Americká FDA schválila liek Tyvaso (treprostinil): prvý liek na liečbu pľúcnej hypertenzie súvisiacej s intersticiálnymi pľúcnymi chorobami (PH-ILD)!

United Therapeutics nedávno oznámila, že americký Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) schválil inhalačný roztok Tyvaso (treprostinil) na liečbu pacientov s pľúcnou hypertenziou súvisiacou s intersticiálnymi pľúcnymi chorobami (PH-ILD; skupina WHO 3), Zlepšiť športové schopnosti. Toto je druhá indikácia pre Tyvaso schválená FDA. Predtým FDA prvýkrát schválila Tyvaso v júli 2009 na liečbu pacientov s pľúcnou hypertenziou (PAH, skupina WHO 1) a na zlepšenie výkonovej záťaže.

Za zmienku stojí, že Tyvaso je prvou a jedinou schválenou liečbou PH-ILD v Spojených štátoch. Schválenie spoločnosti Tyvaso pre trh predstavuje míľnik v liečbe PH-ILD. PH-ILD je vážne život ohrozujúce ochorenie s asi 30 000 pacientmi v Spojených štátoch a v tejto oblasti existujú značné neuspokojené lekárske potreby. V hlavnej štúdii INCREASE liečba Tyvasom významne zlepšila cvičebnú kapacitu pacienta&# 39.

Dr. Aaron Waxman, predseda riadiaceho výboru pre výskum INCREASE a riaditeľ programu pre pľúcne vaskulárne choroby v Brigham and Women's Hospital, uviedol: „Dospelí pacienti s intersticiálnym ochorením pľúc a pľúcnou hypertenziou súčasne trpia dýchavičnosťou, zlým cvičením tolerancia a zvýšená úmrtnosť. Kvalita je zvyčajne zlá. Klinickí lekári, ktorí týchto pacientov liečia, doteraz nemali žiadne schválené možnosti liečby. Pre pacientov s PH-ILD a lekárov liečiacich toto vážne život ohrozujúce ochorenie sú Tyvaso (inhalačná terapia) regulačné schválenia vzrušujúcou správou. To zmení spôsob, akým riadime týchto pacientov."

Dr. Martine Rothblatt, predsedníčka predstavenstva a generálna riaditeľka spoločnosti United Therapeutics, povedala:&„Schválenie Tyvaso od FDA&# 39 pre liečbu pacientov s PH-ILD je pre túto zraniteľnú skupinu pacientov významným pokrokom v liečbe. Zdôrazňuje tiež náš záväzok podporovať oblasť pľúcnej hypertenzie. Inovácie a rozšírenie počtu pacientov, ktorí môžu mať z Tyvasa úžitok. Plánujeme využiť naše skúsenosti a rozšírenú infraštruktúru na to, aby sme túto bezpečnú a účinnú inhalačnú terapiu priniesli mnohým pacientom s PH-ILD v Spojených štátoch."

Intersticiálna choroba pľúc (ILD) je skupina pľúcnych chorôb charakterizovaných výrazným zjazvením alebo fibrózou bronchiolov a alveolárnych vakov v pľúcach. Zvýšené fibrotické tkanivo pri ILD môže brániť okysličovaniu a voľnej výmene plynov medzi pľúcnymi kapilárami a alveolárnymi vakmi. V takom prípade sa u pacientov objavia rôzne príznaky vrátane dýchavičnosti, dýchavičnosti a únavy.

Pľúcna hypertenzia (PH) WHO skupiny 3 často komplikuje priebeh pacientov s intersticiálnym ochorením pľúc a je spojená so zlou fyzickou námahou, vyššou potrebou kyslíka, zníženou kvalitou života a horšou prognózou. Odhaduje sa, že PH postihuje najmenej 15% pacientov s včasnou ILD (asi 30 000 pacientov s PH-ILD v USA) a môže postihnúť 86% pacientov so závažnejšou ILD.

