Národná správa liekov (NMPA) prijíma žiadosti o dve indikácie pre liečivo prvej triedy v triede gastrointestinálneho stromálneho nádoru s presným zameraním, avapritinibu.

V apríli 23, 2020, Keystone Pharmaceutical (Suzhou) Co., Ltd. (ďalej len 0010010 quot; Keystone Pharmaceutical 0010010 quot ;, Burza cenných papierov v Hongkongu) code: 2616) oznámil, že Národná správa liečiv (NMPA) prijala gastrointestinálne stromálne nádory (GIST). Nová žiadosť o marketing liečiva pre presne cielený liek avapritinib, pokrývajúci dve indikácie, pre nefunkčnú resekciu exónu {{6 }} mutácie (vrátane PDGFRA D 842 V mutácie) nesúce alfa receptor pre rastový faktor odvodený z krvných doštičiek (PDGFRA) Alebo dospelí pacienti s metastatickým GIST a dospelí pacienti so štvorriadkovým nechirurgickým alebo metastatickým GIST. Avapritinib je silný, vysoko selektívny perorálny inhibítor proti vyvíjaným génovým mutáciám KIT a PDGFRA, ktorý vyvinul partner spoločnosti Blueprint Medicines. Toto je tiež prvá nová žiadosť o zaradenie do zoznamu liekov, ktorú NMPA prijala od CStone Pharmaceuticals, čo predstavuje významný krok v obchodnej transformácii spoločnosti 0010010 # 39;

Každoročne približne 1 - 1 5 / 100 000 (14, 000 - 21 000) novo diagnostikovaných pacientov s GIST v Číne [Zhou Yanbing. Aktuálny stav diagnózy a liečby gastrointestinálnych stromálnych nádorov [J]. Chinese Journal of General Surgery, 2017, 032 (007): 549-552.], Asi 90% pacientov s GIST je spojených s génovými mutáciami KIT alebo PDGFRA. V januári tohto roku úrad FDA schválil jeho použitie na liečbu dospelých pacientov s mutáciami exónu 18 PDGFRA, ktoré nie sú chirurgicky resekovateľné alebo metastázujúce GIST. Stal sa prvým a na trhu presným liekom v USA bol uvedený na trh iba v Spojených štátoch. PDGFRA exónové 18 mutácie. Zacielenie na lieky.

Jiang Ningjun, predseda predstavenstva a generálny riaditeľ spoločnosti CStone Pharmaceuticals, uviedol: 0010010 quot; Iba tri mesiace po schválení avapritinibu americkou FDA v USA predložil CStone Pharmaceuticals avapritinib 0010010 # 39; s novými aplikáciami na obchodovanie s drogami na Taiwane a v Číne a dúfa, že to dokážu čoskoro prinesie tento druh prvotriednych liekov zameraných na presnosť so zameraním na pokročilých pacientov s GIST vo Veľkej Číne. Keď sa tempo komerčnej transformácie spoločnosti 0010010 # 39; naďalej zrýchľuje, v nasledujúcich mesiacoch CStone Pharmaceuticals dodá v Číne nové dôležité aplikácie liekov pre viacnásobné indikácie. {{0 }} Quot;

Profesor Shen Lin, zástupca dekana Pekingskej univerzity pre rakovinu, riaditeľ Oddelenia gastroenterológie a hlavný výskumný pracovník avapritinibu v Číne, uviedol: a u pacientov s GIST s liečbou štvrtej línie. Preukazuje veľmi dobrú protinádorovú aktivitu, je bezpečná a dobre tolerovaná. Vzhľadom na veľmi obmedzený prínos pacientov s existujúcimi terapiami majú tieto dva typy pacientov s GIST veľmi nevyhovujúce potreby liečby. Ako lekár očakávame nádej, že avapritinib bude schválený čo najskôr a stane sa novou možnosťou liečby pre pacientov s pokročilým GIST. 0010010 quot;

V novembri 2019 výročná schôdza CTOS oznámila výsledky klinickej štúdie NAVIGATOR fázy I s avapritinibom v mutáciách exónu 18 PDGFRA a pacientov, ktorí dostávali GIST štvrtej línie. Údaje k novembru 16, 2018 ukazujú:

1. 43 pacienti s exónom PDGFRA 1 8 a 1 1 1 pacienti s liečbou štvrtej línie dostali počiatočnú dávku avapritinibu 300 mg alebo 400 mg jedenkrát denne a účinnosť sa dá vyhodnotiť.

