Vutrisiran pri liečbe hATTR amyloidózy s polyneuropatiou: výrazne zlepšené poškodenie nervov --- 1/2

Alnylam je vedúcou spoločnosťou v oblasti terapeutickej RNAi. Spoločnosť nedávno oznámila ďalšie pozitívne výsledky podskupinovej analýzy a prieskumného koncového bodu štúdie HELIOS-A vutrisiranskej fázy 3 na 3. európskej konferencii o amyloidóze ATTR. Vutrisiran je terapia RNAi, ktorá sa vyvíja na liečbu amyloidózy transtyretínu (ATTR).

HELIOS je štúdia pacientov s dedičnou ATTR amyloidózou s polyneuropatiou (hATTR-PN). Údaje zverejnené na stretnutí ďalej podporujú a nadväzujú na výsledky primárnych a sekundárnych cieľových parametrov predtým publikovanej štúdie HELIOS-A: v dôležitých oblastiach zdravia a funkcií pacienta, vrátane poškodenia neuropatie a kvality života (QoL, bolo pozorované zlepšenie) ), denné aktivity a sociálna participácia, nutričný stav a srdcový tlak.

Konkrétne analýza podskupiny a prieskumné cieľové ukazovatele ukázali, že vutrisiran po 9 mesiacoch v porovnaní s placebom zlepšil dôležité oblasti zdravia a funkcie pacienta. Ďalšie analýzy ukázali, že bez ohľadu na to, či pacient predtým používal stabilizátory TTR, liečba vutrisiranom mala podobné zlepšenia v progresii neuropatie a kvalite života v porovnaní s placebom.

V súčasnosti nová aplikácia lieku (NDA) vutrisiranu na liečbu polyneuropatie dedičnej transthyretinovej amyloidózy (hATTR-PN) dospelých subkutánnou injekciou pre dospelých každé 3 mesiace prechádza prioritným preskúmaním americkým FDA a &; Prescription Drug Zákon o užívateľských poplatkoch" (PDUFA) Cieľovým dátumom je 14. apríl 2022. Navyše, na základe diskusií s Európskou agentúrou pre lieky (EMA), Alnylam teraz plánuje vopred podať žiadosť o povolenie na uvedenie na trh (MAA) pre vutrisiran na základe 9-mesačných výsledkov. štúdie HELIOS-A.

Vutrisiran získal v USA a Európskej únii označenie Orphan Drug Označenie (ODD) na liečbu ATTR amyloidózy a Fast Track Designation (FTD) na liečbu hATTR-PN v USA. Ak je vutrisiran schválený ako nová subkutánna injekcia každé 3 mesiace, má potenciál zvrátiť polyneuropatické prejavy ochorenia.

Pushkal Garg, MD, hlavný lekár spoločnosti Alnylam, povedal:&„hATTR amyloidóza je multisystémové, rýchlo progredujúce ochorenie, ktoré má významný vplyv na každodenný život pacientov a bez vhodnej liečby sa bude časom zhoršovať. Tieto dodatočné údaje zo štúdie HELIOS-A ukazujú, že vutrisiran má potenciál v liečbe pacientov so širokým rozsahom hATTR amyloidózy s polyneuropatiou (hATTR-PN) a dosiahol povzbudivé výsledky v sérii dôležitých zdravotných a funkčných opatrení. bez ohľadu na predchádzajúce použitie stabilizátorov TTR sa pacientovo neuropatické poškodenie a skóre kvality života zlepšili."

siRNA: Umlčanie špecifických génov, zníženie rozsahu expresie o 99%

Štúdia HELIOS-A zahŕňala 164 pacientov s dedičnou ATY amyloidózou s polyneuropatiou (hATTR-PN). Po 9 mesiacoch dosiahol vutrisiran primárny a všetky sekundárne cieľové ukazovatele: v porovnaní s placebom liečba vutrisiranom viedla k štatisticky významnému zlepšeniu neuropatického poškodenia, kvality života a rýchlosti chôdze. Analýza podskupiny a prieskumné údaje o účinnosti štúdie HELIOS-A poskytujú viac informácií o potenciálnych výhodách vutrisiranu v dôležitých aspektoch zdravia a pohody pacienta takto:

——V 9. mesiaci vo všetkých vopred určených podskupinách pacientov (vrátane veku, pohlavia, rasy, geografickej oblasti, východiskového neuropatického poškodenia, genotypu, predchádzajúceho použitia stabilizátorov TTR, východiskového štádia familiárnej amyloidovej polyneuropatie [FAP]) a špecifikovaná srdcová podskupina, v porovnaní s placebom, liečba vutrisiranom viedla k zlepšeniu skóre poškodenia neuropatie (mNIS+7) a skóre kvality života a diabetickej neuropatie spoločnosti Norfolk (Norfolk QOL-DN) vykazovalo konzistentné zlepšenie.