EÚ schvaľuje Aspaveli: Liečba paroxyzmálnej nočnej hemoglobinúrie (PNH)

Apellis Pharmaceuticals a Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi) nedávno oznámili, že Európska komisia (EK) schválila Aspaveli (pegcetacoplan) na liečbu záchvatovitého spánku spôsobeného anémiou po užívaní inhibítorov C5 po dobu najmenej 3 mesiacov. Dospelí pacienti so sexuálnou hemoglobinúriou (PNH). V máji 2021 bol liek ako prvý schválený v USA pod obchodným názvom Empaveli. Môže sa použiť u dospelých pacientov s PNH, ktorí sa predtým neliečili, a môže sa použiť aj u dospelých pacientov s PNH, ktorí zmenili liečbu z inhibítorov C5 (Soliris a Ultomiris). Očakáva sa, že schválenie pegcetacoplanu na uvedenie na trh zlepší štandard starostlivosti o PNH a predefinuje liečbu PNH.

Stojí za zmienku, že pegcetacoplan je prvou a jedinou cielenou terapiou C3, ktorá bola schválená regulačným orgánom. V poslednom desaťročí boli jedinou možnosťou liečby PNH inhibítory C5, no u mnohých pacientov sa stále vyskytuje pretrvávajúca hypohemoglobinopatia, ktorá často vedie k slabej únave a častým krvným transfúziám. V klinických štúdiách môže pegcetacoplan poskytnúť rozsiahlu kontrolu PNH, zlepšiť životy pacientov s PNH zvýšením hladín hemoglobínu a znížením potreby krvných transfúzií.

pegcetacoplan získal regulačné schválenia v Spojených štátoch a Európskej únii na základe výsledkov priamej štúdie PEGASUS 3. fázy (NCT03500549) (pozri: Prezentácia výsledkov 3. fázy PEGASUS). Štúdia dosiahla primárny koncový bod, ktorý preukázal, že pegcetacoplan je lepší ako Soliris, liek štandardnej starostlivosti o PNH: je lepší ako Soliris v zmene hladiny hemoglobínu oproti východiskovej hodnote v 16. týždni a upravená hladina hemoglobínu sa zvýšila o 3,84 g/dl v priemere (p<>

Okrem toho, pegcetacoplan dosiahol non-inferioritu pri vyhýbaní sa koncovým ukazovateľom krvnej transfúzie v porovnaní so Solirisom. 85 % pacientov v skupine liečenej pegcetakoplanom nedostalo transfúziu krvi do 16 týždňov v porovnaní s 15 % v skupine liečenej Solirisom. Zároveň v porovnaní s pacientmi v skupine liečenej Solirisom majú pacienti v skupine liečenej pegcetakoplanom vyššiu mieru normalizácie kľúčových markerov hemolýzy a skóre únavy FACIT má klinicky významné zlepšenie. V tejto štúdii je pegcetacoplan rovnako bezpečný ako Soliris.

mechanizmus účinku pegcetakoplanu

pegcetacoplan je prvou liečbou, ktorá vykazuje lepšie hladiny hemoglobínu ako Soliris, a až 85 % pacientov liečených pegcetacoplanom nemá krvnú transfúziu. Väčšina pacientov s PNH, ktorí sú v súčasnosti liečení Solirisom, trpí pretrvávajúcou anémiou. Výsledky štúdie PEGASUS ukazujú, že pegcetacoplan má potenciál stať sa novým štandardom starostlivosti o pacientov s PNH.

Pegcetacoplan je cielený C3 inhibítor určený na reguláciu nadmernej aktivácie komplementu, ktorý je príčinou vzniku a rozvoja mnohých závažných ochorení. Pegcetacoplan je syntetický cyklický peptid, ktorý sa viaže na polymér polyetylénglykolu a špecificky sa viaže na C3 a C3b. V súčasnosti sa pegcetacoplan vyvíja na liečbu rôznych chorôb, vrátane PNH, geografickej atrofie (GA) a glomerulopatie C3. V Spojených štátoch FDA udelila rýchlu kvalifikáciu pegcetacoplanu na liečbu PNH a GA.

V súčasnosti neexistujú žiadne lieky na liečbu GA. Apellis plánuje v roku 2022 podať novú žiadosť o liek na intravitreálnu injekciu pegcetakoplanu na liečbu sekundárnej GA vekom podmienenej makulárnej degenerácie (AMD).