FDA schválila doplnkovú aplikáciu nového lieku Tyvaso&# 39 (sNDA) na liečbu PH-ILD na základe údajov zo štúdie INCREASE. Táto štúdia je najväčšou a najkomplexnejšou štúdiou vykonanou u dospelých pacientov s PH-ILD. Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojito zaslepená, placebom kontrolovaná 16-týždňová štúdia v paralelných skupinách, do ktorej bolo zaradených celkovo 326 pacientov.

Výsledky ukázali, že štúdia dosiahla svoj primárny cieľový ukazovateľ: pacienti liečení Tyvasom mali významné zlepšenie v 6-minútovej pešej vzdialenosti (6MWD). Výsledky štúdie boli publikované v medzinárodnom lekárskom časopise&„New England Journal of Medicine GG“; (NEJM) a diskutovalo sa na nedávnom stretnutí investorov o kombinovanej liečbe. Výsledky štúdie tiež ukázali terapeutický prínos lieku Tyvaso vo všetkých kľúčových podskupinách vrátane príčiny PH-ILD, závažnosti ochorenia, veku, pohlavia, základnej hemodynamiky a dávky. Významné zlepšenia sa tiež pozorovali v každom zo sekundárnych cieľových ukazovateľov, vrátane zníženia srdcového biomarkeru proBNP, času do prvého klinického zhoršenia, zmeny maxima 6MWD v 12. týždni a zmeny minimálnej hodnoty 6MWD v 15. týždni. pozorovania zahŕňajú zlepšenie placebom upravenej vynútenej vitálnej kapacity (FVC) a významné zníženie vnútornej choroby pľúc u pacientov liečených Tyvasom. V tejto štúdii bola liečba liekom Tyvaso maximálne 12 dychmi štyrikrát denne dobre tolerovaná a jeho bezpečnosť bola v súlade s predchádzajúcimi štúdiami s liekom Tyvaso a so známymi nežiaducimi účinkami súvisiacimi s prostacyklínom.

Aktívnou farmaceutickou zložkou lieku Tyvaso je treprostinil (treprostinil), čo je syntetický napodobňovač prostacyklínu, ktorý účinkuje tak, že priamo dilatuje pľúcne a systémové arteriálne vaskulárne lôžka a inhibuje agregáciu krvných doštičiek.

United Therapeutics vyvinul rôzne dávkové formy pre Treprostinil, vrátane: Tyvaso (inhalačný roztok), Orenitram (tablety s predĺženým uvoľňovaním) a Remodulin (injekcia). V súčasnosti United Therapeutics vyvíja aj suchý prášok Tyvaso DPI, čo je formula suchého prášku novej generácie Tyvaso&# 39, od ktorej sa očakáva, že poskytne pohodlnejší spôsob podávania ako tradičná atomizovaná terapia Tyvaso.

V januári tohto roku štúdia BREEZE hodnotiaca Tyvaso DPI pre liečbu pľúcnej hypertenzie (PAH) dosiahla svoj primárny cieľový ukazovateľ: dokázala bezpečnosť a znášanlivosť pacientov s PAH prechádzajúcich z inhalačného roztoku Tyvaso (treprostinil) na Tyvaso DPI. Farmakokinetické (PK) štúdie vykonané na zdravých dobrovoľníkoch navyše preukázali, že expozícia treprostinilu medzi Tyvaso DPI a inhalačným roztokom Tyvaso je porovnateľná.

United Therapeutics plánuje predložiť FDA v apríli 2021 novú žiadosť o liek (NDA) pre Tyvaso DPI, ktorá by sa týkala indikácií pľúcnej hypertenzie (PAH) a intersticiálnych ochorení pľúc (PH-ILD). Spoločnosť plánuje predložiť poukaz na prioritnú kontrolu (PRV) proti agentúre Tyvaso DPI NDA s cieľom urýchliť cyklus kontroly FDA&# 39. Ak bude schválené, očakáva sa, že Tyvaso DPI urobí významný pokrok v liečbe inhalovaného treprostinilu, čo poskytuje výhodu pohodlného podávania v porovnaní s existujúcim inhalačným roztokom Tyvaso.