Americký FDA udelil prioritné preskúmanie lieku Tyvaso DPI (treprostinil, inhalátor suchého prášku)

Spoločnosť United Therapeutics nedávno oznámila, že americký úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) prijal novú aplikáciu liečiv (NDA) pre inhalátor suchého prášku Tyvaso DPI (vdýchnutý treprostinil) a udelil prioritné preskúmanie. Tento produkt sa používa na liečbu pľúcnej arteriálnej hypertenzie (PAH) a pľúcnej arteriálnej hypertenzie súvisiacej s intersticiálnym ochorením pľúc a na zlepšenie cvičebnej kapacity pacienta'.

Spoločnosť United Therapeutics predložila poukaz na prioritnú kontrolu (PRV) na liek Tyvaso DPI NDA na urýchlenie cyklu preskúmania FDA. Spoločnosť očakáva, že FDA dokončí kontrolu v októbri 2021. FDA tiež uviedol, že nezistil žiadne potenciálne problémy s kontrolou.

Tyvaso DPI je nová generácia suchého práškového prípravku Tyvaso (treprostinil, inhalačný roztok), od ktorého sa očakáva, že poskytne pohodlnejší spôsob podávania ako tradičná atomizovaná terapia Tyvaso.

Inhalačný roztok Tyvaso bol prvýkrát schválený FDA v júli 2009 na liečbu pacientov s pľúcnou hypertenziou (PAH, skupina WHO 1) a na zlepšenie cvičebnej kapacity. V apríli tohto roku schválil FDA druhú indikáciu Tyvaso' na liečbu pacientov s pľúcnou hypertenziou súvisiacou s intersticiálnym ochorením pľúc (PH-ILD; skupina WHO 3) na zlepšenie cvičebného výkonu.

Stojí za zmienku, že Tyvaso je prvou a jedinou schválenou liečbou PH-ILD v USA, čo predstavuje míľnik v oblasti PH-ILD. PH-ILD je závažné život ohrozujúce ochorenie. V kľúčovej štúdii INCREASE liečba Tyvasom významne zlepšila cvičebnú kapacitu pacienta'.

Chemická štruktúra treprostinilu

Treprostinil je syntetický napodobňovač prostacyklínu, ktorý účinkuje hlavne tak, že priamo dilatuje pľúcne a systémové arteriálne lôžko a inhibuje agregáciu krvných doštičiek.

Spoločnosť Combination Therapeutics uviedla na trh rôzne dávkové formy treprostinilu, vrátane: Tyvaso (inhalačný roztok), Orenitram (tablety s predĺženým uvoľňovaním) a Remodulin (injekcia). Spoločnosť United Therapeutics v súčasnosti vyvíja aj suchý prášok Tyvaso DPI, čo je receptúra ​​suchého prášku novej generácie spoločnosti Tyvaso'.

Nová aplikácia lieku Tyvaso DPI' s (NDA) obsahuje údaje zo štúdie BREEZE. Výsledky publikované v januári tohto roku ukázali, že štúdia dosiahla primárny koncový ukazovateľ. Údaje preukázali bezpečnosť a znášanlivosť pacientov s PAH, ktorí prešli z inhalačného roztoku Tyvaso (treprostinil) na Tyvaso DPI. Farmakokinetické (PK) štúdie vykonané na zdravých dobrovoľníkoch navyše ukázali, že ekvivalenty expozície treprostinilu medzi inhalačnými roztokmi Tyvaso DPI a Tyvaso sú porovnateľné.

Ak bude schválený, očakáva sa, že Tyvaso DPI urobí významný pokrok v liečbe inhalačného treprostinilu, čo poskytuje výhodu pohodlného podávania v porovnaní s existujúcim inhalačným roztokom Tyvaso.