EÚ schvaľuje spoločný program Symkevi a Kalydeco pre deti vo veku 6-11 rokov!

Vertex Pharmaceuticals je svetovým lídrom v liečbe cystickej fibrózy (CF). Nedávno oznámila, že spoločnosť oznámila, že Európska komisia (EK) schválila rozšírenie Symkevi (tezacaftor/ivacaftor) a Kalydeco(Ivakaftor)kombinovaná terapia štítky na liečbu detí s cystickou fibrózou (CF) vo veku 6-11 rokov, konkrétne v géne CFTR: (1) pacienti s 2 kópiami mutácie F508del; (2) 1 kópia mutácie F508del a 1 kópia 14 mutácií, ktoré môžu spôsobiť reziduálnu aktivitu CFTR mutácie A (P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T). V Európe bola kombinovaná liečba Symkeviho a Kalydeca predtým schválená na liečbu pacientov s CF vo veku ≥12 rokov, ktorí nesú rovnaké mutácie uvedené vyššie.

S týmto najnovším schválením, kombinovaná liečba Symkevi a Kalydeco poskytne novú možnosť liečby pre cf pacientov s homozygotné mutácie v F508del. U pacientov s jednou kópiou mutácie F508del a jednou zo 14 reziduálnych funkčných mutácií poskytne kombinovaná liečba jediný liek na liečbu vnútornej príčiny pacientov s CF v tejto vekovej skupine (6- 11 rokov).

V Spojených štátoch sa kombinácia tezacaftor/ivacaftor aIvakaftor(uvádzané na trh pod značkou Symdeko) bolo schválené vo februári 2018 pre pacientov s CF ≥12 rokov a v júni 2019 bolo schválené rozšírenie uplatniteľnej populácie pre 6 -11-ročného pacienta s CF.

Reshma Kewalramani, MD, prezident a generálny riaditeľ spoločnosti Vertex, povedal: "Prostredníctvom tohto schválenia, deti vo veku 6-11 rokov v Európe, ktorí nesú najčastejšie mutácie F508del bude mať nový liečebný plán a vykonávať niektoré reziduálne funkčné mutácie. Prvýkrát, deti budú mať liečebný plán na riešenie príčiny ich CF. Dnešné schválenie nás privádza bližšie k konečnému cieľu poskytovania liekov pre všetkých pacientov CF."

Kombinovaná liečba Symkevi a Kalydeco bude okamžite dostupná oprávneným pacientom v Nemecku a čoskoro bude k dispozícii pacientom v krajinách, ktoré podpísali inovatívnu dlhodobú dohodu o úhrade nákladov so spoločnosťou Vertex vrátane Spojeného kráľovstva, Dánska a Írskej republiky. Vo všetkých ostatných krajinách bude Vertex úzko spolupracovať s európskymi regulačnými agentúrami s cieľom zabezpečiť, aby oprávnení pacienti dostávali liečbu.

CF je zriedkavé genetické ochorenie spôsobené génovými mutáciami CFTR, ktoré spôsobujú chyby alebo deléciu funkcie CFTR proteínu. Ochorenie postihuje približne 75.000 ľudí v Severnej Amerike, Európe a Austrálii. V súčasnej dobe existuje asi 2000 CFTR génových mutácií, ktoré boli objavené, z ktorých F508del mutácie je najčastejšou príčinou CF, čo predstavuje asi 45% z celkového počtu pacientov. Proteín CFTR zvyčajne reguluje transport iónov v bunkovej membráne a génové mutácie môžu spôsobiť zničenie alebo stratu funkcie proteínového produktu. Keď sa iónový transport v bunkovej membráne preruší, viskozita hlienového povlaku určitých orgánov sa stane hrubšou. Jedným z hlavných rysov tohto ochorenia je hromadenie hustého hlienu v dýchacom trakte, čo môže spôsobiť ťažkosti s dýchaním a opakované infekcie, ktoré môžu nakoniec viesť k smrti. Vek je asi 20 rokov.

Niektoré mutácie môžu spôsobiť, že proteín CFTR sa nespracuje alebo nesklopí normálne v bunke a zvyčajne sa nemôže dostať na povrch bunky. Farmaceutické zložky lieku Symdeko sú tezacaftor a ivacaftor, ktorých cieľom je vyriešiť chyby v preprave a spracovaní mutantného proteínu CFTR, aby sa mohol dostať na povrch bunky; ivacaftor môže zvýšiť čas, počas ktorý zostáva proteínový kanál CFTR otvorený na bunkovej membráne a ďalej zvyšovať jeho funkciu.

Ako teraz, Vertex má uvedené 4 CF drogy: Kalydeco (Ivakaftor), Orkabi (lumacaftor/ivacaftor), Symdeko (tezacaftor/ivacaftor a ivacaftor), Trikafta/Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor a ivacaftor), prvé 3 lieky To môže liečiť asi 40.000 pacientov po celom svete, čo predstavuje asi 50% všetkých CF pacientov. Novo schválená trojitá terapia Trikafta/Kaftrio môže rozšíriť liečebný rozsah na 90% pacientov s CF na celom svete.

V júni tohto roku, farmaceutický prieskum trhu agentúra EvaluatePhamra vydala správu predpovedajú, že Trikafta / Kaftrio sa stane jedným z najpredávanejších top10 liekov na svete v roku 2026, s tržbami dosahuje 8,739 miliardy amerických dolárov, a úžasné zložené ročné tempo rastu v rokoch 2019-2026. 54.3%.