Nové imunologické liečivo Spesolimab získalo CDE prelomové liečebné označenie lieku

Spoločnosť Boehringer Ingelheim nedávno oznámila, že jej nový vyvíjaný imunologický liek Spesolimab bol uznaný Centrom pre hodnotenie liečiv (CDE) Národnej správy zdravotníckych výrobkov za prelomový terapeutický liek na liečbu generalizovanej pustulárnej psoriázy (GPP).

Kvalifikácia lieku na prelomovú terapiu je nastavená tak, aby urýchlila vývoj nových liekov na závažné choroby, u ktorých bolo v predklinických štúdiách preukázané, že účinnosť alebo bezpečnosť je výrazne lepšia ako existujúca liečba. CDE je prelomová terapeutická kvalifikácia lieku Spesolimab na liečbu. Identifikácia je založená na jej vynikajúcom výkone v klinických skúšaniach fázy I a fázy II.

GPP nie je také jednoduché ako bežná psoriáza

GPP je zriedkavé a život ohrozujúce systémové zápalové ochorenie. Klinickými prejavmi sú viacnásobné aseptické pustuly, ktoré sú akútne na základe erytému, ktoré sú husto a široko distribuované, a pustuly sa spájajú a vytvárajú vločkovité hnisavé jazero sprevádzané horúčkou, myalgiou, leukocytózou a inými príznakmi otravy. GPP sa môže opakovať opakovane a akútne, alebo môže byť trvalé. Môže byť sprevádzané poškodením pečene a obličiek, alebo môže byť život ohrozujúce kvôli sekundárnym infekciám a zlyhaniu orgánov.

Podľa minulých správ mojej krajiny je prevalencia psoriázy v Číne 0,123% a pustulárny typ predstavuje 0,69% pacientov so psoriázou2. Epidemiologická štúdia založená na databáze mestského zdravotného poistenia ukazuje, že hrubá prevalencia GPP v roku 2016 bola 1,40 na 100 000 osoborokov3. Súčasné možnosti liečby GPP sú extrémne obmedzené a pacienti naliehavo potrebujú rýchle, výkonné a dlhotrvajúce možnosti liečby.

V našej krajine je informovanosť verejnosti o GPP vážne nedostatočná, čo nielen oneskoruje včasnú diagnostiku a liečbu mnohých pacientov, ale spôsobuje aj to, že takéto choroby v katalógu zriedkavých chorôb chýbajú. Pacienti a ich rodiny sú zaťažení tieňom choroby a nesú obrovskú mentalitu. A ekonomický tlak.

Prvé vystúpenie spesolimabu'

Spesolimab je IL-36R monoklonálna protilátka, ktorá môže blokovať účinok receptora interleukínu-36 (IL-36R) a je prvou liečbou svojho druhu vo vývoji. Receptor Interleukin-36 je signálna dráha v imunitnom systéme, ktorá môže hrať úlohu v mnohých zápalových ochoreniach vrátane GPP.

Výsledky klinického skúšania fázy I so spesolimabom boli publikované v New England Journal of Medicine (NEJM) v marci 2019. Údaje ukazujú, že spesolimab môže významne zlepšiť symptómy generalizovanej pustulárnej psoriázy: 7 pacientov so stredne ťažkým až ťažkým akútnym záchvatom GPP po použití Spesolimabu sa ich príznaky rýchlo zlepšili.

Na základe pozitívnych výsledkov klinického skúšania fázy I Spesolimab' pre indikácie GPP sa v máji 2020 začala globálna pivotná klinická skúška fázy II. Klinické skúšanie fázy II v Číne viedla nemocnica Huashan, ktorá je súčasťou Fudanu Univerzita, aby zhodnotila účinnosť a bezpečnosť Spesolimabu pri liečbe pacientov s GPP so stredne ťažkými až ťažkými akútnymi záchvatmi. Výsledky tohto klinického skúšania budú zverejnené v blízkej budúcnosti. Súčasnú čínsku klinickú štúdiu fázy IIb viedla druhá pridružená nemocnica Univerzity Zhejiang, aby vyhodnotila účinnosť a bezpečnosť spesolimabu pri prevencii nástupu pacientov s anamnézou GPP.

Boehringer Ingelheim v súčasnosti vyvíja liek na liečbu rôznych indikácií imunitných chorôb. Medzi kožné ochorenia patrí okrem GPP aj Palmoplantar pustulóza (PPP), Hidradenitis Suppurativa (HS) a atopická dermatitída (AtD), medzi ktoré patrí GPP ako indikácia s najrýchlejším pokrokom vo výskume a vývoji.

Dr. Zhang Wei, primár medicíny a klinického výskumu&spoločnosti Boehringer Ingelheim Greater China, povedal: „Táto prelomová certifikácia drogovej kvalifikácie je dôležitým medzníkom vo vývojovom procese Spesolimabu. Potvrdenie liečby generalizovanej pustulárnej psoriázy (GPP). Stojí za zmienku, že vďaka implementácii&„China Critical &“; Čína sa zúčastnila globálneho klinického skúšania fázy II a stala sa kľúčovým miestom pokusu. Vďaka tomu sa synchronizuje rýchlosť vývoja Spesolimabu' v Číne a vo svete. Plánujeme predložiť žiadosti o zaradenie do zoznamu v Číne a vo svete v októbri tohto roku a tešíme sa, že bude schválené na zaradenie do zoznamu v Číne čo najskôr, čo bude prínosom pre pacientov GPP!"