Vutrisiran sa v USA posudzuje

Vedúca spoločnosť v oblasti terapeutickej liečby RNAi Alnylam nedávno oznámila, že Americký úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) prijal novú aplikáciu lieku (NDA) na vutrisiran, vyvíjanú terapiu RNAi, ktorá sa podáva subkutánne každé 3 mesiace na liečbu dospelých Dedičný transthyretin polyneuropatia amyloidózy (hATTR-PN). FDA určil cieľový dátum zákona o poplatkoch za používanie liekov na predpis (PDUFA) na 14. apríla 2022. FDA uviedol, že v súčasnosti nemá v pláne zvolať schôdzu poradného výboru ako súčasť preskúmania NDA.

Vutrisiran získal v USA a Európskej únii označenie Orphan Drug Označenie (ODD) na liečbu ATTR amyloidózy a Fast Track Designation (FTD) na liečbu hATTR-PN v USA. Podľa výsledkov štúdie HELIOS-A plánuje Alnylam v roku 2021 predložiť Európskej únii, Brazílii a Japonsku aj regulačné aplikačné dokumenty vutrisiranu.

Rena Denoncourt, viceprezidentka spoločnosti Alnylam a vedúca franšízy TTR, uviedla:" „Sme veľmi radi, že FDA prijala NDA vutrisiranu, ktorá je založená na výsledkoch 9-mesačnej štúdie HELIOS-A. . Ak bude schválený, bude to výrobok každé 3 mesiace. Nová liečba podávaná raz subkutánne, vutrisiran má potenciál zvrátiť polyneuropatické prejavy ochorenia."

Vutrisiran je subkutánna terapia RNAi, ktorá sa vyvíja na liečbu ATTR amyloidózy vrátane dedičnej (hATTR) a divokého typu (wtATTR) amyloidózy. Vutrisiran môže zacieliť a umlčať špecifickú messengerovú RNA a blokovať ju pred produkciou proteínov divokého typu a mutantných transtyretínov (TTR). Vutrisiran sa podáva subkutánne každý štvrťrok (3 mesiace), čo môže pomôcť obmedziť ukladanie TTR amyloidu v tkanivách, podporovať odstraňovanie TTR amyloidu uloženého v tkanivách a potenciálne obnoviť funkciu týchto tkanív. vutrisiran využíva konjugovanú aplikačnú platformu Alnylam' s Enhanced Stable Chemistry (ESC) -GALNAc, ktorej cieľom je zlepšiť potenciu a vysokú metabolickú stabilitu, čo umožňuje zriedkavé subkutánne injekcie.

Dedičná amyloidóza transthyretinu (hATTR) je dedičné degeneratívne a smrteľné ochorenie spôsobené mutáciami v géne TTR. Proteín TTR sa produkuje hlavne v pečeni a je normálne nosičom vitamínu A. Mutácie v géne TTR môžu spôsobiť abnormálnu akumuláciu amyloidu a poškodiť telesné orgány a tkanivá, ako sú periférne nervy a srdce, čo vedie k periférnej senzorickej motorickej neuropatii autonómna neuropatia a/alebo kardiomyopatia a ďalšie ťažko liečiteľné chorobné prejavy. amyloidóza hATTR predstavuje kľúčovú neuspokojenú lekársku potrebu s vysokou morbiditou a mortalitou s približne 50 000 pacientmi na celom svete. Medián prežitia po diagnostikovaní je 4,7 roka a pacienti s kardiomyopatiou majú kratší čas prežitia (medián 3,4 roka).

Alnylam uviedol na trh liek Onpattro (patisiran) na liečbu hATTR-PN. Tento liek bol schválený americkým FDA v auguste 2018 a stal sa prvým liekom schváleným na uvedenie na trh od objavenia fenoménu RNAi pred 20 rokmi. Je vhodný na liečbu dospelých pacientov hATTR-PN.

Onpattro je liek RNAi, ktorý sa podáva intravenózne a podáva sa každé 3 týždne. Liečivo je navrhnuté tak, aby zacielilo a umlčalo špecifickú messengerovú RNA (mRNA) a blokovalo produkciu proteínu TTR, čo môže pomôcť znížiť ukladanie a podporiť klírens TTR amyloidu v periférnych tkanivách a obnoviť funkciu týchto tkanív.