NICE odporúča Orladeyo na preventívnu liečbu dedičného angioedému

Národný inštitút zdravia a klinickej optimalizácie (NICE) nedávno vydal návrh usmernenia odporúčajúceho perorálny liek Orladeyo (berotralstat) od BioCryst' pre vhodných pacientov vo veku 12 rokov a starších s dedičným angioedémom (HAE), aby sa zabránilo recidíve. NICE konkrétne odporúča, aby sa Orladeyo používal na preventívnu liečbu u pacientov s HAE, ktorí majú aspoň dvakrát mesačne. Ak sa po 3 mesiacoch užívania počet záchvatov za mesiac nezníži aspoň o 50 %, liečba Orladeyom sa má prerušiť.

Podľa tohto odporúčania dostanú pacienti s HAE v Anglicku, Walese a Severnom Írsku po prvýkrát perorálnu terapiu raz denne, aby sa zabránilo opakovaným záchvatom HAE.

Odhaduje sa, že asi jeden z 50 000 až 100 000 ľudí trpí HAE. Ochorenie je veľmi zriedkavé genetické ochorenie, pri ktorom pacienti pociťujú nepredvídateľné a opakované opuchy úst, čriev alebo dýchacích ciest. Na druhej strane to môže spôsobiť ťažkosti s dýchaním a silnú bolesť a tiež to môže spôsobiť opuch vo viacerých častiach tela. Ak sa nelieči, môže to byť smrteľné. Nepredvídateľnosť nástupu ochorenia vážne ovplyvní kvalitu života pacientov a ich rodín.

Orladeyo je prvá a jediná perorálna liečba schválená na prevenciu záchvatov HAE u detí a dospelých vo veku 12 rokov a starších, pričom sa užíva jedna tableta denne. Účinnou zložkou lieku je berotralstat, čo je nový, silný a selektívny inhibítor ľudského plazmatického kalikreínu, ktorý pôsobí tak, že znižuje aktivitu plazmatického kalikreínu.

Orladeyo poskytne kvalifikovaným pacientom a klinickým lekárom s HAE v Spojenom kráľovstve novú možnosť liečby pri liečbe tohto celoživotného ochorenia poskytnutím prvej perorálnej liečby raz denne na dosiahnutie kontroly symptómov a zníženie záťaže HAE.

Rozhodnutie NICE' bolo prijaté po schválení Orladeya Európskou komisiou (EC) v apríli 2021 a schválení Britskou agentúrou pre lieky a zdravotnícke produkty (MHRA) v máji 2021. Škótska lekárska federácia (SMC) je Očakáva sa, že v prvej polovici roku 2022 sa rozhodne o použití lieku Orladeyo u pacientov s HAE v Škótsku pod vedením Britskej národnej zdravotnej služby (NHS).

Rozhodnutie NICE&č. 39 je založené na výsledkoch pilotnej fázy 3 štúdie APeX-2. Štúdia dosiahla svoj primárny koncový bod: Orladeyo významne znížilo epizódy HAE v porovnaní s placebom v 24. týždni liečby. Tento redukčný účinok pokračoval počas 96 týždňov štúdie.

Podľa dlhodobých údajov zverejnených na kongrese Európskej spoločnosti pre alergiu a klinickú imunológiu (EAACI) v roku 2021: Počas 25. – 96. týždňa sa v porovnaní so skupinou s placebom priemerná mesačná frekvencia atakov v skupine liečenej Orladeyom znížila o v priemere o 80 % v porovnaní so základnou hodnotou. V porovnaní s časťou 1 (0 – 24 týždňov) a časťou 2 (25 – 48 týždňov) štúdie bolo Orladeyo vo všeobecnosti dobre tolerované počas liečby v časti 3 (49 – 96 týždňov), s hlásenými ochoreniami súvisiacimi s drogami Existuje menej prípadov .