MyoKardia má inovatívne ciele v oblasti orálnej kardiomyopatie 3 Klinické parametre

Spoločnosť MyoKardia dnes oznámila, že jej nový liek mavacamten dosiahol primárny cieľový bod a všetky sekundárne cieľové body klinického skúšania v kritickej fáze 3 klinickej štúdie EXPLORER-HCM pre pacientov so symptomatickou, symptomatickou obštrukčnou hypertrofickou kardiomyopatiou, HCM. V porovnaní so skupinou s placebom viedla liečba mavacamtenom k ​​významnému zlepšeniu symptómov ochorenia, kvality života a obštrukcie ľavej komory. Od spoločnosti sa očakáva, že začiatkom 2021 predloží novú žiadosť o vydanie lieku mavacamten.

HCM je chronické a progresívne ochorenie, ktoré môže spôsobiť rôzne oslabujúce príznaky a srdcovú dysfunkciu. Podľa štatistík v tlačovej správe je HCM postihnutý jeden z každých 500 ľudí. Najbežnejšou príčinou HCM je mutácia v myokardovom proteíne sarkoméru. Ochorenie je tiež častou príčinou zástavy srdca u mladých ľudí. Väčšina pacientov nebude mať v každodennom živote žiadne príznaky. Niekoľko pacientov však bude mať príznaky, ako je obštrukcia myokardu, a ich choroba sa nazýva aj symptomatická obštrukčná hypertrofická kardiomyopatia. Aj keď je táto časť pacientov zriedkavá, bola vystavená veľkým zdravotným rizikám. HCM je tiež spojená so zvýšeným rizikom ventrikulárnej fibrilácie, mozgovej príhody, srdcového zlyhania a náhlej smrti a na liečbu pacientov sú naliehavo potrebné nové lieky.

Mavacamten je inovatívny perorálny alosterický modulátor myokardiálneho myozínu, od ktorého sa očakáva zníženie počtu pacientov' príznaky nadmernej kontrakcie srdca. V klinických a predklinických štúdiách mavacamten môže znižovať biomarkery stresu v stene srdca, znižovať nadmernú kontraktilitu myokardu a zvyšovať diastolickú komplianciu. V apríli 2016 udelila americká agentúra FDA mavacamten označenie liekov na ojedinelé ochorenia pre pacientov s HCM.

EXPLORER-HCM je klinická štúdia 3 kľúčovej fázy zameraná na overenie účinnosti mavacamtenu pri liečbe príznakov a srdcových funkcií u pacientov s HCM v porovnaní s placebom. Výsledky štúdie ukázali, že v porovnaní so skupinou s placebom došlo pri liečbe mavacamtenom k ​​zlepšeniu zmien kapacity záťaže (vrchol VO 2) a k zlepšeniu funkčnej úrovne New York Heart Association (NYHA). Okrem toho mavacamten vo všetkých sekundárnych sledovaných ukazovateľoch vykazoval aj štatisticky významné zlepšenia. Sekundárne koncové body zahŕňajú najvyššiu úroveň tlakového gradientu ľavého ventrikulárneho výtokového traktu (LVOT) po cvičení, NYHA, vrchol VO 2 a zlepšenie skóre dýchavičnosti v dotazníku HCM symptóm.

GG quot: Jeden z každých 500 ľudí je postihnutý oslabujúcim ochorením HCM. Pozitívne údaje získané zo štúdie EXPLORER sú dôležitým krokom k zlepšeniu života pacientov so závažným kardiovaskulárnym ochorením," Tassos Gianakos, generálny riaditeľ spoločnosti MyoKardia Say:" V tejto kľúčovej štúdii sme pozorovali charakteristiky aktivity a znášanlivosti mavacamten podčiarkujúce hlboký dopad a potenciál tejto liečby, ktorá má hlboký vplyv na potenciálne biologické ciele choroby. . Tešíme sa na predloženie prvej novej aplikácie lieku MyoKardia a usilujeme sa čo najskôr tento liek priniesť pacientom v núdzi."