Menarini Elzonris schválený v EÚ: Liečba blastickej plazmycytoidný dendritický bunkový nádor (BPDCN)!

Menarini Group je súkromná talianska farmaceutická a diagnostická spoločnosť. Spoločnosť nedávno oznámila, že Európska komisia (EK) schválila liek Elzonris (tagraxofusp) ako prídavnú liečbu pri liečbe prvej línie u dospelých pacientov s blastickým plazmatickým nádorom dendritických buniek (BPDCN). BPDCN je hematologická malignita s veľmi zlou prognózou. Schválenie je založené na najväčšej prospektívnej klinickej štúdii, aká sa kedy uskutočnila u pacientov s BPDCN, ktorí predtým neboli liečení (predtým nelieči) a ktorí boli predtým liečení (liečení).

Stojí za zmienku, že Elzonris je prvý a jediný liek na liečbu BPDCN schválený v Európe a prvá cielená liečba CD123 schválená v Európe. Elzonrisovi bol predtým udelený liek na ojedinelé ochorenia v Európe a schválenie lieku bude riešiť veľmi neuspokojené lekárske potreby v tejto oblasti. BPDCN je zriedkavý a agresívny malígny nádor a v EÚ ešte neexistuje schválená liečba.

Generálny riaditeľ skupiny Menarini Elcin Barker Ergun uviedol: "Toto schválenie je dôležitým míľnikom pre pacientov s BPDCN v Európe. Títo pacienti budú mať prvú možnosť využiť liečbu Elzonrisom. Schválenie tohto lieku bude veľkou zmenou v liečbe BPDCN, pretože poskytuje klinickým lekárom cielenú liečbu na pomoc pacientom. Usilovne pracujeme na tom, aby sme Elzonris v Európe spustili v čo najkratšom čase."

Elzonris je cielená terapia pre CD123, ktorá bola prvýkrát komercializovaná spoločnosťou Stemline Therapeutics v Spojených štátoch. Spoločnosť je teraz súčasťou skupiny Menarini. Podľa podmienok akvizície akcionári spoločnosti Stemline získali neobchodovateľné alebo hodnotné právo (CVR). Po schválení Európskou komisiou dostane každý akcionár po dokončení prvého predaja Elzonrisu v ktorejkoľvek krajine EÚ-5 1,00 USD v hotovosti na akciu.

Liek Elzonris schválila americká FDA v decembri 2018 na liečbu detí a dospelých vo veku 2 rokov a starších z BPDCN vrátane pacientov s BPDNC, ktorí neboli liečení (predtým predtým) a ktorí boli liečení (liečení). Stojí za zmienku, že toto schválenie robí z Lieku Elzonris prvý liek schválený na liečbu BPDCN a prvý schválený cielený liek CD123.

BPDCN je agresívny a zriedkavý hematologický malígny nádor so zlou prognózou. Toto je liečebné pole s neuspokojených lekárskymi potrebami. Vlastnosti BPDCN môžu byť podobné niektorým ochoreniam, alebo môže byť nesprávne diagnostikovaný ako niektoré ochorenia, vrátane akútnej myeloidnej leukémie (AML), non-Hodgkinovho lymfómu (NHL), akútnej lymfocytovej leukémie (ALL) a myelodysplastického syndrómu Ochorenie, chronická myelogénna leukémia (CML) a iné malígne nádory s kožnými prejavmi. BPDCN sa zvyčajne nachádza v kostnej dreni a/alebo koži a môže zahŕňať aj lymfatické uzliny a vnútorné orgány. Diagnóza BPDCN je založená na imunodiagnostických triádach CD123, CD4 a CD56. CD123 (IL-3R) je kľúčovým markerom na identifikáciu BPDCN a rýchlo sa rozvíjajúcim cieľom v rôznych výskumoch liečby rakoviny.

Elzonris je cytotoxín s réžiou CD123, špeciálne navrhnutý pre cieľ CD123. Liečivo je rekombinantná fúzia ľudského IL- 3 a skráteného toxínu záškrtu (DT). Doména IL-3 dokáže konvertovať cytotoxické fragmenty DT. Sprievodca nádorové bunky vyjadrujúce CD123. Po internalizovaní nádorovými bunkami môže Elzonris nezvratne inhibovať syntézu bielkovín a indukovať apoptózu cieľových buniek.

V súčasnosti sa Elzonris vyhodnocuje aj v iných klinických štúdiách na liečbu iných CD123 pozitívnych indikácií, vrátane: chronickej myelomonocytovej leukémie (CMML), myelofibrózy (MF) a iných plánovaných indikácií.