Prvý nový liek na liečbu obezity spôsobenej špecifickými génovými chybami bol schválený FDA

V poslednej dobe, Rhythm Pharmaceuticals oznámila, že USA FDA schválila spoločnosti Imcivree (Setmelanotide) zoznam aplikácií pre pro-proteín convertase subtilisin 1 (PCSK1) alebo leptínový receptor (LEPR) Génové chyby vedú k chronickej hmotnosti u obéznych dospelých a detí starších ako 6 rokov. Uvádza sa, že Setmelanotide je prvá terapia schválená FDA na liečbu tejto zriedkavej genetickej obezity.

Obezita spôsobená defektmi génov POMC, PCSK1 alebo LEPR je spôsobená týmito génovými mutáciami, ktoré poškodzujú dráhu receptora melanocortin-4 (MC4), ktorá je súčasťou kľúčových biologických ciest tela, ktoré nezávisle regulujú výdavky na energiu a chuť do jedla. Génové mutácie môžu zhoršiť funkciu dráhy receptora MC4, čo môže viesť k extrémnemu hladu (hyperappetite) a skorému nástupu ťažkej obezity.

Setmelanotid je priekopnícky, oligopeptid MC4 receptor agonista, určený na obnovenie poškodenej mc4 receptor cesta činnosť spôsobená genetickými poruchami pred receptorom MC4, a re-vytvoriť výdavky na energiu a chuť k jedlu pacientov so zriedkavými obezitou genetických chorôb Kontrola, zníženie hladu, zníženie hmotnosti. Predtým neexistovala žiadna špecifická liečba schválená FDA na kontrolu hmotnosti obéznych pacientov spôsobená defektmi génov POMC, PCSK1 alebo LEPR.

Schválenie Setmelanotidu je založené na výsledkoch dvoch klinických štúdií fázy III u obéznych pacientov spôsobených nedostatkom POMC, PCSK1 alebo LEPR. Výsledky testu ukázali, že 80% obéznych pacientov s defektmi génu POMC alebo PCSK1 stratilo viac ako 10% svojej hmotnosti po podaní Imcivree počas jedného roka a 45, 5% obéznych pacientov s LEPR stratilo viac ako 10% svojej hmotnosti.

V súlade s predchádzajúcimi skúsenosťami s klinickým výskumom bol Setmelanotid v týchto dvoch štúdiách vo všeobecnosti dobre tolerovaný. Najčastejšími nežiaducimi udalosťami boli reakcie v mieste vpichu, pigmentácia kože a nauzea. Varovania a opatrenia zahŕňajú sexuálne vzrušenie poruchy, depresie a samovražedné myšlienky, pigmentácia kože, a stmavovanie pre-existujúce krtkovia. Použitie benzylalkohol konzervačných látok u novorodencov a dojčiat s nízkou pôrodnou hmotnosťou môže spôsobiť závažné nežiaduce reakcie. Setmelanotid nie je schválený na použitie u novorodencov alebo dojčiat.

Okrem schválenia novej žiadosti o uvedenie lieku na trh v Spojených štátoch európska agentúra pre lieky (EMA) v súčasnosti skúma žiadosť o povolenie na uvedenie lieku Setmelanotide na liečbu obéznych pacientov spôsobenej chybami génu POMC, PCSK1 alebo LEPR na trh.

Dr David Meeker, prezident a generálny riaditeľ spoločnosti Rhythm, povedal: "Schválenie nášho prvého nového lieku je významným míľnikom pre spoločnosť. Tešíme sa na splnenie setmelanotide sľub pre pacientov trpiacich obezitou v dôsledku pomc, PCSK1 alebo LEPR vady. S Setmelanotide , Vyvíjame prvotriedne presné lieky zamerané na priame riešenie základných príčin obezity poháňané genetickými chybami v dráhe receptora MC4."