Americká FDA udelila Sanofi rilzabrutinib rýchlu kvalifikáciu!

Spoločnosť Sanofi nedávno oznámila, že americký Úrad pre potraviny a liečivá (FDA) udelil Rilzabrutinib Fast Track Designation (FTD) na liečbu imunitnej trombocytopénie (ITP). rilzabrutinib je vyvíjaný perorálny inhibítor tyrozínkinázy (BTK) Bruton&# 39. Tento liek má potenciál stať sa prvým inhibítorom BTK na liečbu ITP. V októbri 2018 FDA udelila rilzabrutinibu na liečbu ITP označenie pre ojedinelé lieky (ODD). Po pozitívnych výsledkoch štúdie fázy 1/2 spoločnosť Sanofi zahájila klinickú štúdiu fázy 3 hodnotiacu rilzabrutinib pre ITP.

Liekom na ojedinelé ochorenia sa označujú lieky používané na prevenciu, liečbu a diagnostiku zriedkavých chorôb. Zriedkavé choroby sú všeobecným pojmom pre skupinu chorôb s extrémne nízkym výskytom, ktoré sa označujú aj ako choroby&„." V Spojených štátoch sa zriedkavými chorobami rozumejú choroby s menej ako 200 000 pacientmi. Stimuly pre vývoj liekov na zriedkavé choroby zahŕňajú rôzne stimuly klinického vývoja, ako sú daňové úvery súvisiace s nákladmi na klinické skúšky, zníženie poplatkov za používanie FDA a klinické skúšky. Pomoc FDA&# 39 pri navrhovaní štúdie a sedemročné obdobie exkluzivity pre schválené indikácie po uvedení lieku na trh.

Cieľom Fast Track Qualification (FTD) je urýchliť vývoj a rýchle preskúmanie liekov na závažné choroby s cieľom uspokojiť vážne nenaplnené lekárske potreby v kľúčových oblastiach. Získanie zrýchlených kvalifikácií pre experimentálne lieky znamená, že farmaceutické spoločnosti môžu vo fáze výskumu a vývoja častejšie komunikovať s FDA. Po podaní marketingovej žiadosti majú nárok na urýchlené schválenie a kontrolu priority, ak spĺňajú príslušné normy. Okrem toho sú tiež oprávnení na priebežné preskúmanie.

Chemická štruktúra rilzabrutinibu (zdroj obrázku: pubchem)

Imunitná trombocytopénia (ITP) je zriedkavé a závažné autoimunitné ochorenie charakterizované imunitne sprostredkovanou deštrukciou krvných doštičiek a zhoršenou tvorbou krvných doštičiek, ktoré má za následok nízky počet krvných doštičiek v krvi (trombocytopénia) a ľahké krvácanie. A mať nepriaznivý vplyv na kvalitu života pacientov. U pacientov s ITP, ktorí dostávali kortikosteroidy na liečbu relapsu alebo rezistencie, stále existuje značná nesplnená lekárska potreba dosiahnuť rýchlu a trvalú remisiu.

Rilzabrutinib je perorálny, reverzibilný, kovalentný inhibítor BTK, ktorý je v klinickom vývoji na liečbu imunitne sprostredkovaných chorôb. BTK sa podieľa na vrodenej a adaptívnej imunitnej reakcii a je signálnou molekulou pre imunitne sprostredkované choroby. Údaje z výskumu ukazujú, že rilzabrutinib môže blokovať zápalové imunitné bunky, eliminovať deštruktívne signály autoprotilátok a zabrániť produkcii nových autoprotilátok bez toho, aby vyčerpal B bunky. Rilzabrutinib má potenciál zamerať sa na patogenézu chorôb a nepreukázalo sa, že by ovplyvňoval agregáciu krvných doštičiek. Klinický význam týchto mechanizmov je v súčasnosti predmetom skúmania a ich bezpečnosť a účinnosť zatiaľ nepreverila žiadna regulačná agentúra.

Okrem ITP je rilzabrutinib v súčasnosti vo fáze 3 klinickej liečby pemfigu, čo je imunitne sprostredkované ochorenie charakterizované pľuzgiermi na sliznici a koži. Okrem toho rilzabrutinib tiež inicioval klinické štúdie fázy 2 na liečbu autoimunitných ochorení IgG4.