Americký FDA schvaľuje liek Avonib na presnú liečbu CStone na liečbu mutantného cholangiokarcinómu IDH1

26. augusta prišli zo zámoria správy, že hongkonská akciová inovatívna farmaceutická spoločnosť Cornerstone Pharmaceuticals (kód Hongkongskej burzy cenných papierov: 2616) presný liečebný liek ivosidenib schválil americký úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA). Používa sa u predtým liečených dospelých pacientov s lokálne pokročilým alebo metastatickým cholangiokarcinómom, ktorí majú mutácie IDH1 detegované testovacou metódou schválenou FDA. To znamená, že Afnib sa stal prvým liekom na svete' schváleným americkým úradom FDA na cielenú liečbu pacientov s cholangiokarcinómom mutovaným IDH1.

Nielen to, doplnková nová aplikácia lieku (sNDA) spoločnosti Afnib dostala prioritné preskúmanie, čo výrazne skrátilo čas kontroly. Prednostné preskúmanie obvykle udeľuje lieky, ktoré mohli dosiahnuť významný pokrok v liečbe alebo poskytnúť liečbu bez dostatočných liečebných prostriedkov.

Rozumie sa, že tentokrát udeľovanie kvalifikácií FDA&č. 39; Táto štúdia je prvou randomizovanou klinickou skúškou fázy 3&č. 39 pre pacientov s liečeným cholangiokarcinómom s mutáciami IDH1. Výsledky štúdie ukázali, že v porovnaní so skupinou s placebom dosiahla liečebná skupina s Avonibibom primárny koncový bod prežívania bez progresie (PFS), čo výrazne znížilo riziko progresie ochorenia alebo smrti u pacientov. Avnib súčasne zlepšil aj celkové prežitie (OS) pacientov.

Cholangiokarcinóm je vzácny malígny nádor, ktorý sa vyskytuje v žlčových cestách vo vnútri a mimo pečene. Odhaduje sa, že 8 000 ľudí v USA je každoročne diagnostikovaných s cholangiokarcinómom. Pred schválením Avonibu nebola schválená žiadna cielená terapia IDH1 mutantného cholangiokarcinómu a v pokročilých prípadoch sú možnosti chemoterapie obmedzené.

Spoločnosť CStone Pharmaceuticals získala výhradnú spoluprácu a licenčné práva na vývoj a obchodovanie spoločnosti Avnib v regióne Veľkej Číny vrátane pevninskej Číny, Hongkongu, Macaa a Taiwanu a Singapuru. Predtým bol Afnib zaradený do&„Zoznamu nových liekov naliehavo potrebných na klinikách (tretia dávka) &“; vydané Strediskom pre hodnotenie liečiv Národnej správy zdravotníckych výrobkov (NMPA) v Číne.

Spoločnosť CStone Pharmaceuticals v súčasnosti vykonáva dve registrované klinické štúdie o lieku Afnib v pevninskej Číne, najmä na indikácie akútnej myeloidnej leukémie (AML). Medzi nimi je štúdia CS3010-101, etapová, multicentrická jednoramenná štúdia dospelých pacientov s R/R AML s vnímavými mutáciami IDH1, ktorá prebieha v Číne a slúži ako most k kľúčovej globálnej štúdii AG120 -C-001 Výskum. Čínska národná správa zdravotníckych výrobkov (NMPA) prijala novú aplikáciu lieku Avnib na uvádzanie liekov na trh pre dospelých pacientov s R/R AML náchylných na mutácie IDH1 a zaradila ju do prioritného preskúmania.

Iná štúdia, AGILE, je globálna multicentrická, dvojito zaslepená, randomizovaná, placebom kontrolovaná klinická štúdia fázy III, ktorej cieľom je zhodnotiť kombináciu avonibu kombinovaného s azacitidínom a placeba kombinovaného s azacitidínom v minulosti. Účinnosť a bezpečnosť u neliečených pacientov s AML mutantnými IDH1. Servier nedávno oznámil, že štúdia AGILE dosiahla primárny koncový bod prežitia bez udalostí (EFS).

Rozumie sa, že okrem dvoch indikácií akútnej myeloidnej leukémie a cholangiokarcinómu je v plnom prúde aj výskum liečby pacientov s gliómom spoločnosťou Afnib, ktorý ukázal značný terapeutický potenciál.

Stojí za zmienku, že hoci Avonib ešte nebol schválený v Číne, v predstihu urobil veľký prielom v dimenzii dostupnosti liekov. Spoločnosť Afnib bola predtým zaradená do pekinského Pratt& Zdravotné poistenie Whitney ako jedno zo 75 zámorských špeciálnych liekov a bolo zaradené do globálneho špeciálneho poistenia proti drogám Hainan Boao Lecheng ako jedno z 25 domácich liekov, čo znamená, že z toho môže ťažiť viac pacientov, čo výrazne zvýši cenovú dostupnosť liekov.