Nové lieky pre schizofréniu! Spoločnosť pre bunkové terapie, Caplyta (lumateperón), bola schválená americkým úradom FDA

Intracelulárne terapie (IKT) je biofarmaceutická spoločnosť zameraná na vývoj inovačných terapií chorôb centrálnej nervovej sústavy (CNS). Spoločnosť nedávno oznámila, že Úrad pre potraviny a liečivá USA (FDA) schválil Caplytu (lumateperón) na liečbu dospelých pacientov so schizofréniou. Spoločnosť očakáva uvedenie Caplyty na trh do konca prvého štvrťroka 2020.

Pokiaľ ide o lieky, odporúčaná dávka lieku Caplyta je 42 mg, jedenkrát denne, užitá s jedlom a nevyžadujúca titráciu dávky. Je potrebné poznamenať, že označenie lieku Caplyta obsahuje čierne skrinky, ktoré naznačujú, že pacienti s psychózou súvisiacou s demenciou sú pri liečbe antipsychotikami vystavení zvýšenému riziku úmrtia. Caplyta nie je schválená na liečbu psychiatrických pacientov súvisiacich s demenciou.

Účinnosť lieku Caplyta 42 mg bola preukázaná v dvoch placebom kontrolovaných štúdiách so štatisticky významnými rozdielmi v celkovom skóre primárneho cieľového ukazovateľa, v stupnici pozitívnych a negatívnych symptómov (PANSS). Najčastejšie nepriaznivé účinky odporúčanej dávky lieku Caplyta v porovnaní s placebom (≥5% a dvakrát častejšie ako placebo) zahŕňali ospalosť / sedáciu (24% oproti 10%) a sucho v ústach (6% oproti 2%).

V súhrnných údajoch z krátkodobých štúdií bol prírastok na hmotnosti, glukóza nalačno, triglyceridy a celkový cholesterol v skupinách Caplyta a placeba podobné priemerným zmenám východiskových hladín. Incidencia extrapylických príznakov bola 6,7% v skupine Caplyta a 6,3% v skupine s placebom.

Predseda predstavenstva a generálny riaditeľ IKT Dr. Sharon Mates povedal: „Sme presvedčení, že Caplyta poskytne poskytovateľom zdravotnej starostlivosti novú, bezpečnú a účinnú možnosť liečby, ktorá pomôže miliónom dospelých so schizofréniou. Schválenie predstavuje vyvrcholenie rokov vedeckého výskumu. sú zvlášť vďační pacientom, ich opatrovateľom a zdravotníckym pracovníkom, ktorí prispeli k rozvoju Caplyty. ““

Schizofrénia je druh vážneho duševného ochorenia, ktoré postihuje asi 2,4 milióna amerických dospelých. Schizofrénia je charakteristika rôznych klinických prejavov akútnych psychiatrických symptómov, vrátane halucinácií a bludov, ktoré je často potrebné hospitalizovať, aby bola táto choroba chronická a celoživotná, často sprevádzané depresiou a sociálnymi funkciami a kognitívnymi schopnosťami postupne zhoršovali pacientov so schizofréniou často kvôli vedľajším účinkom, ako sú prírastky na váhe a pohybové poruchy a zastavenie liečby.

Aktívnou farmaceutickou zložkou Caplyty je lumateperón, liek prvej triedy v malomolekule, ktorý dokáže selektívne a súčasne regulovať serotonín, dopamín a glutamát, tri neurotransmiterové dráhy zapojené do závažných chorôb. Na rozdiel od existujúcich liekov so schizofréniou je lumateperón modulátor proteínov fosfátov dopamínových receptorov (DPPM), ktorý ACTS predstavuje ako presynaptický parciálny agonista a postsynaptický antagonista na receptore D2.

Tento mechanizmus, spolu s potenciálnymi interakciami s 5-ht2a receptormi, serotonínovými transportérmi a D1 receptormi, ako aj nepriama regulácia glutamátu, môžu prispievať k účinnosti lumateperónu v celom rade psychiatrických symptómov so zlepšenou psychosociálnou funkciou a dobrou toleranciou. Zlúčenina má potenciál prospieť pacientom s celým radom neuropsychiatrických porúch a neurodegeneratívnych ochorení.

štruktúrny vzorec lumateperónu

V Spojených štátoch udelila agentúra FDA v novembri 2017 zrýchlený štatút lumateperónu na liečenie schizofrénie. Okrem IKT schizofrénie vyvíja IKT lumateperón na liečenie iných psychiatrických porúch, vrátane porúch správania u pacientov s demenciou, alzheimerovej choroby, depresie, a ďalšie neuropsychiatrické a neurologické poruchy.

V júli bol lumateperón najvyšším výsledkom dvoch klinických štúdií fázy III (štúdia 401, štúdia 404), pri ktorých sa pri bipolárnej poruche I alebo pri veľkej depresii súvisiacej s bipolárnou liečbou používal jediný liek. Údaje ukazujú, že 42 mg lumateperónu dosiahol primárny konečný bod na zlepšenie depresie (p <0,001) a="" kľúčový="" sekundárny="" konečný="" bod="" na="" zlepšenie="" závažnosti="" depresie="" (p=""><0,001) v="" 404="" štúdii="" v="" porovnaní="" so="" skupinou="" s=""> V štúdii 401 však obe dávky lumateperónu (42 mg a 28 mg) nedosiahli primárny cieľový bod kvôli vysokej klinickej odpovedi v skupine s placebom. Lumateperón preukázal dobrú bezpečnosť a znášanlivosť v 2 štúdiách.