AstraZeneca Farxiga získala US FDA Fast Track Kvalifikácia pre liečbu srdcového zlyhania po akútnom infarkte myokardu!

AstraZeneca nedávno oznámila, že U.S. Food and Drug Administration (FDA) udelil Farxiga (generický názov: dapagliflozin) zrýchlený kvalifikácia (FTD) na zníženie rizika dospelých pacientov 'akútny infarkt myokardu (MI) alebo infarkt. Riziko hospitalizácie pri srdcovom zlyhaní (hHF) alebo kardiovaskulárnej (CV) smrti.

Farxiga je prvý inhibítor kopreportéra 2 (SGLT2) jedenkrát denne. FTD je založená na štúdii DAPA- MI fázy III, ktorá preskúma účinnosť a bezpečnosť Farxigy v tejto populácii pacientov. Akútny infarkt myokardu (IM) je závažné ochorenie a známa príčina srdcového zlyhania (HF). Na celom svete sa každý rok vyskytuje približne 7 miliónov infarktov.

Predtým, FDA tiež udelil Farxiga ďalšie dva FTD: (1) Používa sa na oddialenie zhoršenia zlyhania obličiek u pacientov s chronickým ochorením obličiek (CKD) a zabrániť KV a obličiek smrti, vrátane tých, s alebo bez diabetu typu 2 (T2D) CKD pacientov. (2) Používa sa u dospelých pacientov so srdcovým zlyhaním so zníženou ejekčnou frakciou (HFrEF) alebo srdcovým zlyhaním so zachovanou ejekčnou frakciou (HFpEF) na zníženie rizika úmrtia z CV alebo zhoršenia HF.

Cieľom fast track kvalifikácie (FTD) je urýchliť vývoj a rýchle preskúmanie nových liekov na závažné choroby s cieľom riešiť vážne neuspokojené zdravotné potreby v kľúčových oblastiach. Získanie FTD certifikácie pre lieky vo vývoji znamená, že farmaceutické spoločnosti môžu mať častejšie stretnutia s FDA počas výskumu a vývoja fáze, a ak spĺňajú príslušné normy po predložení marketingovej žiadosti, sú oprávnené na zrýchlené schválenie a prioritné preskúmanie, rovnako ako priebežné preskúmanie príležitosti.

Okrem FTD, FDA nedávno udelila dohodu o osobitnom protokole Assessment (SPA) pre dapa-mi skúšku. SPA je na vysokej úrovni-vyhlásenie zriedka udelené FDA, že návrh fázy III štúdie môžu byť použité pre budúce marketingové aplikácie. Keď farmaceutická spoločnosť vykonáva klinický výskum v súlade s FDA-schválený SPA protokol, pravdepodobnosť jeho novej aplikácie na trh s liekom sa výrazne zvýši.

Štúdia DAPA-MI bola vykonaná v spolupráci s Uppsala Clinical Research Center (UCR) a Minap v Spojenom kráľovstve. Preskúma terapeutické prínosy Farxiga po akútnom infarkte myokardu (IM) u pacientov s cukrovkou 2. Očakáva sa, že štúdia začne nábor pacientov v štvrtom štvrťroku 2020.

Štúdia DAPA- MI integruje rutinnú starostlivosť s prísnymi registračnými požiadavkami pre placebom kontrolované, randomizované klinické štúdie na dosiahnutie approvovateľných indikácií označovania. Lekári zvyčajne používajú register na ukladanie údajov o zdravotnom stave pacientov zhromaždených v priebehu času počas pravidelných následných návštev. V štúdii DAPA-MI sa zaregistrovaní pacienti a ich ošetrujúci lekári zapoja do skúšania a začlenia proces skúšania do svojej bežnej klinickej praxe. Na rozdiel od tradičného výskumu, kde pacienti zvyčajne potrebujú ísť do testovacieho centra ďaleko od domova, táto pragmatická a inovatívna metóda poskytuje prísne údaje o bezpečnosti a účinnosti, a zároveň znížiť záťaž na pacientov a zjednodušiť testovací proces.

Mene Pangalos, výkonný viceprezident AstraZeneca Biopharmaceutical Research and Development, povedal: "Fáza III DAPA-MI štúdia je prvá randomizovaná kontrolovaná štúdia založená na registrácii indikácií. Bude poskytovať rýchlejší prístup k údajom, znížiť čas náboru a náklady, a bude záťaž pre pacientov a výskumných pracovníkov je minimalizovaná. FDA rozhodnutie o udelení FTD ukazuje, že agentúra uznáva význam tejto štúdie, ktorá bude poskytovať Farxiga terapeutický potenciál u pacientov, ktorí mali infarkt a bude aj naďalej rozvíjať srdcové zlyhanie , A poskytnúť cenné poznatky o tom, ako zlepšiť návrh klinických štúdií v budúcnosti."

Liečivom lieku Farxiga je dapagliflozín, ktorý je prvým inhibítorom, ktorý je selektívnym inhibítorom kotransportéra sodíka a glukózy (SGLT2), ktorý pôsobí nezávisle od inzulínu a selektívne inhibuje SGLT2 v obličkách. To môže pomôcť pacientom vylučovať prebytočnú glukózu z moču. Okrem zníženie hladiny cukru v krvi, liek má tiež ďalšie výhody chudnutie a zníženie krvného tlaku.

Farxiga bola schválená pre viacnásobné indikácie, s rozdielmi v rôznych krajinách: (1) Ako monoterapia a ako súčasť kombinovanej liečby sa používa u dospelých s diabetom 2. (2) U pacientov s diabetom 2. (3) Používa sa u dospelých pacientov so srdcovým zlyhaním (HFrEF) so zníženou ejekčnou frakciou (s diabetom 2. typu alebo bez neho) na zníženie rizika KV úmrtia a hospitalizácie HF. (4) Ako perorálna adjuvantná liečba inzulínu sa používa na liečbu dospelých pacientov s diabetom 1.

V súčasnosti Farxiga hodnotí aj liečbu pacientov s chronickým ochorením obličiek (CKD) v štúdii DAPA- CKD fázy III. Na konci marca tohto roka bola štúdia ukončená včas kvôli drvivej účinnosti údajov.

V Číne bol dapagliflozín schválený v marci 2017 ako monoterapia dospelým s diabetom 2. Toto schválenie robí dapagliflozín prvým inhibítorom SGLT2 schváleným na čínskom trhu. Liek je perorálna tableta, z ktorých každá obsahuje 5 mg alebo 10 mg dapagliflozínu, odporúčaná počiatočná dávka je 5 mg vždy, ktorá sa užíva raz denne ráno.

Pokiaľ ide o špeciálne protokol hodnotenie (SPA): SPA je postup špeciálne stanovený FDA USA diskutovať a určiť protokol klinického výskumu liekov, ktoré sú predmetom vyšetrovania vopred. Zvyčajne, tento postup sa vykonáva FDA preskúmanie oddelenia a vývoj drog jednotky na dosiahnutie dohody o návrhu plánu drogových klinických štúdií, skríning zaradených pacientov, hodnotenie primárnych a sekundárnych koncových bodov, a celkový plán pre štatistickú analýzu klinických údajov. Sexuálna dohoda. Preto, po SPA je schválený, nový výskum drog a vývoj jednotka vykonáva výskum v súlade s FDA-schválený klinický program, úspešnosť jeho novej aplikácie na trh s drogami sa výrazne zlepší.