Alnylam a PeptiDream dosiahli strategickú spoluprácu: Vyvíjajte konjugáty peptid-siRNA na dodanie terapie SiRNA k extrahepatálnym tkanivám!

Vedúca spoločnosť zaoberajúca sa terapiou RNAi Alnylam a popredná spoločnosť zaoberajúca sa objavovaním liekov na báze peptidov PeptiDream nedávno oznámila dohodu o licencii a spolupráci na objavovanie a vývoj liekov konjugovaných s peptidom a siRNA, čo vytvára viacero príležitostí na dodanie terapie RNAi do extrahepatálnych tkanív. Prostredníctvom tejto spolupráce budú tieto dve spoločnosti spolupracovať pri výbere a optimalizácii peptidov na dodávanie malých interferujúcich molekúl RNA (siRNA) do viacerých typov buniek a tkanív prostredníctvom špecifických interakcií s receptormi exprimovanými na cieľových bunkách.

Obe strany nezverejnili presné ochorenie, ktoré sa má študovať, a účelom je poskytnúť liečbu RNAi pre tkanivá iné ako pečeň. Alnylam má 4 strategické terapeutické oblasti: genetická medicína, kardiometabolické choroby, infekčné choroby a ochorenia centrálneho nervového systému/očí.

Podľa podmienok aliancie Alnylam vyberie sadu receptorov pre platformu na objavovanie peptidov PeptiDream'. PeptiDream vyberie, optimalizuje a syntetizuje peptidy pre každý receptor. Alnylam potom vygeneruje konjugáty peptid-siRNA a uskutoční štúdie in vitro a in vivo na podporu konečného výberu peptidu. Táto spolupráca má potenciál generovať viac terapeutických príležitostí zacielením transkriptov mRNA spôsobujúcich choroby vo viacerých typoch tkaniva.

Podľa podmienok zmluvy dostane spoločnosť PeptiDream počas obdobia spolupráce vo výskume nezverejnenú zálohu od spoločnosti Alnylam a fondov na výskum a vývoj. Spoločnosť PeptiDream má tiež nárok na získanie míľnikových platieb na základe dosiahnutia konkrétnych vývojových, regulačných a komerčných míľnikov s potenciálnou celkovou sumou až 2,2 miliardy dolárov. Okrem toho má spoločnosť PeptiDream nárok na nízke až stredne jednociferné licenčné poplatky za akýkoľvek predaj akýchkoľvek výrobkov Alnylam vyplývajúci z akejkoľvek spolupráce.

Kevin Fitzgerald, vedúci vedecký pracovník spoločnosti Alnylam, povedal:&„Vyriešili sme problém cieleného dodávania terapie RNAi do pečene a urobili sme podstatný predklinický pokrok v dodávke do centrálneho nervového systému, očí a pľúc. Teraz rozširujeme našu sadu technológií dodávok. Tieto technológie majú potenciál účinne dodávať siRNA do širšieho spektra typov tkanív v celom ľudskom tele. Sme veľmi radi, že sme dosiahli túto dohodu o spoločnom výskume s PeptiDream, ktorá je objavom a optimalizáciou peptidov zacielených na viac receptorov. Líder v tomto odvetví. Vďaka tejto spolupráci dúfame, že sa nám podarí identifikovať silné páry ligand-receptor dodávané extrahepatálnymi tkanivami, podobne ako pár GalNAc-ASGPR, ktorého sme boli priekopníkmi v efektívnom dodávaní do pečene."

Dr. Patrick C. Reid, prezident a zástupca riaditeľa spoločnosti PeptiDream, povedal: „Táto dohoda ďalej rozširuje našu stratégiu používania peptidov na cielené dodávanie rôznych terapeutických užitočných zaťažení chorým bunkám/tkanivám (ako konjugáty peptid-liečivo). Dúfame, že toto partnerstvo pomôže vytvoriť inovatívne konjugáty peptid-siRNA pri rôznych ochoreniach a otvorí mnoho nových terapeutických príležitostí."

PeptiDream je biofarmaceutická spoločnosť so sídlom v Japonsku, založená v roku 2006, má proprietárny systém Peptide Discovery Platform System (PDPS), ktorý je špičkovou, veľmi diverzifikovanou objaviteľskou platformou, ktorá dokáže efektívne produkovať vysoko diverzifikované (bilióny). Neštandardná peptidová knižnica je používajú sa na identifikáciu vysokoúčinných a selektívnych peptidov so zásahom a potom sa tieto zasiahnuté peptidy môžu vyvinúť na základe terapií peptidmi, malými molekulami alebo konjugátom peptid-liečivo (PDC).

Vďaka svojej vlastnej platforme PDPS dosiahol PeptiDream strategickú spoluprácu a licenčné zmluvy s mnohými farmaceutickými spoločnosťami. 27. júla tohto roku spoločnosť Takeda Pharmaceuticals oznámila rozšírenie spolupráce v oblasti výskumu a exkluzívnu licenčnú zmluvu so spoločnosťou PeptiDream s cieľom vytvoriť konjugáty peptid-liečivo (PDC) pre viaceré ciele centrálneho nervového systému (CNS). Tieto ciele sú v chronických nervoch. Hrajú dôležitú úlohu pri degeneratívnych ochoreniach. Spoločnosť PeptiDream má nárok na platby vo výške približne 3,5 miliardy USD vrátane zálohových platieb a potenciálnych míľnikových platieb v predklinickom, klinickom, marketingovom a predajnom období, ako aj licenčných poplatkov. Takeda a PeptiDream pôvodne v decembri 2020 dosiahli spoluprácu a výhradnú licenčnú zmluvu na vytvorenie PDC pre neuromuskulárne ochorenia.

V novembri 2017 podpísali spoločnosti PeptiDream a Bayer míľnik o spolupráci vo výške 1,1 miliardy dolárov na vývoj terapií na báze peptidov pre mnohopočetné choroby. V apríli 2017 PeptiDream a Johnson& Spoločnosť Johnson's Janssen Pharmaceuticals dosiahla dohodu o spolupráci vo výške 1,15 miliardy USD na používanie technológie platformy PDPS na identifikáciu makrocyklických peptidov/obmedzených peptidov proti cieľom viacerých metabolických chorôb a kardiovaskulárnych chorôb vybraných spoločnosťou Janssen. Hit peptidy sú optimalizované ako terapeutické peptidy alebo produkty s malou molekulou.