FDA schvaľuje marketing inovatívnej narkolepsie

Spoločnosť Jazz Pharmaceuticals dnes oznámila, že Úrad pre potraviny a liečivá (FDA) USA schválil perorálny roztok Xywav (vápnik, horčík, draslík a nátriumoxybutyrát) 21. júla 2020 na liečbu narkolepsie vo veku 7 rokov a starších. Pacient' s kataplexiou alebo nadmernou ospalosťou počas dňa (EDS). Xywav je produkt nátriumoxybutyrátu. Jeho jedinečné katiónové zloženie má za následok obsah sodíka o 92% nižší ako súčasná štandardná liečba oxybutyrátom sodným u týchto pacientov, čím sa znižuje riziko nadmerného príjmu sodíka u pacientov.

Narkolepsia je chronické a zriedkavé neurologické ochorenie. Pacient má príznaky ospalosti kvôli neschopnosti normálne regulovať cyklus spánku a bdelosti. Väčšina narkolepsie je spôsobená nedostatkom hypokretínu (neuropeptid v mozgu, ktorý podporuje dynamickú rovnováhu spánku a bdelosti). Medzi päť hlavných príznakov narkolepsie patrí nadmerná ospalosť počas dňa, náhly nástup svalovej slabosti (kataplexia), prerušený spánok v noci, halucinácie spánku a paralýza spánku. Všetci ľudia s narkolepsiou budú mať príznaky, že počas dňa nebudú schopní byť hore a bdelí.

Xywav, tiež známy ako JZP-258, je nový typ oxybutyrátovej drogy zloženej z jedinečných katiónov. V porovnaní s Xyrem (nátriumoxybutyrát), ďalším inhibítorom centrálneho nervového systému používaným spoločnosťou Jazz na liečbu narkolepsie, je obsah sodíka znížený o 92%, čo zvyšuje dlhodobú bezpečnosť pacientov' lieky. V súčasnosti jeho presný mechanizmus účinku ešte nebol potvrdený. Predpokladá sa, že terapeutický účinok JZP-258 na narkolepsiu je založený na regulácii receptorov GABAB počas spánku. Okrem toho je JZP-258 tiež v klinickej štúdii fázy 3 na liečenie idiopatickej hypersomnie.

Schválenie lieku Xywav spoločnosťou FDA je založené na globálnej dvojito zaslepenej, placebom kontrolovanej, randomizovanej multicentrickej klinickej štúdii fázy 3, ktorá preukázala účinnosť a bezpečnosť lieku Xywav pri liečbe kataplexie a EDS u pacientov s narkolepsiou. Štúdia zahŕňala 201 pacientov. V porovnaní so skupinou s placebom preukázal Xywav vysoko štatisticky významný rozdiel v počte epizód kataplexie za týždeň a skóre škály Epworth Sleepiness Scale (p&<>

GG "Na základe účinnosti preukázanej v klinickom projekte je schválenie Xywav&# 39 veľmi dôležité pre pacientov s kataplexiou alebo EDS v súvislosti s narkolepsiou, GG"; vedúci klinického skúšania fázy 3, Richard, klinický docent na Lekárskej fakulte Univerzity v Južnej Karolíne, Dr. K. Bogan povedal:" To môže pacientom pomôcť lepšie dodržiavať odporúčania denného príjmu sodíka. Nadmerný príjem sodíka je spojený so zvýšeným krvným tlakom, hypertenziou, mozgovou príhodou a inými kardiovaskulárnymi chorobami."