FDA schvaľuje Fintepla

27. júna FDA schválila perorálny roztok amfetamínu na flétnu Zogenix' Fintepla (predtým ZX008) pre syndróm Dravet starší ako 2 roky. Toto schválenie je založené na výsledkoch dvoch dvojito zaslepených kontrolovaných pokusov. Fintepla znižuje počet spasticít za mesiac o 50-60% v porovnaní s placebom na pozadí štandardnej liečby, a miera zníženia epilepsie najmenej o 50% je tiež výrazne vyššia ako u placeba. Hoci klinické štúdie s viac ako 700 ľuďmi nezistili, že táto dávka lieku Fintepla spôsobila kardiotoxicitu, ale z dôvodu Fen-Phenovho prípadu má dnes toto schválenie dve čierne ochorenia srdcových chlopní (VHD) a pľúcnu hypertenziu (PAH). Škatuľa upozorňuje, že produkt sa musí predávať prostredníctvom systému REMS. Spoločnosť Fintepla už predtým získala prioritu agentúry FDA a kvalifikácie týkajúce sa liekov na ojedinelé ochorenia. Dnes ZGNX prvýkrát získal súhlas s tým, aby sa Fintepla zvýšil o 24%, ale obavy investorov týkajúce sa varovania v čiernej skrinke spôsobili, že ZGNX skĺzol pod 13%, aby sa uzavrel.

Analýza zdroja liečiva

Ochorenie Dravet' je zriedkavá závažná epilepsia s odhadovaným výskytom 1 z 20 000 až 20 000. Väčšina tohto ochorenia je spôsobená inaktivačnou mutáciou génu nazývaného SCN1A (kódujúci iónový kanál), ale neexistujú žiadne lieky na zmenu ochorenia pre tento cieľ a lieky, ktoré sa predávajú v zásade, kontrolujú príznaky. Spoločnosť GW Pharma začala pripravovať kanabisdiol (CBD) rok predtým. Pri tomto ochorení bolo testované aj liečivo po pôrode depresie, neurosteroidný hormón Zulresso, a Fintepla je agonista 5HT receptorov. Tieto lieky samozrejme nesúvisia s SCN1A.

Fintepla je jednou zo zložiek Fen-Phenu, amfetamínu. Tento liek spôsobil obéznym pacientom a pôvodnému výrobcovi Wyeth obrovské straty. Stále prebieha ďalší súdny proces, podobný drogovému mediátorovi. Minulý rok bola francúzska farmaceutická spoločnosť Servier obvinená z nadmernej propagácie tejto drogy. Existuje mnoho príkladov stiahnutia liekov z trhu a najznámejšou je reakcia. Droga, ktorá neskôr vyvolala viac ako 10 000 detských tragédií tuleňov, sa stala účinným liekom pre mnohopočetný myelóm. Jeho jednoduchý derivát Revlimid je teraz kráľom liekov s malými molekulami. Ďalší analóg, Pomalyst, bol schválený pre sarkóm Kaposi' minulý mesiac. , Očakáva sa tiež, že inhibítor COX2 Wanluo, ktorý kedysi poškodil ekonomiku a povesť Merck', sa vráti do riek a jazier v poslednom čase a je určený na použitie na hemofilickú artropatiu spôsobenú preťažením kĺbov u pacientov s hemofíliou.

Ochorenie Dravet' je zriedkavá závažná epilepsia s odhadovaným výskytom 1 z 20 000 až 20 000. Väčšina tohto ochorenia je spôsobená inaktivačnou mutáciou génu nazývaného SCN1A (kódujúci iónový kanál), ale neexistujú žiadne lieky na zmenu ochorenia pre tento cieľ a lieky, ktoré sa predávajú v zásade, kontrolujú príznaky. Spoločnosť GW Pharma začala pripravovať kanabisdiol (CBD) rok predtým. Pri tomto ochorení bolo testované aj liečivo po pôrode depresie, neurosteroidný hormón Zulresso, a Fintepla je agonista 5HT receptorov. Tieto lieky samozrejme nesúvisia s SCN1A. Fintepla je jednou zo zložiek Fen-Phenu, amfetamínu. Tento liek spôsobil obéznym pacientom a pôvodnému výrobcovi Wyeth obrovské straty. Stále prebieha ďalší súdny proces, podobný drogovému mediátorovi. Minulý rok bola francúzska farmaceutická spoločnosť Servier obvinená z nadmernej propagácie tejto drogy. Existuje mnoho príkladov stiahnutia liekov z trhu a najznámejšou je reakcia. Droga, ktorá neskôr vyvolala viac ako 10 000 detských tragédií tuleňov, sa stala účinným liekom pre mnohopočetný myelóm. Jeho jednoduchý derivát Revlimid je teraz kráľom liekov s malými molekulami. Ďalší analóg, Pomalyst, bol schválený pre sarkóm Kaposi' minulý mesiac. , Očakáva sa tiež, že inhibítor COX2 Wanluo, ktorý kedysi poškodil ekonomiku a povesť Merck', sa vráti do riek a jazier v poslednom čase a je určený na použitie na hemofilickú artropatiu spôsobenú preťažením kĺbov u pacientov s hemofíliou. Včera bolo spomenuté, že nesprávne použitie alebo nedostatočná optimalizácia prvého lieku bude mať negatívny dopad na celý mechanizmus. Zoznam Fintepla môže viesť k tomu, že bezpečnejší agonisti 5HT receptorov venujú väčšiu pozornosť liečbe tohto závažného ochorenia. Amfetamín, bezpečnejší analóg Belviq, sa predáva ako liek na chudnutie, ale pre slabý predaj sa prvýkrát predal spoločnosti Eisai. Tento rok bola požiadaná o stiahnutie z trhu kvôli riziku nádoru. Aj keď Belviq preukázal pomocou retrospektívnej analýzy nízku mieru rizika nádoru, je určite lepší ako Fintepla. Ak je dávka tiež znížená, môže byť účinná pri epilepsii. Bezpečnosť by mala byť dominantná.

Nesprávne použitie fluamfetamínu pred incidentom a vyhodnotenie charakterizácie u zebrafisha neskôr zohralo dôležitú úlohu v jeho správnom názve, ale dôležitým dôvodom je to, že choroba Dravet' je závažnejšia ako chudnutie a môže tolerovať určitú stranu. účinky. Či už nejaký liek stojí za použitie, je riskantnejšie a výhodnejšie. Pohotovostná medicína a cukrovka ICU&# 39 s viac ako desiatimi liekmi má úplne odlišné bezpečnostné požiadavky. Nástup pacientov s liekom Dravet je skorý (asi jeden rok), častý a bolestivý, závažný môže spôsobiť smrť. Okrem toho veľká väčšina pacientov po začatí epilepsie významne spomalila svoj intelektuálny vývoj, čo je obrovská záťaž. Minulý rok Johnson& Práškový prípravok Johnson' K, Spravato, bol schválený na ťažkú ​​depresiu. Tieto lieky, ktoré spôsobili pacientom veľké škody, sa môžu objaviť znova. Ukazuje, že bez ohľadu na to, či ide o magické liečivo, ako je metformín alebo tŕň, ako je fenfluramín, nájdenie najlepšieho použitia produktu trvá dlho a je náročné. Ak je výskum dostatočný, hranica medzi drogami a drogami nemusí byť taká veľká, ako sa predpokladá.