Ryplazim (plazminogén) opäť požiadaný o zaradenie do zoznamu: prvá liečba vrodeného deficitu plazminogénu (C-PLGD)!

Liminal BioSciences je klinická biofarmaceutická spoločnosť zameraná na vývoj inovatívnych terapií na liečbu respiračných, pečeňových a obličkových chorôb hlavne súvisiacich s fibrózou. Spoločnosť nedávno oznámila, že znovu predložila žiadosť o licenciu na biologický produkt (BLA) pre Ryplazim (plazminogén) americkému FDA prostredníctvom svojej dcérskej spoločnosti Prometic Biotherapeutics v USA, ktorá sa používa na liečbu vrodeného nedostatku plazminogénu (C-PLGD). ). Pretože neexistuje schválená liečebná metóda, je C-PLGD oblasťou liečenia, ktorá má na svete značnú nenaplnenú potrebu. Ryplazim má potenciál byť prvým liekom schváleným FDA na liečbu C-PLGD.

C-PLGD je zriedkavé multisystémové ochorenie, ktoré má výrazný vplyv na zdravie a kvalitu života pacientov. Plazminogén je prirodzene sa vyskytujúci proteín, ktorý sa syntetizuje v pečeni a cirkuluje v krvi. Aktivovaný plazminogén, plazmín, je základnou zložkou fibrinolytického systému a hlavným enzýmom, ktorý rozpúšťa trombus a odstraňuje extravazovaný fibrín. Preto je plazminogén nevyhnutný pri hojení rán, migrácii buniek, remodelácii tkanív, angiogenéze a embryogenéze. Po narodení nemusí byť pacient schopný produkovať dostatok plazminogénu. Tento stav sa nazýva vrodený nedostatok plazminogénu (C-PLGD) alebo akútny alebo získaný nedostatok po traume alebo chorobe.

U pacientov s C-PLGD sa bude hromadiť rast fibrínu alebo lézie na povrchu sliznice celého tela. Mnoho prípadov je diagnostikovaných prvýkrát u detskej populácie. Ak nebudú včas ošetrené, môžu spôsobiť ochorenie orgánov. Z recenzovaných publikovaných správ vyplýva, že globálna prevalencia ochorenia môže byť 1,6 na milión.

Systém fibrinolýzy (zdroj obrázku: healthjade.net)

V kľúčovom klinickom skúšaní fázy 2/3 na liečbu C-PLGD bolo zaradených celkovo 15 pacientov s C-PLGD, vrátane 6 detí, ktorí dostávali Ryplazim na 48 týždňov. Všetci pacienti liečení Ryplazim po 12 týždňoch liečby minimálna hodnota úrovne ich osobnej aktivity plazminogénu dosiahla prinajmenšom zvýšenie v súlade s východiskovou hodnotou. Okrem toho sa všetkým pacientom s aktívnymi a viditeľnými léziami v priebehu štúdie ich lézie úplne vyliečili do 48 týždňov po začiatku liečby. Nežiaduce udalosti hlásené v klinických štúdiách boli mierne a nezaznamenali sa žiadne úmrtia, závažné nežiaduce udalosti alebo nežiaduce udalosti, ktoré by viedli k pozastaveniu štúdie.

V roku 2017 dostala spoločnosť Liminal BioSciences od FDA kompletný list odpovede (CRL) týkajúci sa spoločnosti Ryplazim BLA. Spoločnosť je presvedčená, že BLA opätovne predložená tentoraz vyriešila chyby súvisiace s určitými výrobnými postupmi uvedenými v CRL. Spoločnosť sa ďalej domnieva, že revidovaná BLA predstavuje opätovné predloženie triedy II, čo znamená, že FDA dokončí kontrolu a prijme rozhodnutie o schválení do 6 mesiacov od prijatia opätovného predloženia.

Predtým FDA udelil na liečenie C-PLGD označenie Ryplazim pre lieky na ojedinelé ochorenia (ODD) a označenie pre zriedkavé detské choroby (PRDD). To znamená, že ak bude spoločnosť Ryplazim schválená, spoločnosť Liminal BioSciences bude oprávnená na získanie poukazu na prioritnú kontrolu (PRV), ktorý je možné uplatniť na prioritné preskúmanie pri akýchkoľvek ďalších nových aplikáciách liekov a môže sa predať alebo previesť.

Moira Daniels, vedúca oddelenia regulačných záležitostí a zabezpečovania kvality v spoločnosti Liminal BioSciences, uviedla:" Ďakujeme všetkým zúčastneným stranám, ktoré neúnavne pracovali na tom, aby nám pomohli dosiahnuť tento míľnik, vrátane nášho profesionálneho tímu v oblasti výroby, kontroly kvality a klinického výskumu spoločnosti Liminal BioSciences a Vedci, pacienti a rodiny, ktorí podporujú plán rozvoja spoločnosti Ryplazim&# 39. Zaviazali sme sa poskytnúť pacientom prvý liečebný plán C-PLGD schválený FDA, ktorý bude mať pozitívny vplyv na život pacientov."