EÚ udelila zrýchlené hodnotenie ganaxolónu: liečba epileptických záchvatov spojených s nedostatkom CDKL5 (CDD)!

Marinus Pharma je farmaceutická spoločnosť zameraná na vývoj inovatívnych terapií na liečbu epilepsických chorôb. Spoločnosť nedávno oznámila, že Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) Európskej liekovej agentúry (EMA) schválil žiadosť o urýchlené vyhodnotenie jej vedúceho kandidátskeho lieku ganaxolónu na liečbu epileptických záchvatov spojených s nedostatkom CDKL5 (CDD). Ide o zriedkavú dedičnú epilepsiu.

Ak sa očakáva, že farmaceutický výrobok bude mať významné prínosy pre verejné zdravie a terapeutické inovácie, výbor CHMP udelí zrýchlené hodnotenie. Akonáhle je žiadosť o registráciu (MAA) odoslaná a overená, zrýchlené hodnotenie môže skrátiť čas kontroly z 210 dní na 150 dní.

Začiatkom augusta Marinus predložil americkému úradu pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) novú aplikáciu liečiv (NDA) na používanie ganaxolónu na liečbu záchvatov spojených s CDD. Marinus požiadal FDA, aby vykonal prioritné preskúmanie. FDA vydá oznamovací list NDA do konca tretieho štvrťroka 2021.

Deficit CDKL5 (CDD) je závažné a zriedkavé genetické ochorenie spôsobené mutáciami v géne závislom od cyklínu závislej kinázy 5 (CDKL5) umiestneného na chromozóme X. CDD sa vyznačuje skorým nástupom, ťažko kontrolovateľnými záchvatmi a vážne narušeným vývojom neurónov. V súčasnej dobe neexistuje žiadna schválená liečba špecificky pre CDD.

Chemická štruktúra ganaxolónu

Ganaxolone je pozitívny alosterický modulátor receptorov GABAA. V súčasnosti sa vyvíjajú vnútrožilové a orálne prípravky s cieľom maximalizovať rozsah liečby dospelých a pediatrických pacientov v podmienkach akútnej a chronickej starostlivosti. Ganaxolone pôsobí antiepilepticky a proti úzkosti pôsobením na synapsie a mimosynaptické receptory GABAA. Ganaxolone viac ako 2 roky študoval rôzne indikácie, hladiny dávok súvisiace s liečbou a liečebné plány na viac ako 1 800 deťoch a dospelých subjektoch.

Žiadosť o registráciu ganaxolónu (MAA) na liečbu záchvatov súvisiacich s CDD bude podložená údajmi z nechtíka klinického skúšania fázy 3. Toto je dvojito zaslepená placebom kontrolovaná štúdia vykonaná na 101 pacientoch. V štúdii bola priemerná frekvencia veľkých motorických záchvatov v skupine liečenej ganaxolónom znížená o 30,7% počas 28 dní, zatiaľ čo skupina s placebom bola znížená o 6,9%, čím sa dosiahol primárny koncový bod štúdie (p=0,0036). V otvorenej predĺženej štúdii Marigold pacienti, ktorí dostávali ganaxolón najmenej 12 mesiacov (n=48), znížili priemernú frekvenciu veľkých motorických záchvatov o 49,6%. V tejto štúdii fázy 3 bol ganaxolón všeobecne dobre znášaný a jeho bezpečnosť bola v súlade s predchádzajúcimi klinickými skúškami. Najčastejšou nežiaducou udalosťou bola ospalosť.

Kimberly McCormick, viceprezidentka Marinus a vedúca regulačných záležitostí, uviedla: „Veríme, že zrýchlené hodnotenie agentúry EMA zdôrazňuje potenciál ganaxolónu pri riešení neuspokojených zdravotných potrieb pacientov a rodín s CDD. Plánujeme odoslať žiadosť o registráciu (MAA) do konca tretieho štvrťroka. ) A tešte sa na spoluprácu s EMA počas posudzovania žiadosti agentúrou EMA. Ak bude schválená, naša spolupráca s Orionom nás podporí v čo najrýchlejšom uvedení ganaxolonu na európsky trh v prospech pacientov s CDD."