Spojené kráľovstvo schvaľuje tretiu indikáciu epidyolexu: liečba epilepsie súvisiacej s tuberkulóznou sklerózou (TSC)!

GW Pharma, dcérska spoločnosť spoločnosti Jazz Pharmaceuticals, je globálnym lídrom vo výskume a vývoji terapeutických produktov z kanabinoidov odvodených z rastlín. Je odhodlaná objavovať, vyvíjať a uvádzať na trh nové terapeutické lieky z kanabisu. Spoločnosť GW Pharma nedávno oznámila, že Spojené kráľovstvo pre lieky a zdravotnícke výrobky (MHRA) schválilo novú indikáciu perorálnych tekutých prípravkov Epidyolex (kanabidiol, CBD): ako adjuvantnú liečbu pre pacientov vo veku ≥ 2 roky. Záchvaty súvisiace so syndrómom tuberóznej sklerózy (TSC).

Schválenie MHRA platí pre Anglicko, Wales a Škótsko. Odhaduje sa, že vo Veľkej Británii je 3700-11 000 pacientov s TSC. TSC môže spôsobiť, že až 85% pacientov vyvinie epilepsiu a až 60% z nich nereaguje na štandardné antiepileptické lieky. MHRA' schválenie indikácie Epidyolex TSC je hlavným pokrokom v populácii pacientov s TSC vo Veľkej Británii, z ktorých mnohí budú môcť ťažiť z tejto novej terapie.

Spoločnosť GW pôvodne získala povolenie na uvedenie lieku Epidylex na trh v Spojenom kráľovstve v septembri 2019: u pacientov vo veku ≥ 2 roky adjuvantná liečba záchvatov spojených s Lennox-Gastautovým syndrómom (LGS) a Dravetovým syndrómom (DS). Toto schválenie indikácie TSC predstavuje štvrté schválenie indikácie kanabinoidných liekov pre GW vo Veľkej Británii.

Vo februári tohto roku oznámila spoločnosť Jazz Pharma akvizíciu spoločnosti GW Pharma za 7,2 miliardy USD. Jedná sa o doposiaľ najväčšiu akvizíciu v kanabisovom priemysle a kľúčový krok pre Jazz, aby vstúpil do farmaceutickej oblasti kanabinoidov. Po zlúčení sa Jazz stane lídrom v oblasti neurovedy.

Epidyolex/Epidiolex je prvé kanabinoidné liečivo získané z rastlín schválené na liečbu epilepsie v USA a Európe. Liečivo je orálny, tekutý prípravok z vysoko čistého extraktu CBD. CBD je nepsychologická zložka získaná z konopnej rastliny a má rôzne farmakologické účinky na nervový systém. Veľký počet štúdií ukázal, že CBD má zjavné antiepileptické a antikonvulzívne účinky a má menej vedľajších účinkov ako existujúce antiepileptické lieky.

V USA bol liek Epidiolex schválený pre 3 indikácie: pre pacientov vo veku ≥ 1 rok, adjuvantná liečba záchvatov súvisiacich s LGS, DS a TSC. V Európe bol liek Epidyolex schválený aj pre 3 indikácie: (1) ako adjuvantná terapia u pacientov vo veku ≥ 2 roky na liečbu záchvatov spojených s TSC; (2) ako adjuvans v kombinácii s klobazamom, používa sa u pacientov vo veku ≥ 2 roky na liečbu záchvatov súvisiacich s LGS a DS. V USA a Európskej únii bolo spoločnosti Epidylex/Epidiolex udelené označenie lieku na ojedinelé ochorenia na liečbu záchvatov spojených s DS, LGS a TSC. Každá choroba je zriedkavým, závažným a v detstve rezistentným typom epilepsie.

TSC je zriedkavé a závažné genetické ochorenie, ktoré sa vyskytuje v detstve. Epilepsia je najčastejším neurologickým znakom TSC. TSC môže spôsobiť epilepsiu až u 85% pacientov a až 60% pacientov nereaguje na štandardné antiepileptické lieky a ide o kŕče rezistentné na lieky. Existuje značná potreba nových spôsobov liečby záchvatov spojených s TSC. Údaje z klinickej štúdie fázy III ukázali, že v porovnaní s placebom Epidiolex významne znížil refraktérne záchvaty súvisiace s TSC (vrátane fokálnych a generalizovaných) a zlepšil celkový stav pacienta. Epidyolex/Epidiolex poskytne dôležitú možnosť liečby pre populáciu pacientov s TSC.