Americká FDA schvaľuje Takeda Exkivity: prvú perorálnu liečbu rakoviny pľúc s vloženou mutáciou exónu 20 EGFR!--1/2

Spoločnosť Takeda Pharmaceuticals (Takeda) nedávno oznámila, že americký Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) schválil jej inovatívny liek na rakovinu pľúc Exkivity (mobocertinib, TAK-788) na liečbu progresie ochorenia počas alebo po predchádzajúcej chemoterapii obsahujúcej platinu, schválená FDA. Detekčná metóda bola potvrdená ako dospelý pacient s lokálne pokročilým alebo metastatickým nemalobunkovým karcinómom pľúc (mNSCLC) nesúcim epidermálny inzerčná mutácia exónu 20 receptora rastového faktora (EGFR) (EGFRex20ins). Schválenie je založené na celkovej miere odpovede (ORR) a dĺžke trvania odpovede (DOR). Následné úplné schválenie tejto indikácie bude závisieť od overenia a opisu klinických prínosov v potvrdzujúcich klinických štúdiách.

FDA tiež schválila Oncomine Dx Target Test od Thermo Fisher Scientific' ako sprievodnú diagnostiku NGS na identifikáciu pacientov s NSCLC s inzerčnými mutáciami exónu 20 EGFR (EGFRex20ins). Testovanie NGS je pre týchto pacientov veľmi dôležité, pretože v porovnaní s testovaním polymerázovej reťazovej reakcie (PCR) môže testovanie NGS dosiahnuť presnejšiu diagnózu a miera detekcie mutácií EGFRex20ins pomocou PCR je o viac ako 50 % nižšia.

Za zmienku stojí, že Exkivity je prvá a jediná perorálna terapia schválená na špecificky a selektívne zacielenie mutácií EGFRex20ins. Exkivity bola schválená prostredníctvom programu Orbis (Projekt Orbis) a predtým jej bola udelená prioritná revízia, označenie prelomovej terapie (BTD), označenie rýchleho postupu (FTD) a označenie lieku na ojedinelé ochorenia (ODD). Cieľom plánu Orbis je poskytnúť rámec pre spoločné predkladanie a schvaľovanie onkologických produktov pre americký FDA a jeho medzinárodné kooperačné regulačné agentúry, urýchliť proces hodnotenia a dosiahnuť súčasné schválenie žiadostí o lieky proti rakovine v rôznych krajinách.

Aktívna farmaceutická zložka Exkivity jemobocertinib, čo je nový a účinný inhibítor tyrozínkinázy s malou molekulou (TKI) navrhnutý tak, aby cielil na EGFR a ľudský receptor epidermálneho rastového faktora 2 (HER2) mimo č. 20 s vysokou selektivitou inzerčných mutácií. V Spojených štátoch a Číne bolo mobocertinibu udelené označenie prelomovej terapie (BTD) na liečbu pacientov s NSCLC s mutáciami EGFRex20ins.

V Číne v júli tohto rokumobocertinibbola formálne prijatá Centrom pre hodnotenie liečiv (CDE) Národného úradu pre liečivá (NMPA) a bola schválená na zaradenie do prioritnej kontroly a schvaľovacieho postupu. Je určený na liečbu dospelých pacientov s NSCLC s EGFRex20ins. Mutácia inzercie exónu 20 EGFR (EGFRex20ins) je zriedkavá mutácia pri NSCLC. V Číne predstavuje výskyt mutácií EGFRex20ins približne 2,3 % všetkých NSCLC. V súčasnosti neexistujú žiadne schválené cielené lieky na mutácie EGFRex20ins.

mobocertinibchemická štruktúra