Jakavi/Jakafi je účinný pri liečbe steroidných refraktérnych chronických ochorení štepu proti hostiteľovi (GvHD) !--1/2

Spoločnosť Novartis a jej partner Incyte nedávno spoločne oznámili vyhodnotenie pozitívnych výsledkov kľúčovej štúdie REACH3 fázy 3 (NCT03112603) perorálneho inhibítora JAK1/2 Jakavi/Jakafi (ruxolitinib) pri liečbe steroidne žiaruvzdornej chronickej choroby štepu proti hostiteľovi (GvHD) Bol publikovaný v najvyššom medzinárodnom lekárskom časopise "New England Journal of Medicine" (NEJM), s názvom článku: Ruxolitinib pre glukokortikoid-refraktérne chronické štepy verzus host choroba.

REACH3 je spoločne sponzorovaný spoločnosťami Novartis a Incyte. Jedná sa o randomizovanú, otvorenú, multicentrickú štúdiu fázy 3 pre deti, u ktorých sa vyvinula chronická choroba štepu verzus hostiteľa závislá od steroidov (GvHD) po transplantácii alogénnych kmeňových buniek. (≥12 rokov) a dospelí pacienti. Údaje ukazujú, že v porovnaní s najlepšou dostupnou liečbou (BAT) ruxolitinib významne zlepšuje prognózu pacientov s steroidmi refraktérnym/závislým chronickým GvHD, vrátane zlepšenia prežitia bez zlyhania (FFS) a symptómov hlásených pacientom. Nová analýza podskupiny ukázala, že v 24. týždni liečby vykazoval ruxolitinib vyššiu celkovú mieru odpovede (ORR) vo všetkých hlavných podskupinách (vrátane základného zapojenia orgánov) v porovnaní s BAT.

Chronická GvHD je život ohrozujúce ochorenie. Je to dlhodobá komplikácia transplantácie kmeňových buniek, ktorá môže ovplyvniť viaceré orgány. Približne polovica pacientov, ktorí dostávajú prvú líniu steroidnej liečby, vyvinie steroidné refraktérne / závislosť. Stojí za zmienku, že ruxolitinib je prvým liekom, ktorý preukázal účinnosť pri liečbe steroidmi-refraktérneho / závislého chronického GvHD vo veľkých randomizovaných klinických štúdiách.

ruxolitinibJe priekopnícky inhibítor JAK1/JAK2, predávaný spoločnosťou Incyte v Spojených štátoch (obchodný názov Jakafi) a spoločnosť Novartis je oprávnená predávať ju mimo Spojených štátov (obchodný názov Jakavi). Podľa výsledkov štúdie REACH3 spoločnosť Incyte predložila doplnkovú novú aplikáciu lieku (sNDA) od spoločnosti Jakafi americkému FDA na liečbu detí (≥12 rokov) a dospelých pacientov s chronickou GvHD žiariacou steroidmi. V súčasnosti táto SNDA prechádza preskúmaním FDA a cieľový dátum akcie je 22. september 2021. V prípade spoločnosti Novartis prebiehajú regulačné podania pre Jakavi na liečbu akútneho a chronického GvHD mimo Spojených štátov.

Dr. Robert Zeiser, Katedra hematológie, onkológie a transplantácie kmeňových buniek, Univerzitná nemocnica vo Freiburgu v Nemecku, povedal: "Pacienti s chronickým GVHD majú závažné a život ohrozujúce príznaky v rôznych orgánoch tela, čo sťažuje liečbu ochorenia a zvyšuje zlú prognózu. Prostredníctvom týchto nových výsledkov štúdie REACH3 môžeme jasnejšie vidieť terapeutické prínosyruxolitinibako potenciálny nový štandard starostlivosti u pacientov s chronickou GvHD, ktorí nereagujú na steroidy prvej línie."