Fintepla (fenfluramine) je schválený Európskou úniou na liečbu pacientov s Dravetovým syndrómom ≥ 2 roky!

Zogenix je farmaceutická spoločnosť, ktorá sa venuje vývoju liekov na liečbu zriedkavých chorôb. Nedávno spoločnosť oznámila, že Európska komisia (EK) schválila perorálny roztok Fintepla (fenfluramine) ako prídavnú liečbu iných antiepileptických liekov pre pacientov vo veku ≥ 2 rokov na liečbu epilepsie spojenej s útokom Dravetovho syndrómu.

V Spojených štátoch, Fintepla bol schválený v júni tohto roka pre pacientov vo veku ≥2 rokov na liečbu epilepsie spojené s Dravet syndrómom. Liek bol schválený prostredníctvom procesu prioritného preskúmania. Predtým, FDA udelil Fintepla ojedinelé drogové označenie (ODD) a prielom označenie drog (BTD) na liečbu Dravet syndróm-súvisiace epilepsie.

Dravetov syndróm je zriedkavý typ celoživotnej epilepsie, ktorá začína v detstve a je charakterizovaná závažnými nezvládnuteľnými záchvatmi, častými zdravotnými stavmi, závažnými kognitívnymi a behaviorálnymi poruchami a zvýšeným rizikom náhlej nečakanej smrti (SUDEP). Mnohí pacienti s Dravetovým syndrómom pociťujú časté závažné záchvaty aj pri užívaní jedného alebo viacerých v súčasnosti dostupných antiepileptických liekov. Zníženie frekvencie záchvatov je prvým a najdôležitejším krokom pri liečbe všetkých detí s Dravetovým syndrómom.

Fintepla je tekutá forma nízkodávkového fenfluramínu, ktorá môže znížiť frekvenciu záchvatov reguláciou aktivity serotonínového receptora a receptora sigma- 1 (pozri odkaz: Fenfluramín znižuje záchvaty sprostredkované NMDA receptormi prostredníctvom svojej zmiešanej aktivity pri serotonínových 5HT2A a receptoroch sigma typu 1). Tento liek má odlišný farmakologický účinok ako iné antikonvulzíva. Údaje z dvoch placebom kontrolovaných klinických štúdií fázy III ukázali, že u pacientov, ktorých záchvaty neboli primerane kontrolované inými liekmi, Fintepla významne znížila frekvenciu záchvatov v porovnaní s placebom.

Fenfluramín-molekulárna štruktúra (zdroj obrazu: Wikipedia.org)

Schválenie EÚ je založené na údajoch z 2 randomizovaných, dvojito zaslepených, placebom kontrolovaných klinických štúdií fázy III (vykonaných u pacientov vo veku 2- 18 rokov, s výsledkami uverejnenými v Lancet a JAMA Neurology) a dlhodobej otvorenej rozšírenej štúdie (mnohí pacienti dostávali liečbu Finteplou až 3 roky) Údaje o predbežnej analýze. Výsledky ukázali, že v štúdii pacienti, ktorí užívali jeden alebo viac antiepileptických liekov, ktoré nedokázali adekvátne kontrolovať záchvaty, na základe existujúceho liečebného plánu Fintepla signifikačne znížila mesačné konvulzívne záchvaty (konvulzívne záchvaty) v porovnaní s placebom. záchvaty, CS) frekvencia. Okrem toho väčšina pacientov v štúdii odpovedala do 3- 4 týždňov od začatia liečby Finteplou a počas celého obdobia liečby si zachovala konzistentné výsledky.

V týchto štúdiách boli najčastejšími nežiaducimi udalosťami: hnačka, horúčka, únava, infekcia horných dýchacích ciest, letargia a bronchitída. U žiadneho z pacientov sa neskúšala žiadna nežiaduca kardiovaskulárna príhoda, vrátane chvalulárnej choroby srdca alebo pľúcnej hypertenzie.

Okrem Dravetovho syndrómu sa u Zogenixa vyvíja aj Fintepla na liečbu záchvatov spojených s Lennox- Gastautovým syndrómom (LGS). Dravet syndróm a LGS sú dve zriedkavé a často katastrofálne detstva epilepsie. Majú vlastnosti skorého nástupu, rôzne typy záchvatov, vysokú frekvenciu záchvatov, závažné poškodenie inteligencie a ťažkosti s liečbou.