Americký FDA udelil spoločnosti Nefecon (Budesonide) prioritné preskúmanie: má potenciál na nápravu ochorenia!

Švédska biofarmaceutická spoločnosť Calliditas Therapeutics nedávno oznámila, že Americký úrad pre potraviny a liečivá (FDA) prijal novú žiadosť o liek (NDA) lieku Nefecon (Budesonide) a udelil prioritné preskúmanie, ktoré je novou perorálnou formuláciou lieku budesonide. Je to IgA1 down-regulátor, ktorý lieči IgA nefropatia (IgAN) cielené down-regulácie IgA1. FDA určila NDA "Predpis drog užívateľské poplatky" (PUDFA) cieľový dátum ako september 15, 2021.

Ak bude Liek Nefecon schválený, stane sa prvou špecificky navrhnutou a schválenou liečbou IgAN s potenciálom korekcie ochorenia. Po získaní súhlasu má Calliditas v úmysle komercializovať Nefecon sám v Spojených štátoch.

Renée Aguiar Lucander, generálna riaditeľka spoločnosti Calliditas, uviedla: "Sme veľmi radi, že dostávame prioritné preskúmanie, ktoré odráža významné neuspokojené zdravotné potreby liečby IgAN. Tešíme sa na spoluprácu s agentúrou na urýchlenom schválení neskôr v tomto roku. Aby sme mohli poskytnúť prvý schválený liek pre pacientov s IgAN."

Nefecon je patentovaný perorálny prípravok obsahujúci účinnú a dobre známu účinnú látku- budesonid na cielené uvoľnenie. Podľa hlavného modelu patogenézy je prípravok určený na dodanie liekov do Peyerovej náplasti v dolnom tenkom čreve, kde choroba vznikla. Nefecon je odvodený od technológie TARGIT, ktorá umožňuje, aby látky prechádzali cez žalúdok a črevá bez toho, aby sa absorbovali, a môže sa uvoľniť v pulzoch len vtedy, keď dosiahnu spodnú časť tenkého čreva.

Ako je znázornené vo veľkej štúdii fázy 2b, ktorú dokončil Calliditas, kombinácia dávky a optimalizovaného profilu uvoľňovania je účinná pre pacientov s IgAN. Okrem účinných lokálnych účinkov je ďalšou výhodou používania tejto účinnej látky jej nízka biologická dostupnosť, to znamená, že približne 90% účinnej látky sa inaktivuje v pečeni pred dosiahnutím systémového obehu. To znamená, že lieky s vysokou koncentráciou sa môžu v prípade potreby aplikovať lokálne, ale systémová expozícia a vedľajšie účinky sú veľmi obmedzené.

Calliditas je jediná spoločnosť, ktorá získala pozitívne údaje v randomizovaných, dvojito zaslepených, placebom kontrolovaných klinických štúdiách IgAN fázy 2b a fázy 3. Obe skúšky dosiahli primárny a kľúčový sekundárny koncový ukazovateľ.

Podanie Nefecon NDA je založené na pozitívnych údajoch z časti A kľúčovej štúdie fázy 3 nefIgArd. Toto je randomizovaná, dvojito zaslepená, placebom kontrolovaná medzinárodná multicentrická štúdia určená na vyhodnotenie účinnosti a bezpečnosti Nefeconu a placeba u 200 dospelých pacientov s IgAN. Ako už bolo spomenuté, v porovnaní s placebom štúdia dosiahla primárny koncový ukazovateľ zníženia proteinúrie a ukázala, že eGFR je stabilný po 9 mesiacoch. Predložené informácie zahŕňajú aj klinické údaje zo štúdie NEFIGAN fázy 2, ktorá tiež dosiahla primárne a sekundárne koncové body štúdie NefIgArd. Obe štúdie ukázali, že Nefecon bol vo všeobecnosti dobre znášaný a výsledky týchto dvoch skupín mali podobnú bezpečnosť.

Calliditas požiadal o urýchlené schválenie. Zrýchlené schvaľovanie je nový kanál na schvaľovanie liekov amerického FDA, ktorý umožňuje schvaľovanie liekov, ktoré majú potenciál riešiť neuspokojené lekárske potreby závažných chorôb na základe náhradného koncového ukazovateľa. Náhradným koncovým ukazovateľom kľúčovej fázy 3 štúdie NefIgArd je zníženie proteinúrie v porovnaní s placebom, ktoré bolo založené na štatistickom rámci metaanalýzy klinického výskumu publikovanej spoločnosťou Thompson A et al. v roku 2019 pre intervencie u pacientov s IgAN v klinických štúdiách. prizerať. Potvrdzujúca štúdia určená na poskytovanie dlhodobých údajov o prínose pre obličky bola plne zapísané a očakáva sa, že bude oznámená začiatkom roka 2023.