Ocaliva (OCA, kyselina obeticholická) bola po tretíkrát odložená v Spojených štátoch a vedúca pozícia spoločnosti Intercept zostáva nezmenená!

Intercept Pharma je biofarmaceutická spoločnosť zameraná na vývoj a komercializáciu nových terapií na liečbu progresívnych, nevírusových ochorení pečene. Spoločnosť nedávno oznámila, že na základe diskusií, ktoré sa uskutočnili minulý týždeň, Úrad pre potraviny a liečivá USA (FDA) oznámil spoločnosti, že jej schôdza poradného výboru (AdCom), ktorá je predbežne naplánovaná na jún 9, {{ 2}}, bol odložený Obsah stretnutia zahŕňal liečivo spoločnosti' Ocaliva (kyselina obeticholová, OCA, kyselina obeticholová) na liečbu nealkoholickej steatohepatitídy (NASH) spôsobenej fibrózou pečene. nová lieková aplikácia (NDA). Po zverejnení správy cena akcií spoločnosti Intercept&# 39 klesla o 15%.

Oneskorenie bolo spôsobené potrebou agentúry FDA preskúmať ďalšie údaje, ktoré spoločnosť plánuje predložiť tento týždeň. Agentúra FDA uviedla, že v blízkej budúcnosti stanoví nový dátum AdCom. Intercept teraz predpokladá, že hodnotenie agentúry FDA týkajúce sa NDA prekročí cieľový akčný dátum v júni 26, 2020 v" Zákon o poplatkoch za užívanie liekov na predpis (PDUFA)" ;.

Koncom novembra 2019 prijala agentúra FDA NDA spoločnosti Ocaliva' udelila prioritné preskúmanie. Aplikácia NDA urýchľuje schválenie Ocalivy na liečbu fibrózy spôsobenej nealkoholickou steatohepatitídou (NASH). V tom čase FDA určil cieľový dátum PDUFA v marci 26, 2020.

Stojí za zmienku, že toto oneskorenie nie je prvýkrát, keď bolo oneskorené. V skutočnosti bol už 2 -krát odložený. Prvýkrát to bolo v polovici decembra 2019. Spoločnosť Intercept oznámila, že agentúra FDA oznámila spoločnosti, že odložila predbežný čas stretnutia AdCom do apríla 22, 2020 a cieľový dátum PDUFA sa podľa toho predĺžil. Po druhýkrát koncom marca 2020 spoločnosť Intercept opäť oznámila, že FDA odložila stretnutie AdCom až do júna 9 kvôli novej epidémii koronavírusovej pneumónie (COVID-19). Toto posledné oneskorenie je tiež tretím oneskorením.

V posledných 2 rokoch mnoho oponentov v oblasti NASH utrpelo neúspechy, vrátane Gilead Sciences, takže vedúce postavenie spoločnosti Intercept sa nezmenilo. Posledné oneskorenie nedovolí zvíťaziť nad ostatnými konkurentmi.

Očakáva sa, že v Spojených štátoch sa NASH stane hlavnou príčinou transplantácie pečene hneď po 2020. Po schválení bude Ocaliva prvou metódou, ktorá sa môže použiť na liečbu pacientov s fibrózou pečene spôsobenou NASH. Za zmienku stojí najmä to, že pokiaľ ide o NASH, OCA je jediným výskumným liekom, ktorý FDA udelil prielomovú kvalifikáciu na lieky (BTD). Je to tiež prvý výskumný liek na svete, ktorý vstúpil a je prvým, ktorý úspešne dokončil fázu III klinického skúšania. ,

V decembri 2019 boli v The Lancet publikované pozitívne výsledky strednodobej analýzy štúdie III. REGENERÁTU, v ktorej sa hodnotila Ocaliva (kyselina obeticholová, OCA) pri liečbe fibrózy spôsobenej nealkoholickou steatohepatitídou (NASH). (Lancet). Toto je tiež prvá recenzovaná publikácia, ktorá hodnotí pozitívne výsledky kľúčovej klinickej štúdie skúmaného lieku pre NASH.

Štúdia sa uskutočnila na pacientoch s štádiom 2 alebo 3 pečeňovej fibrózy v dôsledku NASH a vyhodnotila sa účinnosť a bezpečnosť dvoch dávok OCA (10 mg a 25 mg jedenkrát denne) v porovnaní s placebom.

V primárnej analýze účinnosti, na vopred naplánovanej 18-mesačnej strednodobej analýze v porovnaní s placebom, denný koncový bod dávky 25 mg 0CA dosiahol zlepšenie fibrózy (≥ 1 štádium) a NASH nezhoršil primárny koncový bod (p=0. 0002). Okrem toho, v porovnaní so skupinou s placebom, vyšší podiel pacientov v skupine liečenej dávkou 25 mg OCA dosiahol primárny cieľový bod eliminácie NASH a žiadne zhoršenie fibrózy pečene.

Zobair M. Younossi, profesorka a vedúca lekárskeho oddelenia Zdravotníckej fakulty Innova Fairfax, predseda riadiaceho výboru REGENERATE, a prvý autor článku, uviedol:" Prvá pozitívna štúdia fázy III v oblasti NASH predstavuje túto oblasť hepatológie. Skutočné rozvodie. Antifibrózový účinok pozorovaný po 18 mesiacoch liečby OCA v štúdii REGENERATE je zvlášť významný, pretože fibróza je najdôležitejším histologickým prediktorom zlyhania pečene a smrti u pacientov s NASH."

Ocaliva je agonista farnesoidného X receptora (FXR). FXR je jadrový receptor exprimovaný v pečeni a tenkom čreve. Je kľúčovým regulátorom žlčových kyselín, zápalov, fibrózy a metabolických ciest. V Spojených štátoch bol Ocaliva schválený na zaradenie do zoznamu v máji 2016 na liečenie primárnej biliárnej cholangitídy (PBC). V súčasnosti sa Ocaliva vyvíja na liečenie mnohých ďalších chronických ochorení pečene, vrátane NASH, primárnej sklerotizujúcej cholangitídy a biliárnej atrézie.

Nealkoholická steatohepatitída (NASH) je závažné progresívne ochorenie pečene spôsobené nadmernou akumuláciou pečeňového tuku, ktoré spôsobuje chronický zápal, čo vedie k progresívnej fibróze (zjazvenie), ktorá môže viesť k cirhóze, zlyhaniu pečene, rakovine pečene a smrti. Pokročilá fibróza je spojená s významným zvýšením morbidity a mortality súvisiacej s pečeňou u pacientov s NASH.

Podľa&"Nature GG"; časopis NASH sa stal druhou najbežnejšou príčinou transplantácie pečene po chronickej hepatitíde C v Spojených štátoch a očakáva sa, že sa stane hlavnou príčinou 2020. Trh NASH v súčasnosti dosiahol 40 mld. USD. Napriek naliehavým lekárskym potrebám však doteraz neboli schválené žiadne lieky na liečbu NASH.