Významný pokrok za desať rokov radikálnej akútnej liečby: BXCL501 (sublingválny film dexmedetomidínu) je v USA predmetom kontroly!

BioXcel Therapeutics (BTI) je klinická biofarmaceutická spoločnosť zameraná na používanie nových metód umelej inteligencie pri vývoji transformačných liekov v oblasti neurovied a imunoonkológie. Spoločnosť nedávno oznámila, že americký Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) prijal novú aplikáciu lieku (NDA) na BXCL501 (sublingválny film dexmedetomidínu), ktorý sa používa na schizofréniu a bipolárnu poruchu I Akútna liečba agitácie súvisiacej s typom a typom II .

Podľa&„Zákon o poplatkoch za užívanie liekov na predpis GG“; (PDUFA), cieľovým dátumom pre rozhodnutie FDA o NDA je 5. január 2022. V súčasnosti FDA neplánuje zvolať schôdzu poradného výboru na prerokovanie žiadosti. Ak bude schválený, BXCL501 bude predstavovať prvý veľký pokrok v akútnej liečbe schizofrénie a agitácie súvisiacej s bipolárnymi poruchami za posledné desaťročie.

BXCL501 je patentovaný, patentovo chránený, orálne rozpustený dexmedetomidínový (dexmedetomidínový) filmový prípravok; dexmedetomidín je selektívny agonista receptora α2a, klinicky používaný ako intravenózny prípravok. Na liečbu agitácie a abstinenčných príznakov. BioXcel verí, že BXCL501 sa potenciálne zameriava na kauzálny mechanizmus miešania. Účinky proti agitácii boli pozorované vo viacerých klinických štúdiách s rôznymi neuropsychiatrickými chorobami, vrátane agitácie súvisiacej so schizofréniou (SERENITY I) a agitácie súvisiacej s bipolárnou poruchou (SERENITY II), agitácie súvisiacej s demenciou (TRANQUILITY).

Predtým americký FDA udelil BXCL501 prelomové označenie lieku (BTD) pre akútnu liečbu agitácie súvisiacej s demenciou a rýchle označenie (FTD) pre akútnu liečbu agitácie súvisiace so schizofréniou, bipolárnou poruchou a demenciou.

BXCL501 mechanizmus účinku

Miešanie je bežným a ťažko kontrolovateľným príznakom spojeným s rôznymi neuropsychiatrickými chorobami, vrátane schizofrénie a bipolárnych porúch typu I a typu II. V súčasnosti je agitácia stále rastúcou lekárskou záťažou. Odhaduje sa, že iba tieto dve choroby majú v Spojených štátoch asi 9 miliónov dospelých pacientov a viac ako 3 milióny ľudí každý rok zažívajú nepokoj. V priemere sa u pacientov s týmito chorobami vyskytne každý rok viac ako tucet záchvatov, z ktorých väčšina vyžaduje liečbu.

Včasná identifikácia a včasný zásah na zníženie agitácie sú nevyhnutné, aby sa zabránilo eskalácii symptómov a prejavu agresie. Usmernenia o osvedčených postupoch podľa konsenzu odborníkov naznačujú, že agitácia by sa mala kombinovať s technikami sedácie na základe správania, relaxáciou reči a liekmi, ktoré pacient dobrovoľne prijíma bez toho, aby bol nútený, a cieľom farmakológie je sedácia pomocou GG, ale nie nadmerná sedácia." Neinvazívna liečba, ktorá môže poskytnúť rýchlu a trvalú úľavu od príznakov, môže pomôcť vyhnúť sa nákladným a traumatickým donucovacím opatreniam, ako je fyzická zdržanlivosť a izolácia, ktoré môžu viesť k hospitalizáciám a predĺženým pobytom.

Chemická štruktúra dexmedetomidínu (zdroj obrázku: wikidata.org)

BXCL501 NDA je podporený údajmi z 2 randomizovaných, dvojito zaslepených, placebom kontrolovaných štúdií fázy 3 s paralelnými skupinami (SERENITY I a SERENITY II). Tieto dve štúdie osobitne hodnotili BXCL501 pre akútnu liečbu schizofrénie a agitácie súvisiacej s bipolárnou poruchou typu I a typu II. V týchto dvoch štúdiách bol BXCL501 dobre tolerovaný a dosiahol primárne a sekundárne cieľové ukazovatele pri dávkach 120 μg aj 180 μg, čo naznačuje, že vo viacerých stupniciach miešania bol v porovnaní s placebom štatisticky významný a porovnaný s východiskovou úrovňou. Rýchle a trvalé zlepšenie.

Vimal Mehta, generálny riaditeľ spoločnosti BioXcel, uviedol:" Predloženie NDA predstavuje dôležitý míľnik v našom cieli poskytnúť nové možnosti liečby pre milióny pacientov so schizofréniou a bipolárnou poruchou. Veríme, že ak bude BXCL501 schválený, bude to Predstavuje významné zlepšenie agresívnej starostlivosti a riadenia týchto pacientov a má potenciál znížiť záťaž pre lekárov a príbuzných ošetrovateľov. Zatiaľ čo FDA reviduje naše NDA, budeme pokračovať v implementácii našej komplexnej obchodnej stratégie, aby sme zaistili, že môžeme robiť dobre. Prineste BXCL501 pacientom a poskytovateľom zdravotnej starostlivosti v Spojených štátoch, aby mohli riešiť dôležité nenaplnené lekárske potreby v oblasti radikálnej terapie."