Cabometyx (cabozantinib) bol v Spojených štátoch prednostne preskúmaný

Exelixis nedávno oznámil, že Americký Úrad pre potraviny a liečivá (FDA) prijal dodatočnú novú aplikáciu lieku (SNDA) pre cielený protirakovinový liek Cabometyx (cabozantinib) na liečbu veku ≥12 rokov, progresia ochorenia po predchádzajúcej liečbe, rádioaktivita Pacienti s jódom refraktérnym (ak je použiteľný rádioaktívny jód) diferencovanou rakovinou štítnej žľazy (DTC). FDA udelila SNDA prioritné preskúmanie a určila zákon o poplatkoch za lieky na predpis (PDUFA) ako cieľový dátum 4. decembra 2021.

SNDA je založená na výsledkoch kľúčovej fázy 3 COSMIC-311. Údaje ukázali, že v porovnaní so skupinou s placebom mala skupina liečená Cabometyxom významné zlepšenie prežívania bez progresie (PFS). Vo februári 2021, na základe výsledkov štúdie, FDA udelil Cabometyx Breakthrough Therapy Designation (BTD) na liečbu pacientov DTC, ktorí pokročili po predchádzajúcej liečbe a sú žiaruvzdorní rádioaktívnemu jódu (ak je rádioaktívny jód použiteľný).

Dr. Michael M. Morrissey, prezident a generálny riaditeľ spoločnosti Exelixis, povedal: "Prijatie SNDA FDA a prioritné preskúmanie je dôležitým krokom k nášmu cieľu. Naším cieľom je priviesť Cabometyx k predtým liečeným pacientom s rádioaktívnym jódom. Liečba diferencovaných pacientov s rakovinou štítnej žľazy. Vzhľadom na nedostatok štandardnej starostlivosti po liečbe anti-VEGFR, preukázaný prínos prežitia bez progresie v štúdii fázy 3 COSMIC-311 znamená, že ak bude schválený, Cabometyx má potenciál stať sa dôležitým novým produktom pre metódu liečby týchto pacientov."

COSMIC-311 je multicentrická, randomizovaná, dvojito zaslepená, placebom kontrolovaná klinická štúdia fázy 3 u pacientov, ktorí predtým dostali dve cielené terapie receptora vaskulárneho endotelového rastového faktora (VEGFR) a pokročili vo svojej chorobe. Cieľom štúdie je prijať približne 300 pacientov na 150 miestach po celom svete. V štúdii boli pacienti randomizovaní v pomere 2: 1 a dostávali 60 mg Cabometyxu alebo placeba raz denne. Primárnymi koncovými ukazovateľmi sú prežívanie bez progresie (PFS) a miera objektívnej odpovede (ORR).

Údaje ukázali, že štúdia dosiahla svoj primárny koncový ukazovateľ: V porovnaní so skupinou s placebom bolo prežívanie bez progresie (PFS) skupiny Cabometyx významne dlhšie. V predbežnej analýze tohto plánu Cabometyx znížil riziko progresie ochorenia alebo úmrtia o 78% v porovnaní s placebom (HR = 0, 22; 96%IS: 0, 13- 0, 36; p<0.0001). the="" safety="" in="" this="" study="" is="" consistent="" with="" the="" previously="" observed="" safety="" of="" cabometyx.="" the="" detailed="" results="" of="" the="" trial="" were="" announced="" at="" the="" 2021="" american="" society="" of="" clinical="" oncology="" (asco)="" annual="" meeting="" and="" published="" in="" the="" lancet="" oncology="" in="" july="">

Rakovina štítnej žľazy zahŕňa diferencovaný typ, medulárny typ a anaplastický typ. Diferencovaná rakovina štítnej žľazy predstavuje 90% všetkých prípadov a zvyčajne sa lieči chirurgickým zákrokom, po ktorom nasleduje rádioaktívna ablácia jódu na odstránenie zostávajúceho tkaniva štítnej žľazy, ale asi 5%-15% pacientov je odolných voči rádioaktívnej jódovej liečbe. U týchto pacientov je očakávaná dĺžka života len 3-5 rokov od objavenia metastatických lézií.

Aktívna farmaceutická zložka Cabometyxu jecabozantinib, čo je inhibítor tyrozínkinázy (TKI), ktorý má protinádorový účinok tým, že sa zameriava na signalizačné dráhy MET, VEGFR2 a RET. Môže zabíjať nádorové bunky, znižovať metastázy a inhibovať krvné cievy. generovať. V Spojených štátoch a Európskej únii je Cabometyx schválený na liečbu pacientov s pokročilým karcinómom renálnych buniek (RCC) a hepatocelulárnym karcinómom (HCC), ktorí boli predtým liečení sorafenibom.