Valrox vstupuje do preskúmania v EÚ: liečba hemofílie A

Spoločnosť BioMarin Pharmaceuticals nedávno oznámila, že Európska agentúra pre lieky (EMA) prijala žiadosť o registráciu lieku (valoctocogene roxaparvovec (valrox, BMN270) na trh). Valrox je jednorazová génová terapia, ktorá lieči dospelých s ťažkou hemofíliou A jedinou infúziou. Dnešným prijatím sa začala kontrola MAA a očakáva sa, že stanoviská výboru CHMP budú oznámené v prvej polovici roku 2022.

Valrox má potenciál stať sa prvou génovou terapiou hemofílie' Valrox MAA obsahuje údaje o bezpečnosti a účinnosti 134 pacientov zaradených do štúdie fázy 3 GENEr8-1. Všetci pacienti boli sledovaní najmenej 1 rok po liečbe valroxom. Okrem toho MAA tiež obsahuje údaje z prebiehajúcej štúdie eskalácie fázy 1/2 dávky v kohorte s dávkou 6e13vg/kg počas 4 rokov a v skupine s dávkou 4e13vg/kg počas 3 rokov.

V máji tohto roku agentúra EMA schválila žiadosť spoločnosti BioMarin' o zrýchlené hodnotenie. Zrýchlené hodnotenie môže potenciálne skrátiť časový rámec pre Výbor EMA pre lieky na humánne použitie (CHMP) a Výbor pre pokročilé terapie (CAT) na preskúmanie valroxu MAA. Ak sa v EÚ CHMP a CAT domnievajú, že výrobok má veľký význam pre verejné zdravie, najmä z hľadiska terapeutických inovácií, MAA bude oprávnené na zrýchlené hodnotenie. Vyhodnotenie MAA podľa centralizovaného postupu EMA môže trvať 210 dní, okrem času, keď sa od žiadateľa požaduje poskytnutie dodatočných informácií. Na požiadanie môžu CHMP a CAT skrátiť časový rámec na 150 dní za predpokladu, že žiadateľ poskytne dostatočné dôvody na zrýchlené hodnotenie, aj keď aplikácie pôvodne určené na zrýchlené hodnotenie je možné z rôznych dôvodov počas obdobia preskúmania obnoviť na štandardné postupy. Rozhodnutie schváliť zrýchlené hodnotenie nemá vplyv na konečné stanovisko výborov CHMP a CAT k tomu, či by mala byť schválená registrácia.

Hank Fuchs, prezident spoločnosti BioMarin' s Global R& D, povedal:" Tešíme sa na spoluprácu s agentúrou v procese EMA' s vyhodnotením rozsiahleho súboru údajov valrox MAA a veríme, že tieto súbory údajov môžu spĺňať požiadavky stanovené počas predchádzajúceho hodnotenia MAA. Tento kritický výskum fázy 3 preukázal nadradenosť valroxu v porovnaní so štandardnou starostlivosťou (preventívna substitučná terapia faktorom VIII). Rozsiahly súbor údajov spoločnosti Valrox je podporený desaťročiami vedeckého a klinického výskumu v oblasti génovej terapie. Naďalej budeme prispievať k príspevkom systému vedeckých poznatkov a o výsledky nášho výskumu fázy 1 a 3 sa podelíme na konferencii Medzinárodnej spoločnosti pre trombózu a hemostázu (ISTH) 2021 budúci týždeň. Veríme, že táto génová terapia má potenciál uspokojiť liečbu hemofílie typu A s nesplnenými lekárskymi potrebami."