Americký FDA schválil Arcalyst: na liečbu pacientov vo veku ≥ 12 rokov a znížte riziko recidívy!

Kiniksa Pharma je americká biofarmaceutická spoločnosť, ktorej potrubné aktíva sú určené na reguláciu imunitných ciest na liečbu rôznych ochorení. Nedávno spoločnosť oznámila, že Americký úrad pre potraviny a liečivá (FDA) schválil Arcalyst (rilonacept) pre deti a dospelých ≥12 rokov na liečbu rekurentnej perikarditídy a zníženie rizika recidívy. Na zníženie rizika recidívy u dospelých a detí vo veku 12 rokov a starších. Komerčné spustenie sa očakáva v apríli 2021. Kiniksa očakáva, že Arcalyst bude oficiálne uvedený v apríli 2021.

Za zmienku stojí najmä to, že Arcalyst je prvým a jediným liekom schváleným americkou FDA na liečbu rekurentnej perikarditídy. Arcalyst je týždenný subkutánne injektovaný rekombinantný fúzny proteín, ktorý môže blokovať interleukín- 1α (IL- 1α) a interleukín- 1β (IL- 1β) signalizačing.

Opakujúca sa perikarditída je oslabujúce ochorenie, ktoré narúša životy pacientov. Údaje ukazujú, že recidivujúca perikarditída pochádza z patofyziológie IL- 1α a IL- 1β- sprostredkovaného vnútorného auto- zápalu. Toto schválenie podporuje koncepciu cielených stratégií imunomodulačnej liečby a predstavuje posun v liečbe pacientov s týmto zničujúcim ochorením.

Schválenie Arcalystu FDA na liečbu rekurentnej perikarditídy je založené na pozitívnych údajoch štúdie RHAPSODY fázy 3. Táto štúdia je kľúčovou štúdiou fázy 3 s Liekom Arcalyst v liečbe rekurentnej perikarditídy. RHAPSODY dosiahol vopred stanovený primárny koncový ukazovateľ (čas do prvej recidívy perikarditídy) a všetky primárne a sekundárne koncové body účinnosti počas náhodného abstinenčnej lehoty a boli štatisticky významné.

Údaje ukazujú, že liečba Arcalystom klinicky významne zlepšila výsledky súvisiace s významnými neuspokojenými zdravotnými potrebami pri recidivujnej perikarditíde. Už po prvej dávke sa bolesť a zápal hlásený pacientom rýchlo a nepretržite znižovali. Medián času od začatia liečby po odpoveď na liečbu bol 5 dní a miera odpovede na liečbu bola 97%. Riziko príhod rekurentnej perikarditídy u pacientov randomizovaných na liečbu Arcalystom sa znížilo o 96% (HR=0, 04, p<0.0001), 92%="" of="" the="" trial="" days="" had="" no="" pain="" or="" at="" most="" mild="" pain,="" compared="" with="" 40%="" in="" the="" placebo="" group=""><0.0001) 0.0001).="" in="" the="" study,="" the="" most="" common="" adverse="" reactions="" were="" injection="" site="" reactions="" and="" upper="" respiratory="" tract="" infections.="" the="" data="" of="" the="" rhapsody="" study="" has="" been="" published="" in="" the="" international="" medical="" journal="" "new="" england="" journal="" of="" medicine"="" (nejm),="" and="" at="" the="" same="" time="" announced="" at="" the="" 2020="" scientific="" meeting="" of="" the="" american="" heart="">

Spoločnosť Arcalyst bola objavená spoločnosťou Regeneron Pharma a vo februári 2008 dostala predbežné povolenie od FDA na liečbu periodických syndrómov spojených s chladom a pyridínom (CAPS) vrátane familiálneho autoinflamačného syndrómu (FCAS) a Muckle-Wellsovho syndrómu (MWS, syndrómu zriedkavej dedičnej periodickej horúčky), ktorý bol následne schválený v decembri 2020 u pacientov s nedostatkom receptora interleukínu- 1 (receptor IL- 1) (DIAR) Udržujte remisiu.

Kiniksa získala licenciu Arcalyst od spoločnosti Regeneron v roku 2017 na hodnotenie ochorení, o ktorých sa predpokladá, že sú sprostredkované il- 1α a IL- 1β, vrátane rekurentnej perikarditídy. Ako sa uvádza v licenčnej zmluve s Arcalystom, po tom, ako FDA schváli opakujúcu sa perikarditídu, je Kiniksa zodpovedná za predaj a distribúciu arcalystu v Spojených štátoch vrátane CAPS a DIRA a rovnako rozdelí zisky so spoločnosťou Regeneron.

Rekurentná perikarditída je bolestivé autozápasové kardiovaskulárne ochorenie, ktoré sa zvyčajne prejavuje ako bolesť na hrudníku, často sprevádzaná zmenami elektrického vodivosti a niekedy výtokom okolo srdca, nazývaným perikardiálny výtok. Pacienti, u ktorých sa rozvinú ďalšie epizódy perikarditídy po asymptomatickej perymptomatickej perikarditíde 4- 6 týždňov alebo dlhšie, sú identifikovaní ako rekurentná perikarditída. Príznaky opakujúcej sa perikarditídy ovplyvňujú kvalitu života, obmedzujú fyzickú aktivitu a vedú k častým návštevám a hospitalizáciám na pohotovosti. Údaje ukazujú, že približne 40 000 pacientov v Spojených štátoch vyhľadáva a dostáva liečbu na opakujúcu sa perikarditídu každý rok. V tejto skupine sa približne u 14 000 pacientov vyskytla druhá alebo následná udalosť (relaps) v dôsledku pretrvávajúceho vnútorného ochorenia alebo nedostatočnej odpovede na tradičné terapie (ako sú nesteroidné protizápalové lieky, kolchicín a kortikosteroidy).