Americký FDA udelil arfolitixorinovú kvalifikáciu na zrýchlený postup

Spoločnosť Isofol Medical AB nedávno oznámila, že Americký Úrad pre potraviny a liečivá (FDA) udelil Modufolin (arfolitixorin, [6R]-5,10-metyléntetrahydrofolát, [6R]-MTHF) zrýchlenú kvalifikáciu (FTD) na použitie Na liečbu metastatického kolorektálneho karcinómu (mCRC). Arfolitixorin je nová zlúčenina založená na kyseline listovej, ktorá sa používa na zlepšenie účinnosti a zníženie vedľajších účinkov antimetabolitov pri liečbe rakoviny. Spoločnosť Isofol podpísala globálnu exkluzívnu licenčnú zmluvu so spoločnosťou Merck KGaA na vývoj a komercializáciu arfolitixorínu pre onkologické indikácie.

Arfolitixorin je kľúčovým aktívnym metabolitom široko používaných liekov na kyselinu listovú leukovorín a levoleukovorín. Kyselina listová a kyselina levofoliová sa musia premeniť na aktívnu formu [6R]-MTHF v tele, aby bola účinná. Závisí to napríklad od genetickej citlivosti. Nie všetci pacienti spúšťajú túto aktiváciu. Štúdie ukázali, že tri štvrtiny pacientov s mCRC nemajú dostatočnú schopnosť transformovať leukovorín a kyselinu levofolínovú a prežívanie bez progresie (PFS) sa významne znižuje v porovnaní s pacientmi s dobrou transformačnou schopnosťou.

Arfolitixorin je liek na liečbu pokročilého CRC. Keďže na fungovanie nevyžaduje komplexnú metabolickú aktiváciu, arfolitixorin môže byť vhodný pre všetkých pacientov s pokročilým CRC bez ohľadu na jeho schopnosť aktivovať kyselinu listovú.

Cieľom fast track kvalifikácie (FTD) je urýchliť vývoj liekov a rýchle preskúmanie závažných ochorení s cieľom riešiť vážne neuspokojené zdravotné potreby v kľúčových oblastiach. Získanie zrýchlenej kvalifikácie pre lieky vo vývoji znamená, že farmaceutické spoločnosti môžu častejšie komunikovať s FDA počas fázy výskumu a vývoja. Po predložení marketingovej žiadosti sú oprávnení na zrýchlené schválenie a prioritné preskúmanie, ak spĺňajú príslušné normy. Okrem toho sú oprávnené aj na priebežné preskúmanie.

V Spojených štátoch je CRC druhou hlavnou príčinou úmrtia na rakovinu a tretím najčastejším typom rakoviny. Pokiaľ ide o liečbu mCRC, existuje významná neuspokojená lekárska potreba nových a účinnejších možností liečby. FDA udelila arfolitixorin FTD na základe potenciálu lieku riešiť významné neuspokojené lekárske potreby mCRC.

Ako prvá a jediná metabolicky účinná látka kyseliny listovej ([6R]-MTHF), ktorá zvyšuje cytotoxicitu 5-fluóruracilu (5-FU), sa arfolitixorín v súčasnosti vykonáva v kľúčovej globálnej štúdii 3. fázy AGENT (NCT03750786). Očakáva sa, že štúdia bude dokončená v roku 2022. Potom isofol plánuje predložiť marketingové žiadosti americkým FDA a EMA EÚ a očakáva sa, že bude komercializovaný už v roku 2023.

Ulf Jugnelius, generálny riaditeľ spoločnosti Isofol, povedal: "Sme veľmi radi, že FDA udelila nášmu hlavnému kandidátovi na liek arfolitixorinový rýchly stav. Je to silné vonkajšie uznanie potenciálnych výhod arfolitixoínu pri liečbe mCRC, zničujúcej choroby. Naším ďalším klinickým míľnikom je Dosiahnuť 300 udalostí prežitia bez progresie v štúdii 3. fázy AGENT a potom odlepte údaje, aby sme mohli analyzovať a prezentovať špičkové výsledky v prvej polovici roka 2022. Kvalifikácia FTD nám umožní častejšie spolupracovať s FDA, aby sme optimalizovali plán nepretržitého vývoja arfolitixorinu a môže sa urobiť prvým novým liekom na zlepšenie štandardu starostlivosti o mCRC za viac ako 40 rokov. "