Americký FDA schvaľuje inovatívny liek spoločnosti Merck na liečbu nádorov Welireg: Liečba nádorov súvisiacich so syndrómom VHL!-1/2

Merck& Spoločnosť Co nedávno oznámila, že americký úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) schválil liek Welireg (belzutifan, vývojový kód: MK-6482), ktorý je inhibítorom faktora 2a (HIF-2α) indukovateľného hypoxiou, na liečbu dospelých pacientov s Hippel-Lindauov syndróm (Von Hippel-Lindauova choroba, VHL syndróm, VHL choroba), títo pacienti nepotrebujú okamžitú operáciu, potrebujú liečiť karcinóm obličkových buniek (RCC) spojený so syndrómom VHL, hemangioblastóm centrálneho nervového systému (CNS), pankreatický neuroendokrinný systém nádor (pNET).

Welireg je prvá terapia inhibítorom HIF-2α schválená americkým úradom FDA a liek bol schválený prostredníctvom postupu prioritnej kontroly. Predtým FDA udelil označenie Welireg Breakthrough Therapy Therapy (BTD) a Orphan Drug Designation (ODD). Ako inhibítor HIF-2a môže Welireg redukovať transkripciu a expresiu cieľových génov HIF-2a súvisiacich s proliferáciou buniek, angiogenézou a rastom nádoru. Stojí za zmienku, že biologický výskum VHL, ktorý viedol k objavu HIF-2α, získal v roku 2019 Nobelovu cenu za fyziológiu alebo medicínu.

Welireg je nový liek v onkologickom potrubí spoločnosti Merck. Ako prvá a jediná systémová terapia schválená na liečbu pacientov so syndrómom VHL tento liek rozšíril onkologické portfólio spoločnosti Merck. VHL syndróm je zriedkavé a závažné genetické ochorenie, ktoré je spojené s vysokým rizikom rakoviny viacerých orgánov. Rakovina je stále jednou z hlavných príčin úmrtí pacientov so syndrómom VHL.

Pred Weliregom nebola schválená žiadna systémová terapia na liečbu nádorov súvisiacich s VHL. V štúdii fázy 2 004 pacienti s nádormi súvisiacimi s VHL liečení Weliregom vykazovali vysokú mieru remisie a trvalé remisie. Schválenie lieku Welireg FDA' predstavuje významný krok vpred a zavedie systémovú terapiu, ktorá má potenciál zmeniť súčasný model liečby pacientov s určitými typmi nádorov súvisiacich s VHL.

Pokiaľ ide o lieky, odporúčaná dávka lieku Welireg (40 mg tablety) je 120 mg jedenkrát denne, kým choroba neprogreduje alebo kým sa nevyskytne neprijateľná toxicita. Je potrebné poznamenať, že k štítku lieku Welireg' s je pripojené upozornenie na čierny box, v ktorom sa uvádza, že lieky počas tehotenstva môžu spôsobiť poškodenie embrya a plodu a pred začatím užívania lieku Welireg je potrebné overiť stav tehotenstva. Welireg môže spôsobiť, že niektoré hormonálne kontraceptíva budú neúčinné. Lekári by mali pacientov informovať o týchto rizikách pri predpisovaní lieku Welireg a o potrebe účinnej nehormonálnej antikoncepcie.

Dr. Scot Ebbinghaus, viceprezident klinického výskumu v Merck Research Laboratories, povedal:&„Welireg je prvá a jediná schválená systémová terapia pre pacientov so špecifickými typmi nádorov súvisiacich s VHL a predstavuje dôležitú novú liečbu pre pacientov. postihnuté touto vzácnou chorobou. Voľba. Dnešné schválenie Weliregu FDA predstavuje dôležitý míľnik a odzrkadľuje záväzok spoločnosti Merck poskytovať inovatívne možnosti liečby pre viac pacientov. “

Štúdia-004 údaje z výskumu