SYK inhibítor Tavalisse (fatantinib) Fáza 3 Štúdia v Japonsku uspela!

Spoločnosť Rigel Pharmaceuticals nedávno oznámila, že jej partner Kissei Pharmaceuticals zverejnil pozitívne výsledky z klinickej štúdie fázy 3 uskutočnenej v Japonsku. Štúdia hodnotí Tavalisse (fostamatinib disodný hexahydrát) na liečbu dospelých pacientov s chronickou imunitnou trombocytopéniou (ITP).

Výsledky tejto klinickej štúdie fázy 3 (n=34) ukázali, že podiel pacientov v liečebnej skupine Tavalisse, ktorí dosiahli stabilnú odpoveď na krvných doštičiek, bol signifikoval výrazne vyšší ako podiel v skupine s placebom. Stabilná odpoveď krvných doštičiek je definovaná ako: v posledných 6 plánovaných návštevách počas 14- 24 týždňov liečby sú najmenej 4 krvné doštičky ≥ 50 000 krvných doštičiek/μl. V tejto štúdii bola bezpečnosť Tavalisse v súlade s inými klinickými skúškami a nezistili sa žiadne nové alebo abnormálne bezpečnostné problémy.

V októbri 2018 rigel a Kissei podpísali exkluzívnu licenčnú a dodávateľskú dohodu na vývoj všetkých existujúcich a potenciálnych indikácií fostamatinibu v Japonsku, Číne a Južnej Kórei. V Spojených štátoch bol fostamatinib schválený v apríli 2018 a predávaný pod obchodným názvom Tavalisse na liečbu dospelých pacientov s chronickým ITP, ktorí nedostatočne reagovali na predchádzajúce liečby.

Tavalisse aktívne farmaceutické zložky

Imunitná trombocytopénia (ITP) je zriedkavé a závažné autoimunitné ochorenie charakterizované imunitným systémom, ktorý napáda a ničí vlastné krvné doštičky, čo má za následok nízky počet krvných doštičiek v krvi (trombocytopénia), ľahké krvácanie a škodlivé účinky na pacientov Kvalita života je nepriaznivo ovplyvnená. Pacienti s chronickým ITP sú vystavení zvýšenému riziku závažných krvácavých príhod, ktoré môžu viesť k vážnym zdravotným komplikáciám a dokonca k smrti. Súčasná liečba ITP zahŕňa steroidy, propagátory hematogenézy (agonisty TPO receptorov) a splenektómiu. Nie všetci pacienti však môžu byť primerane liečení existujúcimi terapiami. Preto pacienti s ITP stále potrebujú viac možností liečby.

Tavalisse je perorálny inhibítor tyrozínkinázy (SYK), ktorý rieši základné autoimunitné príčiny ochorenia tým, že zabraňuje zničeniu krvných doštičiek a poskytuje dôležitú novú možnosť liečby pre dospelých pacientov s chronickým ITP.

Dr. Wolfgang Dummer, výkonný viceprezident a hlavný lekár spoločnosti Rigel, povedal: "Tieto výsledky výskumu fázy 3 pridávajú veľa dôkazov, ktoré dokazujú, že fostamatinib môže poskytnúť zmysluplné výhody pre pacientov s ITP. Fostamatinib má jedinečný mechanizmus účinku, ktorý rieši ITP tým, že zabraňuje zničeniu krvných doštičiek. Potenciálne autoimunitné príčiny. Pokračujeme tiež v hodnotení potenciálu fostamatinibu na liečbu teplej protilátky autoimunitnej hemolytickej anémie (wAIHA), ďalšieho zriedkavého ochorenia krvi, pri ktorom imunitný systém ničí krvné bunky."