Modulátor S 1 P receptorov novej generácie spoločnosti Novartis Mayzent je schválený Spojenými štátmi, Európou a Kanadou!

Spoločnosť Novartis nedávno oznámila, že Health Canada schválila Mayzent (siponimod) na liečbu dospelých pacientov so sekundárnou progresívnou roztrúsenou sklerózou (SPMS). Charakteristiky (napríklad Gd-zosilnené T 1 lézie alebo aktívne, nové alebo zväčšené T 2 lézie) sú dôkazom pacientov s aktívnym ochorením, čo oneskoruje rozvoj telesného postihnutia.

V Európskej únii bol Mayzent schválený v januári 2020 na rovnaké označenie; v Spojených štátoch bol Mayzent schválený v marci 2019 na liečbu dospelých pacientov s relapsujúcou sklerózou multiplex (RMS), vrátane aktívneho SPMS, relaps-remitujúcej roztrúsenej sklerózy (RRMS), klinicky izolovaného syndrómu (CIS).

Je potrebné uviesť, že Mayzent je prvý perorálny liek schválený pre pacientov s aktívnym ochorením SPMS a prvý schválený terapeutický liek pre pacientov s aktívnym ochorením SPMS za posledných 15 rokov. Ukázalo sa, že liek je účinný pri oddialení progresie ochorenia a bude riešiť významnú nevyhovujúcu lekársku potrebu v populácii pacientov s aktívnym ochorením SPMS.

Aj keď progresia roztrúsenej sklerózy (MS) u každého pacienta je jedinečná a ovplyvnená mnohými faktormi, vrátane použitia liečby modifikácie chorôb MS (DMT), odhaduje sa, že až 80% relaps-remitujúcej roztrúsenej sklerózy. (RRMS) Pacienti nakoniec prejdú na SPMS. Preto je dôležité, aby pacienti začali liečbu včas, aby sa spomalil priebeh postihnutia. Progresia postihnutia najčastejšie zahŕňa, ale nie je obmedzená na, vplyv na mobilitu, čo môže viesť k tomu, že pacienti potrebujú pomoc pri chôdzi alebo na invalidných vozíkoch, dysfunkciu močového mechúra a kognitívny pokles.

Schválenie spoločnosti Mayzent 0010010 # 39; je založené na prelomových údajoch zo štúdie fázy III EXPAND. Toto je najväčšia randomizovaná kontrolovaná klinická štúdia uskutočnená u širokej populácie pacientov s SPMS (skóre EDSS 3. 0 až 6. 5). Štúdia je randomizovaná, dvojito zaslepená, placebom kontrolovaná štúdia porovnávajúca účinnosť a bezpečnosť Mayzentu a placeba pri liečbe pacientov s SPMS. Pacienti zahrnutí do štúdie predstavovali typickú populáciu SPMS s priemerným vekom 48 rokov. Na začiatku štúdie mali títo pacienti MS približne 16 rokov a viac ako 5 0% pacientov malo strednú hodnotu skóre rozšírenej stupnice stavu invalidity (EDSS) 6. 0. A spoliehajte sa na pomôcky na chodenie. Štúdia tiež skúmala skupinu pacientov s aktívnym ochorením (n= 779), definovaných ako pacienti, ktorí relapsovali 2 roky pred štúdiou a / alebo mali Gd-zosilnené T 1 lézie na baseline. S výnimkou znakov aktivity sú základné charakteristiky podobné celkovej populácii.

Výsledky z celkovej populácie štúdie ukázali, že Mayzent znížil riziko potvrdenia progresie postihnutia (CDP) o 3 mesiacov o 21% (p=0. 013) a znížil riziko CDP o 6 mesiace o 26% (p=0. 0058). Údaje z podskupiny pacientov s aktívnym ochorením SPMS ukázali, že Mayzent významne znížil riziko CDP v 3 a 6 mesiacoch o 31% a 37% v porovnaní s placebom, a znížili ročnú mieru recidívy (ARR, potvrdený relaps) 46%. Okrem toho má Mayzent významné priaznivé výsledky v ďalších súvisiacich mierach aktivity ochorenia na SM, vrátane aktivity ochorenia MRI a straty objemu mozgu (atrofia mozgu).

Ďalšia analýza štúdie EXPAND na 35 zasadnutí Európskeho výboru pre liečbu a výskum roztrúsenej sklerózy (ECTRIMS) v {{{{2}}}} ukázala, že: ({{ 2}}) Mayzent môže pacientom pomôcť udržať si v priemere viac ako 4 rokov mobility. (2) Mayzent znížil stratu objemu šedej hmoty v {{{2}} - ročných a 2 - ročných časových bodoch, čo je kľúčovým faktorom progresie zdravotného postihnutia a kognitívneho poklesu. u pacientov s SPMS.

vzorec molekulárnej štruktúry siponimodu (Zdroj obrázku: Wikipedia)

Mayzent 0010010 # {{{1}}; aktívna farmaceutická zložka je siponimod, čo je nová generácia selektívneho sfingozínového - 1 - fosfátového (S 1 P) receptora modulátor, ktorý sa môže selektívne viazať na receptory S 1 P 1 a S 1 P 5 . Keď sa siponimod viaže na receptory podtypu S 1 P 1 na lymfocytoch, môže zabrániť lymfocytom opustiť lymfatické uzliny, čím im zabráni vniknúť do centrálneho nervového systému (CNS) pacientov s MS a hrať proti - zápalová úloha. Okrem toho môže siponimod tiež vstúpiť do CNS a priamo sa viazať na receptory podtypu S 1 P 5 a S 1 P 1 na špecifických bunkách (oligodendrocyty a astrocyty), aby sa propagovala myelinizácia a prevencia zápalu.

Okrem Spojených štátov, Európskej únie a Kanady dostal Mayzent v novembri 2019 povolenie od Australian Therapeutic Products Administration (TGA) na liečbu dospelých pacientov pomocou SPMS. Spoločnosť Novartis sa zaväzuje priniesť pacientom Mayzent do celého sveta a v súčasnosti prebiehajú regulačné práce vo Švajčiarsku, Japonsku a Číne.

Úspech spoločnosti Mayzent 0010010 # 39 má pre Novartis zásadný význam, pretože Gilenya, ďalšia spoločnosť spoločnosti 0010010 # 39 ;'s blockbuster MS orálne lieky s ročným obratom $ { {4}} miliárd, čelí rastúcej konkurencii. Toto odvetvie je veľmi optimistické v súvislosti s obchodnými vyhliadkami spoločnosti Mayzent 0010010 # 39; niektorí analytici predpovedajú, že maximálny predaj spoločnosti Mayzent 0010010 # 39; bude taký vysoký ako $ $ 3 miliárd.