Reblozyl platí pre rozšírené indikácie v Spojených štátoch a Európe: liečba β-talasémie nezávislej od transfúzie!

Bristol-Myers Squibb (BMS) nedávno oznámil, že americký Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) akceptoval žiadosť o doplnkovú licenciu na biologický produkt (sBLA) Reblozyl's (luspatercept-aamt) a udelil prioritné preskúmanie: liek je prvé činidlo vo svojej triede na dozrievanie červených krviniek (EMA), používané u dospelých pacientov s β-talasémiou (β-talasémia) nezávislou od transfúzie (NTD) na liečbu anémie. FDA stanovila cieľový dátum pre zákon o poplatkoch za užívanie liekov na predpis (PDUFA) sBLA na 27. marec 2022. Okrem toho Európska lieková agentúra (EMA) prijala žiadosť o zmenu triedy II pre Reblozyl na liečbu anémie u dospelých pacientov s NTDβ talasémiou.

NTD beta talasémia je termín používaný na opis pacientov, ktorí nevyžadujú pravidelné celoživotné transfúzie červených krviniek (RBC) na udržanie prežitia, hoci môžu vyžadovať príležitostné alebo mierne časté transfúzie, zvyčajne v predpísanom časovom období. Pacienti s NTD beta talasémiou budú mať chronickú anémiu a preťaženie železom, čo môže viesť k sérii klinických komplikácií a sú potrebné urgentné možnosti liečby. Údaje z klinických štúdií ukazujú, že u dospelých pacientov s NTD β talasémiou, bez ohľadu na východiskovú hladinu hemoglobínu, môže Reblozyl zvýšiť hladinu hemoglobínu pacienta' a zlepšiť kvalitu života pacienta'.

Reblozyl bol pôvodne vyvinutý spoločnosťami BMS a Acceleron Pharmaceuticals. Po nedávno dokončenej akvizícii Acceleronu spoločnosťou Merck za 11,5 miliardy USD je teraz Reblozyl spoločne vyvinutý a komerčne dostupný spoločnosťami BMS a Merck. Reblozyl je prvé činidlo na dozrievanie červených krviniek (EMA), ktoré sa používa na liečbu β-talasémie a anémie súvisiacej s veľmi nízkym/nízkym/stredným rizikom myelodysplastického syndrómu (MSD) s regulačným schválením. Spomedzi vhodných skupín pacientov predstavuje Reblozyl dôležitú kategóriu liečby. Je potrebné zdôrazniť, že u pacientov, ktorí potrebujú okamžite upraviť anémiu, nie je Reblozyl vhodný ako náhrada transfúzie červených krviniek.

Aktívnou farmaceutickou zložkou Reblozylu je luspatercept, čo je prvotriedne činidlo na dozrievanie červených krviniek (EMA), ktoré dokáže regulovať dozrievanie neskorých červených krviniek. Luspatercept je rozpustný fúzny proteín, ktorý vzniká fúziou Fc domény ľudského IgG1 a extracelulárnej domény receptora aktivínu IIB (ActRIIB). Ako zachytávač ligandov môže regulovať neskoré dozrievanie červených krviniek prostredníctvom cielenej väzby. Superrodina špecifických ligandov transformujúceho rastového faktora (TGF)-β znižuje aktiváciu signálnej dráhy Smad2/3, zlepšuje tvorbu neplatných červených krviniek, podporuje dozrievanie neskorých červených krviniek a zvyšuje hladiny hemoglobínu.

Žiadosti o zmenu Reblozyl sBLA a triedy II sú založené na výsledkoch bezpečnosti a účinnosti pivotnej štúdie fázy 2 BEYOND. Štúdia bola vykonaná u dospelých pacientov s NTD beta talasémiou a hodnotila sa Reblozyl v kombinácii s Best Supportive Care (BSC). Údaje zverejnené v júni 2021 ukázali, že 77,1 % pacientov v liečebnej skupine Reblozyl+BSC dosiahlo zvýšené hladiny hemoglobínu (≥1,0 g/dl), kým v skupine s placebom+BSC 0 %. Okrem toho v porovnaní so skupinou s placebom pacienti v skupine s liekom Reblozyl tiež hlásili lepšie výsledky.

Dr. Noah Berkowitz, senior viceprezident rozvoja hematológie v Bristol-Myers Squibb, povedal: „Pacienti s beta talasémiou nezávislou na transfúziách nemusia potrebovať celoživotné krvné transfúzie, aby prežili, ale potrebujú účinné možnosti liečby, pretože čelia séria chronickej anémie a preťaženia železom. Klinické komplikácie spôsobené Reblozylom. Reblozyl je dôležitá liečba schválená mnohými krajinami (vrátane Spojených štátov amerických a Európskej únie) na liečbu anémie súvisiacej s β-talasémiou a nízkorizikovým myelodysplastickým syndrómom. My a spoločnosť Merck sme odhodlaní pokračovať v napredovaní v klinickej praxi projektu Reblozyl a tešíme sa na úzku spoluprácu s FDA počas procesu hodnotenia, aby sme tejto nedostatočne obsluhovanej skupine pacientov priniesli novú možnosť liečby."