Španielsko úspešne vyvinulo nový typ nanomedicíny na liečbu Fabryho choroby

Vedci z Barcelonského inštitútu materiálových vied (ICMAB-CSIC) v rámci Najvyššej rady pre výskum v Španielsku (CSIC) nedávno vyvinuli nový liek na liečbu Fabryho.

Fabryho choroba je zriedkavé ochorenie, dedičné lyzozomálne skladovacie ochorenie spôsobené mutáciami v géne GLA kódujúcimi α-galaktozidázu A (α-Gal A). Toto ochorenie môže spôsobiť kardiovaskulárne a cerebrovaskulárne komplikácie a zlyhanie obličiek, ako aj epizódy silnej bolesti. Podľa štatistík 2,6 ľudí na 10 000 ľudí v krajinách EÚ trpí Fabryho chorobou.

Nano liečivo vyvinuté spoločnosťou Xixin sa nazýva&„nanoGLA GG“. Štúdie preukázali, že nový liek má lepšiu klinickú účinnosť ako enzýmová substitučná liečba, ktorá je v súčasnosti povolená na liečbu Fabryho choroby. Zároveň to má výhody aj v podobe nižších nákladov a zlepšenia kvality života pacientov.

Táto droga je výsledkom výskumu&„Smart4Fabry GG“; projekt zahájený v roku 2017 v Európe. Výskum a vývoj projektu bol financovaný z prostriedkov Európskej únie&# 39, Horizont 2020 GG, 5,8 mil. EUR; program. V súčasnosti je liek povolený Výborom pre lieky na ojedinelé ochorenia (COMP) Európskej agentúry pre lieky (EMA).