Americký FDA schválil Ryplazim (plazminogén): Prvý liek na liečbu nedostatku plazminogénu!

Spoločnosť Liminal BioSciences nedávno oznámila, že americký Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) schválil spoločnosť Ryplazim (plazminogén, človek-tvmh) na liečbu pacientov s deficitom plazminogénu typu 1 (hypoplazminogenémia). Za zmienku stojí, že Ryplazim je prvý liek schválený FDA na liečbu nedostatku plazminogénu. Toto je zriedkavé genetické ochorenie, ktoré môže poškodiť normálne fungovanie tkanív a orgánov a spôsobiť slepotu.

Pri schvaľovaní spoločnosti Ryplazim vydal FDA aj Liminal BioSciences poukaz na kontrolu priority zriedkavých pediatrických chorôb (PRV), aby spoločnosť odmenil za mimoriadny prínos pri vývoji nových liekov na zriedkavé choroby. Poukaz je možné uplatniť na prioritné preskúmanie akýchkoľvek ďalších aplikácií nových liekov a je možné ho predať alebo previesť.

Bruce Pritchard, generálny riaditeľ spoločnosti Liminal BioSciences, uviedol: „Toto schválenie je dôležitým míľnikom pre spoločnosť Liminal, pacientov, opatrovateľov a lekárov. Sme veľmi radi, že Ryplazim bude poskytovať služby pacientom s vrodeným nedostatkom plazminogénu v Spojených štátoch. Liečba. Získaný poukaz na prioritnú kontrolu (PRV) pre zriedkavé pediatrické ochorenia má tiež potenciál poskytnúť spoločnosti Liminal nezriedenú hotovosť na podporu nášho pokračujúceho úsilia o pokrok a rozšírenie našej stratégie výskumu a vývoja s malými molekulami."

Nedostatok plazminogénu je zriedkavé multisystémové a genetické ochorenie, ktoré má výrazný vplyv na zdravie a kvalitu života pacientov. U všetkých pacientov s nedostatkom plazminogénu sú hladiny plazminogénu významne znížené.

Plazminogén je prirodzene sa vyskytujúci proteín, ktorý sa syntetizuje v pečeni a cirkuluje v krvi. Aktivovaný plazminogén, plazmín, je základnou zložkou fibrinolytického systému a hlavným enzýmom, ktorý rozpúšťa trombus a odstraňuje extravazovaný fibrín. Preto je plazminogén nevyhnutný pri hojení rán, migrácii buniek, remodelácii tkanív, angiogenéze a embryogenéze. Nedostatok plazminogénu vedie k akumulácii fibrínu, čo vedie k rozvoju lézií, a tým k zhoršeniu normálnej funkcie tkanív a orgánov. Ak tieto lézie postihujú oko, môže to viesť k slepote.

Účinnou látkou lieku Ryplazim je plazminogén, ktorý sa extrahuje a čistí z ľudskej plazmy. Liečba Ryplazim pomáha zvyšovať hladinu plazminogénu v plazme, dočasne upravovať nedostatok plazminogénu, znižovať alebo eliminovať choroby.

Cesta aktivácie plazminogénu (zdroj obrázku: GeneReviews)

Účinnosť Ryplazimu u pediatrických a dospelých pacientov s nedostatkom plazminogénu typu 1 bola potvrdená v jednom ramene v otvorenej klinickej štúdii. Do štúdie bolo zaradených 15 pacientov, ktorých základné hladiny aktivity plazminogénu boli medzi&<5% až="" 45%="" normálnych="" hodnôt.="" všetci="" pacienti="" dostávali="" dávku="" ryplazim="" 6,6="" mg="" kg="" raz="" za="" 2-4="" dni="" a="" pokračovali="" v="" liečbe="" po="" dobu="" 48="" týždňov="" tak,="" aby="" ich="" minimálna="" hladina="" aktivity="" plazminogénu="" bola="" minimálne="" o="" 10%="" vyššia="" ako="" východisková="" hodnota,="" a="" choroba="" bola="" liečená.="" klinické="">

Účinnosť je založená na celkovej miere klinického úspechu po 48 týždňoch, definovanej ako 50% pacientov s viditeľnými alebo inými merateľnými neviditeľnými léziami, s najmenej o 50% zlepšením počtu / veľkosti alebo funkčného dopadu lézií na východiskovú hodnotu. Výsledky ukázali, že všetci pacienti, ktorí mali pri vstupnom vyšetrení nejaké lézie, zlepšili počet alebo veľkosť lézií najmenej o 50%. V tejto štúdii bol Ryplazim dobre tolerovaný.

Schválenie spoločnosti Ryplazim pre uvedenie na trh predstavuje dôležitý bod obratu, pretože poskytuje pacientom s deficitom plazminogénu typu 1 prvú a veľmi potrebnú terapiu a poskytuje pacientom a rodinám novú možnosť kontroly symptómov ochorenia.