Antagonista sparsentan Fáza 3 klinická: účinnosť prekonáva Irbesartan! --- 1/2

Spoločnosť Travere Therapeutics nedávno oznámila pozitívne priebežné výsledky kľúčovej štúdie fázy 3 PROTECT hodnotiacej sparsentan pri liečbe IgA nefropatie (IgAN). Táto štúdia je jednou z doposiaľ najväčších intervenčných štúdií v liečbe IgAN porovnávajúca sparsentan s liekom na pozitívnu kontrolu, súčasnou štandardnou terapiou irbesartanom. Sparsentan je dvojčinný antagonista endotelín-angiotenzínového receptora (DEARA), čo je nový typ lieku, ktorý môže blokovať receptory endotelínu typu A (ETA) aj angiotenzínu II typu 1 (AT1) a irbesartan patrí k blokátorom receptorov angiotenzínu II. (ARB), ktorý len selektívne blokuje receptory AT1.

Výsledky ukázali, že štúdia dosiahla vopred špecifikovaný strednodobý primárny koncový ukazovateľ účinnosti a bola štatisticky významná: po 36 týždňoch liečby sa hladina proteinúrie u pacientov v skupine liečenej sparsentanom znížila v priemere o 49,8% v porovnaní s východisková hodnota a zníženie bolo skupinou s pozitívnou kontrolou liečiv - liečebnou skupinou s irbesartanom (irbesartan) viac ako 3 -krát (49,8% oproti 15,1%; p< 0,0001).="" predbežné="" výsledky="" priebežnej="" analýzy="" ukázali,="" že="" v="" tejto="" štúdii="" je="" zatiaľ="" sparsentan="" všeobecne="" dobre="" tolerovaný,="" v="" súlade="" s="" predtým="" pozorovaným="" bezpečnostným="">

V súlade s predchádzajúcimi pokynmi bude spoločnosť poskytovať obmedzené údaje na priebežnú analýzu, aby sa zachovala integrita skúšok v rámci prebiehajúceho výskumu. Podľa výsledkov predbežnej analýzy spoločnosť Travere Therapeutics plánuje v prvej polovici roku 2022 predložiť zrýchlenú žiadosť o schválenie v USA a plánuje predložiť podmienečnú žiadosť o registráciu v Európe.

Dr. Eric Dube, generálny riaditeľ spoločnosti Travere Therapeutics, povedal:&"IgAN je hlavnou príčinou konečného štádia ochorenia obličiek. Na spomalenie progresie tohto devastujúceho zriedkavého ochorenia obličiek sú naliehavo potrebné nové možnosti liečby. Tieto údaje zo štúdie PROTECT ďalej dokazujú, že sparsentan môže významne znížiť proteinúriu a podporiť jeho potenciál ako novej základnej liečby pre pacientov s IgAN. Naďalej budeme tvrdo pracovať na udržaní vysokej kvality tejto prebiehajúcej štúdie a tešíme sa na spoluprácu s regulačnými agentúrami, ktorá začne v prvej polovici budúceho roka. Pripravte sa na zrýchlené predkladanie schválení."

Doktor Noah Rosenberg, hlavný lekár spoločnosti Travere Therapeutics, povedal: „Sparsentan bol teraz preukázaný v doteraz najväčšej intervenčnej štúdii IgAN: V porovnaní so súčasným štandardom starostlivosti je štatisticky významný a klinicky významný pri znižovaní bielkovín. Moč. Tieto údaje sú založené na našich štúdiách fázy 2 DUET a fáze 3 DUPLEX u pacientov s fokálnou segmentálnou glomerulosklerózou (FSGS) a ďalej posilňujú našu podporu našej novej terapie, a to: Použitie sparsentanu ako dvojitého účinku ako antagonistu endotelín-angiotenzínového receptora pre liečba zriedkavých ochorení obličiek."

Chemická štruktúra sparsentanu (zdroj obrázku: adooq.com)

Sparsentan je dvojčinný antagonista endotelín-angiotenzínového receptora (DEARA), čo je nový typ liečiva, ktoré môže blokovať receptory endotelínu typu A (ETA) aj angiotenzínu II typu 1 (AT1). Predklinické údaje ukazujú, že pri rôznych zriedkavých chronických ochoreniach obličiek môže blokovanie dráh endotelínu A (ETA) a angiotenzínu II typu 1 (AT1) znižovať proteinúriu, chrániť podocyty a predchádzať glomerulárnej skleróze a proliferácii mezangiálnych buniek.