Americký FDA schvaľuje aktualizáciu štítku Aduhelm na beta -amyloidovú protilátku

Spoločnosť Biogen a jej partner Eisai nedávno oznámili, že americký úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) schválil aktualizáciu označenia injekčnej liekovky Aduhelm (aducanumab-avwa) 100 mg/ml. Táto aktualizácia obsahuje pridanie určitého obsahu do sekcie indikácií a použitia (časť 1) s cieľom zdôrazniť štádium ochorenia študovaného v klinických skúškach (aktualizovaný obsah je podčiarknutý kurzívou a zvýraznený žltou farbou):

Aduhelm je vhodný na liečbu Alzheimerovej' choroby (AD). Aduhelm by mal najskôr začať liečbu pacientov s AD s miernou kognitívnou poruchou alebo s miernou demenciou v počiatočnom štádiu ochorenia. Ide o populáciu liečenú v klinických štúdiách. V súčasnosti nie sú k dispozícii žiadne údaje o bezpečnosti alebo účinnosti lieku Aduhelm na liečbu v skoršom alebo neskoršom štádiu skúmaného ochorenia. Táto indikácia bola schválená zrýchleným schvaľovacím procesom založeným na znížení počtu beta amyloidových plakov pozorovaných u pacientov liečených Aduhelmom. Pokračujúce schválenie tejto indikácie môže závisieť od overenia klinického prínosu v potvrdzujúcich klinických skúškach.

Alfred Sandrock, vedúci oddelenia výskumu&D v spoločnosti Biogen, povedal: „Na základe nášho pokračujúceho dialógu s predpisujúcimi lekármi, FDA a obhajcami pacientov sme predložili túto aktualizáciu štítka, aby sme bližšie objasnili pacientov študovaných v troch klinických štúdiách Aduhelmu. skúškach, ktoré podporujú schválenie. Komunita. Keďže sa klinická prax prispôsobuje tomuto dôležitému prvému plánu liečby, sľubujeme, že budeme naďalej načúvať potrebám komunity."

Táto aktualizácia objasňuje indikácie zvýraznením informácií o štádiu ochorenia študovaného v klinickom skúšaní Aduhelm. Bojian a Eisai si v minulosti vymenili informácie o výskumnej populácii, vrátane vyhlásenia spoločnosti vydaného 23. júna 2021.

AD je nevratné a progresívne ochorenie mozgu, ktoré pomaly ničí pamäť a myslenie ľudí' a v konečnom dôsledku zničí schopnosť vykonávať jednoduché úlohy. Aj keď konkrétna príčina AD nie je úplne objasnená, je charakterizovaná zmenami v mozgu, vrátane amyloidových plakov a neurofibrilárnych (tau) spleti, ktoré vedú k strate neurónov a ich spojení. Tieto zmeny ovplyvňujú pamäť a myslenie človeka'

V júni tohto roku dostal Aduhelm zrýchlený súhlas od amerického FDA na liečbu AD. Aduhelm predstavuje prvý liek svojho druhu, ktorý bol schválený na liečbu AD, prvú novú terapiu schválenú na liečbu AD od roku 2003 a prvú terapiu základnej patofyziológie AD.

Vedci hodnotili účinnosť lieku Aduhelm u celkovo 3482 pacientov v 3 oddelených klinických štúdiách (štúdia 1: NCT02484547; štúdia 2: NCT02477800; štúdia 3: NCT01677572). Tieto štúdie zahŕňajú dvojito zaslepené, randomizované, placebom kontrolované štúdie dávkového rozsahu u pacientov s AD. U pacientov liečených liekom Aduhelm mali amyloidné β plaky významnú dávku a časovo závislé zníženie, zatiaľ čo pacienti v kontrolnej skupine nemali žiadne zníženie β amyloidových plakov.

Tieto výsledky podporujú zrýchlené schválenie Aduhelmu', ktoré je založené na náhradnom koncovom bode zníženia plakov amyloidu beta v mozgu, čo je charakteristickým znakom AD. V štúdii bolo na kvantifikáciu amyloidných β plakov použité zobrazovanie pomocou pozitrónovej emisnej tomografie (PET), aby sa odhadla hladina amyloidných β plakov v komplexoch oblastí mozgu, u ktorých sa očakáva, že budú široko ovplyvnené patológiou AD, a porovnať výsledky s tí očakávaní. Porovnávali sa oblasti mozgu postihnuté touto patológiou.