2. U pacientov s mutáciou 18 exónu PDGFRA bol ORR 86% (1 pacient bude potvrdený), stredná doba remisie (DOR) nebola dosiahnutá

3. Medzi pacientmi s GIST štvrtej línie dosiahol ORR 22% (1 pacient bude potvrdený), s priemerným DOR 10. 2 mesiacov.

Je potešujúce, že predbežné údaje z premosťovacej štúdie fázy I / II v Číne, ktorú vykonal CStone Pharmaceuticals, ukazujú, že bezpečnosť a farmakokinetické vlastnosti pacientov s pokročilým GIST v Číne sú v súlade s údajmi z globálnej štúdie NAVIGATOR a sú dobre tolerované.

Yang Jianxin, hlavný lekár spoločnosti CStone Pharmaceuticals, uviedol: V súčasnosti je liečbou pokročilého GIST v Číne hlavne postupné používanie inhibítorov tyrozínkinázy (TKI). Účinok je veľmi malý. Na druhej strane čínski pacienti štvrtej línie GIST čelia mnohým ťažkostiam, ako sú napríklad mutácie s viacnásobnou rezistenciou voči liekom a nedostatok účinných schválených terapií. Som veľmi rád, že súčasné údaje zo štúdie premeny avapritinibu v Číne sú v súlade s výsledkami globálnej štúdie NAVIGATOR a teším sa na jej včasný prínos pre pokročilejších pacientov s GIST, ktorí potrebujú inovatívne terapie. {{0} } Quot;

CStone Pharmaceuticals dosiahol exkluzívnu spoluprácu a autorizáciu s Blueprint Medicines a získal výhradné povolenie na vývoj a komercializáciu mnohých liekov vrátane avapritinibu vo Veľkej Číne. Blueprint Medicines si vyhradzuje právo vyvíjať a komercializovať súvisiace lieky v iných častiach sveta.

O lieku Avapritinib

Avapritinib je inhibítor mutantnej kinázy KIT a PDGFRA, ktorý sa skúma, je silný a vysoko selektívny. Je to inhibítor typu 1 kinázy používaný pri liečbe GIST a môže sa priamo viazať na aktívnu kinázovú konformáciu mutácií KIT a PDGFRA, čo vedie k aktivácii signalizácie po prúde. Avapritinib potvrdil inhibičný účinok mutácií KIT a PDGFRA v GIST. V súčasnosti je hlavný mechanizmus rezistencie na liečivá schválenej liečby vo Veľkej Číne spôsobený mutáciou aktivačnej slučky. Avapritinib potláča mutácie v tomto mieste, čo vedie k silnej klinickej aktivite.

Blueprint Medicines napreduje vo vývoji širších klinických programov pre avapritinib, vrátane GIST pre multi-line terapiu a pokročilej, inertnej a fajčiacej systémovej mastocytózy (SM).

Avapritinib je inhibítor kinázy schválený americkou FDA pod názvom produktu AYVAKITTM na liečbu dospelých pacientov s nechirurgicky vyrezaným alebo metastatickým GIST nesúcich mutáciu 18 exónu PDGFRA D ({2}} V)) ,

Avapritinib nebol schválený americkým FDA na liečbu akýchkoľvek iných indikácií a TFDA, NMPA ani iné regionálne zdravotné regulačné orgány neschválili žiadne indikácie.