ štúdie bol dosiahnutý. Argenx plánuje predložiť biologics licenciu aplikácie (BLA) pre terapiu FDA do konca tohto roka.

MG je zriedkavé chronické autoimunitné ochorenie. Protilátky imunoglobulínu G (IgG) narúšajú komunikáciu medzi nervami a svalmi, čo spôsobuje slabosť a potenciálne život ohrozujúcu svalovú slabosť. Viac ako 85% mg pacientov pokrok gMG do 18 mesiacov od nástupu, čo vedie k extrémnej únave a ťažkosti a ťažkosti s výrazom tváre, reči, prehĺtaní, a pohyb. Pacienti s diagnózou pozitívnej protilátky Proti AChR (AChR- Ab+) predstavujú približne 80% - 90% z celkového počtu pacientov s gMG.

Efgartigimod je "first-in-class" terapia zameraná fcrn, určené na zníženie patogénnych IgG protilátok a blokovať proces recyklácie IgG. Úlohou FcRn receptora je zabrániť degradácii IgG. Preto tým, že bráni väzbe IgG a FcRn, IgG protilátky, ktoré sprostredkúvajú autoimunitné ochorenia môžu byť vyčerpané rýchlejšie, čím sa znížia príznaky ochorenia.

Kľúčová klinická štúdia fázy 3 ADAPT je randomizovaná, dvojito zaslepená kontrolná štúdia obsahujúca placebo. Z jeho údajov najvyššej línie vyplýva, že 67, 7% pacientov s AChR- Ab+ gMG, ktorí dostávali liečbu efgartigimodom, splnilo primárny štandard liečby koncového ukazovateľa štúdie, a to Podľa stupnice dennej životnej aktivity Myasthenia Gravis (MG- ADL), skóre pacienta sa zlepšilo najmenej o 2 body počas 4 po sebe nasledujúcich týždňov v porovnaní s 29, 7% v skupine s placebom. Okrem toho 63, 1% pacientov v skupine liečenej efgartigimodom preukázalo významnú remisiu po vyhodnotení kvantitatívnym skóre myasthenia gravis (QMG) v porovnaní so 14, 1% pacientov v skupine s placebom, ktorí dosiahli rovnakú odpoveď. 40, 0% pacientov užívajúcich efgartigimod dosiahlo minimálny výkon symptómov, definované ho ako MG- ADL skóre 0 (asymptomatické) alebo 1 v porovnaní s 11, 1% v skupine s placebom. Podrobné údaje o procese budú oznámené na budúcej lekárskej konferencii.

"Údaje zo štúdie ADAPT ukazujú, že efgartigimod poháňa rýchlu a hlbokú remisiu pacientov, vrátane určitého percenta pacientov, ktorí dosiahnu minimálne alebo asymptomatické po liečbe," povedal Wim Parys, MD, hlavný lekár argenx. Pošlite efgartigimod bla fda do konca roka nám umožní urobiť ďalší krok smerom k poskytovaniu liečby pacientom, ktorí môžu mať prospech z efgartigimod v roku 2021. Ďakujeme všetkým pacientom a poskytovateľom zdravotnej starostlivosti, ktorí sa zúčastnili na skúške ADAPT."