Americký FDA schvaľuje inovatívne periférne kappa opioidný receptor agonista Korsuva!

Cara Therapeutics sa zameriava na vývoj a komercializáciu nových chemikálií, ktorých cieľom je zmierniť svrbenie selektívnym zameraním sa na periférne kappa opioidné receptory (KOR). Nedávno spoločnosť a jej partner Vifor Pharma spoločne oznámili, že Americký Úrad pre potraviny a liečivá (FDA) schválil injekciu Korsuvy (difelikefalin) pre pacientov podstupujúcich hemodialýzu na liečbu stredne ťažkého až ťažkého svrbenia spojeného s chronickým ochorením obličiek (CKD-aP).

Stojí za zmienku, že Korsuva je prvým a jediným liekom schváleným FDA USA na liečbu chronického pruritusu súvisiaceho s ochorením obličiek (CKD-aP) u dospelých pacientov na hemodialýze a má potenciál zásadne zmeniť CKD-aP u dospelých pacientov na dialýze. Spôsob liečby. Korsuva bola schválená prostredníctvom procesu prioritného preskúmania. Predtým FDA udelila Korsuve prelomové označenie lieku (BTD) na liečbu tejto indikácie.

Pruritus (CKD-aP) spojený s chronickým ochorením obličiek je ochorenie, ktoré sa často vyskytuje u pacientov s chronickým ochorením obličiek podstupujúcich hemodialýzu. Mnohí pacienti s dialýzou (60-70%) budú mať svrbenie a 30-40% prípadov je hlásených ako stredne závažný stupeň alebo závažný. Aktívnou farmaceutickou zložkou Korsuvy je difelikefalín, ktorý je prvotriednym agonistom KOR, ktorý pôsobí na ľudský periférny nervový systém a určité imunitné bunky.

FDA schválil Korsuvu na základe pozitívnych údajov z dvoch kľúčových klinických štúdií fázy 3, vrátane štúdie KALM-1 a globálnej štúdie KALM-2 vykonanej v Spojených štátoch, ako aj podporných údajov z ďalších 32 klinických štúdií. V klinických štúdiách fázy 3 pacienti s hemodialýzou so stredne ťažkou až ťažkou CKD- aP po podaní injekcie Korsuvy vykazovali štatisticky významné zlepšenie intenzity svrbenia a ukazovateľov kvality života.

Chemická štruktúra difelikefalínu

Pruritus (CKD-aP) spojený s chronickým ochorením obličiek (CKD- aP) je refraktérny pruritus celého tela, ktorý sa vyskytuje často a intenzívne u pacientov s chronickým ochorením obličiek podstupujúcich dialýzu. Svrbenie bolo hlásené aj u pacientov s štádiom III- V CKD bez dialýzy. Komplexné, dlhodobé a nadnárodné štúdie odhadujú, že vážená prevalencia CKD-aP u pacientov s ochorením obličiek v konečnom štádiu (ESRD) je asi 40% a približne 25% pacientov hlási závažné svrbenie.

Väčšina dialyzačných pacientov (približne 60% až 70%) hlási pruritus, z ktorých 30% až 40% hlási stredne ťažký alebo ťažký pruritus. Najnovšie údaje z ITCH National Registry Study (ITCH National Registry Study) ukazujú, že medzi pacientmi so smrazením bude mať približne 59% pacientov príznaky každý deň alebo takmer každý deň po dobu dlhšie ako jeden rok.

Vzhľadom na jeho vzťah k CKD/ ESRD bude mať väčšina pacientov príznaky, ktoré trvajú mesiace alebo roky, a súčasné antireritárne lieky, ako sú antihistaminiká a kortikosteroidy, nemôžu poskytnúť konzistentnú a primeranú úľavu. Opakovane sa ukázalo, že stredne ťažký až ťažký chronický pruritus priamo znižuje kvalitu života, spôsobuje príznaky, ktoré zhoršujú kvalitu života (ako je zlá kvalita spánku) a sú spojené s depresiou. CKD-aP je tiež nezávislým prediktorom úmrtnosti u pacientov s hemodialýzou, čo súvisí hlavne so zvýšeným rizikom zápalu a infekcie.