Protalix / Caseyho dlhodobo pôsobiaca α-galaktozidáza Produkt pegunigalsidáza alfa bol skontrolovaný americkým FDA ako prioritný!

Protalix BioTherapeutics je biofarmaceutická spoločnosť zameraná na vývoj, výrobu a komercializáciu rekombinantných terapeutických proteínov produkovaných patentovaným systémom expresie proteínov rastlinných buniek ProCellEx®. Spoločnosť a jej partner Chiesi Global Rare Diseases, dcérska spoločnosť skupiny Chiesi Group, nedávno oznámili, že americký Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) prijal žiadosť o licenciu biologického produktu pegunigalsidázy alfa (PRX-102)&# 39 (BLA) ) a bolo udelené prioritné preskúmanie. Liečivo je dlhodobo pôsobiaca, rekombinantná, pegylovaná, zosieťovaná a-galaktozidáza A na liečbu dospelých pacientov s Fabryho chorobou. V januári 2018 FDA udelil Fast Track Status (FTD) pegunigalsidázy alfa.

BLA bola predložená prostredníctvom zrýchleného schvaľovacieho procesu FDA a FDA určila cieľový dátum akcie zákona o poplatkoch za užívanie liekov na predpis (PDUFA) na 27. januára 2021. FDA uviedla, že v súčasnosti neplánuje zvolať schôdzu poradného výboru na prediskutovať žiadosť.

Toto predloženie BLA obsahuje kompletný súbor údajov z predklinických, klinických a výrobných procesov vrátane dokončenej klinickej štúdie pegunigalsidázy alfa fázy I / II, súvisiacich štúdií expanzie po klinickej štúdii fázy I / II a štúdie premeny BRIDGE fázy III Priebežné klinické údaje , priebežné hodnotenie štúdií liečby pegunigalsidázou alfa v dávke 1 mg / kg každý druhý týždeň.

Fabryho choroba je dedičné ochorenie viazané na X, pri ktorom je defektný gén lokalizovaný na dlhom ramene X chromozómu. Toto ochorenie je dôsledkom poruchy génu α-galaktozidázy, ktorá vedie k poruche aktivity alfa-galaktozidázy v lyzozóme, čo vedie k tuku nazývanému globotriaosylceramid (Gb3). Látky sa naďalej hromadia na stenách krvných ciev po celú dobu. telo.

Fabryho choroba je zriedkavé ochorenie postihujúce jednu osobu zo 40 000 - 60 000. Pacient má poruchu α-galaktozidázy, ktorá je zvyčajne zodpovedná za odbúravanie Gb3. Abnormálna akumulácia Gb3 s postupom času rastie. Preto sa Gb3 hromadí hlavne v krvi a stenách krvných ciev. Konečné následky ukladania Gb3 zahŕňajú bolesť a periférne senzorické poškodenie, zlyhanie orgánov, najmä obličky, ale aj srdce a cerebrovaskulárny systém.

Pegunigalsidáza alfa (PRX-102) je chemicky upravená stabilná verzia rekombinantného enzýmu α-galaktozidázy-A exprimovaného v bunkovej kultúre rastlín. Proteínové podjednotky sú chemicky zosieťované s krátkym PEG na kovalentnú väzbu za vzniku molekúl s jedinečnými farmakokinetickými parametrami. V klinických štúdiách je cirkulujúci polčas pegunigalsidázy alfa asi 80 hodín. Cieľom vývoja pegunigalsidázy alfa je vyriešiť pretrvávajúce nenaplnené klinické potreby populácie pacientov s Fabryho chorobou.

Protalix sa zameriava na vývoj a komercializáciu rekombinantných terapeutických proteínov prostredníctvom svojho patentovaného systému expresie rastlinných buniek ProCellEx®. Protalix je prvou spoločnosťou, ktorá bola schválená americkým Úradom pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) a ktorá produkuje bielkoviny prostredníctvom expresného systému suspenzie rastlinných buniek. Unikátny expresný systém Protalix&# 39 predstavuje nový spôsob vývoja rekombinantných proteínov v priemyselnom meradle.

Prvý produkt spoločnosti, taligluceráza alfa (Elelyso), bol schválený americkým úradom FDA v máji 2012 a následne bol schválený regulačnými agentúrami v iných krajinách ako dlhodobá enzýmová substitučná liečba (ERT). Na liečbu dospelých a pediatrických pacientov s Gaucherovou chorobou typu 1. Protalix udelil spoločnosti Pfizer globálne práva na vývoj a komercializáciu taliglucerázy alfa a Protalix si vyhradzuje všetky práva v Brazílii.

V súčasnosti plynovod Protalixu obsahuje proprietárne verzie rekombinantných terapeutických proteínov pre existujúci farmaceutický trh, vrátane: (1) pegunigalsidázy alfa, vylepšenej verzie rekombinantnej ľudskej α-galaktozidázy používanej na liečbu Fabryho choroby; (2) OPRX-106, proteínová orálna protizápalová terapia na liečenie Fabryho choroby; (3) alidornáza alfa, liečba cystickej fibrózy; (4) PRX-115, rekombinantný polyetylén dva exprimované v rastlinných bunkách alkoholický enzým, lieči dnu. Protalix a Chiesi spolupracujú na vývoji a komercializácii pegunigalsidázy alfa v USA a mimo USA.