Vylepšená verzia Vumerity od spoločnosti Biogen Tecfidera má byť schválená v EÚ

Spoločnosť Biogen nedávno oznámila, že Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) Európskej liekovej agentúry (EMA) vydal pozitívne hodnotiace stanovisko s odporúčaním schválenia lieku Vumerity (diroximel fumarát), čo je ďalšia generácia perorálneho fumarátu. Na liečbu dospelých pacientov s relaps-remitujúcou roztrúsenou sklerózou (RRMS). Odhaduje sa, že 2,8 milióna ľudí na celom svete má SM a niektoré európske krajiny majú najvyššiu prevalenciu SM na svete. Teraz budú stanoviská CHMP predložené Európskej komisii (EK) na preskúmanie, ktorá zvyčajne vydá konečné rozhodnutie o preskúmaní do 2 mesiacov.

Vumerity je nový typ perorálneho lieku kyseliny fumarovej s jedinečnou chemickou štruktúrou. Liek vyvinula spoločnosť Alkermes a Biogen má exkluzívnu globálnu licenciu na komercializáciu Vumerity.

V Spojených štátoch bol Vumerity schválený v októbri 2019 na liečbu recidivujúcej sklerózy multiplex (RMS), vrátane: klinicky izolovaného syndrómu, recidivujúceho remitujúceho ochorenia a aktívneho sekundárne progresívneho ochorenia. V súčasnosti sa Vumerity stala č. 1 perorálnou SM terapiou na americkom trhu. Od svojho uvedenia na trh údaje z reálneho sveta posilnili aktívnu gastrointestinálnu (GI) toleranciu Vumerity' a potvrdili, že skúsenosti s liečbou v klinických štúdiách sú v súlade so skúsenosťami v klinickej praxi.

Vumerity je imunosupresívum. Užíva sa perorálne dvakrát denne. Je to prekurzor monometylfumarátu (MMF) s riadeným uvoľňovaním, ktorý sa v tele môže rýchlo premeniť na MMF. MMF má imunomodulačné a neuroprotektívne účinky. Neurónová degenerácia pri roztrúsenej skleróze (MS) súvisí s oxidačným stresom. MMF má antioxidačné vlastnosti a môže pomôcť chrániť myelínové puzdro a izolovať nervové vlákna. MMF konkrétne aktivuje dráhu Nrf2, podieľa sa na odpovedi bunky' na oxidačný stres a môže chrániť neurónové bunky pred poškodením. Imunomodulačný účinok MMF môže súvisieť s inhibíciou dráh sprostredkovaných jadrovým faktorom-KB (NF-kB) a jadrový faktor-KB hrá kľúčovú úlohu v imunitnom systéme.

Vumerity je vylepšená verzia lieku Tecfidera od spoločnosti Biogen' (dimetylfumarát, DMF, dimetylfumarát), ktorá zlepšila gastrointestinálnu toleranciu. V klinických štúdiách bola preukázaná dobrá účinnosť, bezpečnosť a znášanlivosť. Vumerity má diferencovanú gastrointestinálnu (GI) toleranciu v dôsledku odlišnosti chemickej štruktúry od Tecfidery. Tecfidera sa môže v tele premeniť na MMF, aby fungoval. Odporúčaná počiatočná dávka lieku je 120 mg zakaždým, dvakrát denne, počas 7 dní, a potom je udržiavacia dávka 240 mg denne, dvakrát denne, užívaná s jedlom alebo nalačno. .

Pozitívne hodnotiace stanoviská výboru CHMP sú založené na údajoch z farmakokinetickej preklenovacej štúdie porovnávajúcej Vumerity a Tecfidera s cieľom stanoviť bioekvivalenciu a čiastočne založené na zistených dlhodobých charakteristikách bezpečnosti a účinnosti lieku Tecfidera. Výbor CHMP vyhodnotil aj výsledky štúdie EVOLVE-MS-2, rozsiahlej, randomizovanej, dvojito zaslepenej, 5-týždňovej multicentrickej štúdie fázy 3, ktorá hodnotila gastrointestinálny (GI) trakt Vumerity a Tecfidera u pacientov s RRMS toleranciou. Výsledky ukázali, že celková miera prerušenia liečby v skupine Vumerity bola nižšia ako v skupine Tecfidera (1,6 % oproti 6 %) a miera prerušenia liečby z dôvodu GI tolerancie bola tiež nižšia (0,8 % oproti 4,8 %).