Concord Kylin Crysvita bol schválený Európskou úniou na liečbu dospievajúcich a dospelých pacientov!

Kyowa Kirin nedávno oznámila, že Európska komisia (EK) schválila liek Crysvita (burosumab) na liečbu dospievajúcich a dospelých pacientov s hypofosfatémiou viazanou na X (XLH). Predtým bola Crysvita podmienečne schválená na liečbu XLH detí a dospievajúcich, ktorí majú 1 rok a viac, majú obrazové príznaky chorôb kostí a rastú im kosti.

Crysvita je jediný spôsob liečby, ktorý sa zaoberá vnútornou patofyziológiou XLH. XLH je zriedkavé genetické ochorenie, ktoré ovplyvňuje celoživotné kosti, svaly a kĺby. Posledné schválenie rozšíri príslušnú populáciu Crysvita: Všetci európski dospievajúci pacienti s XLH so zobrazovacími dôkazmi o kostnom ochorení (bez ohľadu na stav rastu kostí) a dospelí pacienti s XLH majú teraz nárok na liečbu Crysvitou.

Toto schválenie je založené na údajoch z dvoch štúdií fázy III: Fáza III UX023-CL303 je randomizovaná, dvojito zaslepená, placebom kontrolovaná štúdia, ktorá skúmala bezpečnosť a účinnosť Crysvity u dospelých pacientov s XLH; Fáza III UX023 - Štúdia CL304 je otvorená, jednoramenná štúdia, ktorá skúma účinok lieku Crysvita na liečbu osteomalácie (mäknutie kostry) u dospelých s XLH. Dve štúdie zistili, že Crysvita zvyšuje a udržuje hladinu fosfátov v sére v normálnom rozmedzí, pomáha liečiť pseudofraktúry a zlomeniny spojené s osteomaláciou a zlepšuje osteomaláciu. Ďalšie koncové ukazovatele ukázali, že pacienti mali v priebehu času zníženú bolesť a stuhnutosť a zlepšili fyzickú funkciu a pohyblivosť. Bezpečnosť Crysvity je v súlade s bezpečnosťou pozorovanou v iných štúdiách s Crysvitou. Medzi nežiaduce udalosti patria reakcie v mieste vpichu, hyperfosfatémia a reakcie z precitlivenosti. Nezistili sa žiadne závažné nežiaduce udalosti súvisiace s liečbou.

Dr. Karine Briot z nemocnice Cochin vo Francúzsku povedala:&„Doposiaľ majú dospelí pacienti s XLH veľmi obmedzené možnosti liečby. Dnešné schválenie&# 39 je veľkým pokrokom, čo znamená, že po prvýkrát majú títo dospelí pacienti s XLH liečbu základnej príčiny XLH."

Abdul Mullick, prezident spoločnosti Kyowa Kirin International, uviedol: „Schválenie EK je dôležitým míľnikom pre vedenie spoločnosti XLH. XLH je progresívne celoživotné ochorenie, ktoré má výrazný vplyv na život detí a dospelých. Vďaka tomuto schváleniu budú mať XLH adolescenti a dospelí tiež úžitok z liečby Crysvitou, ktorá je jedinou liečbou zameranou na vnútornú patofyziológiu XLH. Teraz sa zameriame na zabezpečenie liečby kvalifikovanejších pacientov."

Zdroj obrázkov: slideshare.net

X-viazaná hypofosfatémia (XLH) je zriedkavé genetické ochorenie, ktoré spôsobuje abnormality kostí, svalov a kĺbov. XLH neohrozuje život, ale jeho bremeno je celoživotné a postupné, čo môže človeku znížiť kvalitu života&# 39. Príznaky a príznaky XLH začínajú v ranom detstve a spôsobujú deformácie dolných končatín, nízky vzrast a bolesť. Povedú to k ťažkostiam s chôdzou a telesným funkciám a ovplyvnia kvalitu života. Deformácie kostry plus nevyriešená hypofosfatémia znamenajú, že choroba sa u dospelých naďalej rozvíja, čo vedie k bolestiam a stuhnutiu, ako aj k mnohým poruchám pohybového aparátu, ktoré môžu byť už druhou alebo treťou desatinou po narodení pacienta. Rok bol ovplyvnený.

Aktívnou zložkou lieku Crysvita&# 39 je burosumab, čo je rekombinantná plne humanizovaná monoklonálna protilátka IgG1, ktorej cieľom je viazať sa a inhibovať aktivitu fibroblastového rastového faktora 23 (FGF-23). FGF23 je hormón, ktorý znižuje hladinu fosfátov v sére reguláciou vylučovania fosfátov obličkami a aktívnou produkciou vitamínu D. V XLH sú hladiny a aktivity FGF23 príliš vysoké, čo vedie k fosfátovému odpadu a hypofosfatémii.

Crysvita môže zamerať FGF-23 na inhibíciu biologickej aktivity FGF-23. Blokovaním nadmerného množstva FGF-23 v tele pacienta&# 39 môže Crysvita zvýšiť reabsorpciu fosfátu obličkami a zvýšiť produkciu vitamínu D, čím tiež zvýši absorpciu fosfátu a vápnika v čreve. Crysvita je vyvinutá na liečbu chorôb hypofosfatémie súvisiacich s FGF-23, ako je XLH, nádorom indukovaná osteomalácia (TIO) / syndróm epidermálneho névu (ENS).

Crysvita je prvá rekombinantná plne ľudská monoklonálna protilátka IgG1, ktorá sa priamo zameriava na FGF23. Drogu objavila Kyowa Kirin a bola vyvinutá v spolupráci s Ultragenyxom.

V Spojených štátoch bol liek Crysvita schválený na liečbu detí a dospelých s XLH vo veku ≥ 6 mesiacov. V júni tohto roku bola Crysvita opäť schválená americkým FDA ako nová indikácia pre pediatrických a dospelých pacientov vo veku ≥ 2 roky na liečbu osteomalacie vyvolanej nádorom (TIO), ktorá môže spôsobiť hypofosfatémiu a osteomaláciu. Za zmienku stojí, že Crysvita je prvý liek schválený na liečbu XLH a tiež prvý liek schválený na liečbu pacientov s TIO, ktorých nádory nemožno lokalizovať alebo radikálne odstrániť.