Fáza NASH New Drug Reaches Phase 2 Klinický koncový bod, Úbytok tukov v pečeni o 60%

V apríli 1 spoločnosť Akero Therapeutics oznámila, že jej hlavný kandidát na liek AKR-001 vo fáze 2 klinického pokusu BALANCED pre pacientov s NASH dosiahol koniec účinnosti 1 2 týždňa, zníženie hladiny pečeňového tuku pacientov o viac ako 60% v porovnaní so základnou hodnotou, Dosiahnuť významné zníženie štatistickej významnosti.

NASH je závažné nealkoholické mastné ochorenie pečene (NAFLD), ktoré sa týka patologického syndrómu nadmerného ukladania tukov v pečeňových bunkách spôsobeného inými faktormi ako je alkohol. Podľa štatistík na celom svete presiahli pacienti s NASH 100 milión. NASH spôsobuje zápal a degeneráciu pečeňových buniek. Postup NASH spôsobí fibrózu pečene, cirhózu pečene a zlyhanie pečene a môže tiež vyvolať rakovinu pečene. Očakáva sa, že ako druh metabolického zápalu u pacientov s NASH prekročí 350 milión za 2030 a jeho výskyt úzko súvisí s faktormi, ako sú obezita, cukrovka a abnormálny metabolizmus krvných lipidov. Súčasné liečby sú stále pomerne obmedzené.

Akero' s AKR-001 je nový typ dlho pôsobiaceho analógu fibroblastového rastového faktora 21 (FGF 21). Kombinuje FGF 21 polypeptidovú sekvenciu s Fc časťou imunoglobulínu a považuje sa za potenciálne liečivo NASH. Výskum v poslednom desaťročí ukázal, že endogénny hormón FGF 21 hrá kľúčovú úlohu v metabolizme a regulácii signálu u ľudí a môže pôsobiť na rôzne orgány, vrátane pečene. Zvyčajne sa uvoľňuje na ochranu orgánov pred stresom a na obnovu metabolickej rovnováhy. V porovnaní s prírodným FGF 21 môže toto liečivo významne zlepšiť stabilitu a polčas a zvýšiť väzbu a aktivitu receptora.

Štúdia s názvom BALANCED je randomizovaná dvojito zaslepená fáza 2 klinického skúšania so skupinou kontrolovanou placebom. Biopsiou sa zúčastnilo celkom 80 dospelých pacientov s NASH. Údaje z testov ukázali, že v 12 týždni liečby boli absolútne hladiny pečeňového tuku všetkých pacientov v skupine s dávkou AKR-001 významne znížené od východiskovej hodnoty a dosiahli hlavný cieľ štúdie. Okrem toho všetky dávkové skupiny AKR-001 dosiahli sekundárny koncový bod relatívneho zníženia tuku v pečeni a dávkové skupiny 50 mg a 70 mg dosiahli relatívne zníženie o viac ako 70% ,

GG quot: Sme veľmi radi, že sme dostali tieto pozitívne výsledky skúšok, ktoré podporujú náš ďalší vývoj AKR-001 na liečenie pacientov s NASH," povedal Andrew Cheng, MD, prezident a generálny riaditeľ Akero.": Pre pacientov s NASH nie sú k dispozícii žiadne terapie schválené FDA. AKR-001 má potenciál poskytnúť im dôležitú možnosť liečby. Tešíme sa na získanie úplných údajov zo skúšok, aby sme sa pripravili na ďalší vývoj AKR-001."